Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2, for å evaluere sikkerheten og effekten av pridopidin kontra placebo for symptomatisk behandling hos pasienter med Huntingtons sykdom

16. juli 2021 oppdatert av: Prilenia

En fase 2, dosefinnende, randomisert, parallellgruppe, dobbeltblind, placebokontrollert studie, evaluering av sikkerheten og effekten av Pridopidine 45, 67,5, 90 og 112,5 mg to ganger daglig vs placebo for symptomatisk behandling i pasienter Huntingtons sykdom

Dette er en multisenter, multinasjonal, randomisert, parallellgruppe, dobbeltblind, placebokontrollert, doseområdefinnende studie for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til forskjellige doser pridopidin versus placebo ved behandling av motorisk svekkelse ved Huntingtons sykdom (HD) .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Opprinnelig var studien designet for å vurdere effekten av pridopidin på motorisk funksjon ved 26 uker. På grunn av erkjennelsen av at det primære målet for pridopidin er Sigma-1-reseptoren, ble forsøket utvidet fra 26 til 52 uker for å evaluere effekten av pridopidin på total funksjonell kapasitet (TFC). Det er nødvendig med minst 52 uker for at placebogruppen skal avslå og gi et vindu for å vurdere effekten på TFC (et forhåndsspesifisert endepunkt). Omtrent 20 % av pasientene fullførte 26 uker av studien før IRB-godkjenning for denne utvidelsen, og fortsatte ikke inn i den andre behandlingsperioden inntil 52 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

408

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Caulfield South, Australia
        • Investigational Site 78055
      • Kew, Australia
        • Investigational Site 78056
      • Subiaco, Australia
        • Investigational Site 78058
      • Westmead, Australia
        • Investigational Site 78057
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigational Site 11035
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Investigational Site 11037
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Investigational Site 11036
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Investigational Site 39028
      • Copenhagen, Danmark
        • Investigational Site 39027
  • Den russiske føderasjonen
      • Kazan, Den russiske føderasjonen
        • Investigational Site 50215
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Investigational Site 50213
      • Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen
        • Investigational Site 50214
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater
        • Investigational Site 12199
      • Los Angeles, California, Forente stater
        • Investigational Site 12204
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater
        • Investigational Site 12201
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
        • Investigational Site 12196
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
        • Investigational Site 12207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
        • Investigational Site 12202
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
        • Investigational Site 12206
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater
        • Investigational Site 12200
      • New York, New York, Forente stater
        • Investigational Site 12203
      • Rochester, New York, Forente stater
        • Investigational Site 12198
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater
        • Investigational Site 12211
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
        • Investigational Site 12205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
        • Investigational Site 12209
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
        • Investigational Site 12208
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater
        • Investigational Site 12210
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater
        • Investigational Site 12197
  • Frankrike
      • Angers cedex 9, Frankrike
        • Investigational Site 35123
      • Creteil, Frankrike
        • Investigational Site 35122
      • Lille, Frankrike
        • Investigational Site 35125
      • Marseille Cedex 5, Frankrike
        • Investigational Site 35124
      • Salouel, Frankrike
        • Investigational Site 35121
      • Toulouse, Frankrike
        • Investigational Site 35165
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Investigational Site 30083
      • Milano, Italia
        • Investigational Site 30080
      • Napoli, Italia
        • Investigational Site 30082
      • Pozzilli, Italia
        • Investigational Site 30081
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Investigational Site 30084
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Investigational Site 38059
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Investigational Site 53150
      • Krakow, Polen
        • Investigational Site 53149
      • Poznan, Polen
        • Investigational Site 53148
      • Warsaw, Polen
        • Investigational Site 53151
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Investigational Site 34058
      • Cambridge, Storbritannia
        • Investigational Site 34054
      • Cardiff, Storbritannia
        • Investigational Site 34059
      • Headington, Storbritannia
        • Investigational Site 34056
      • London, Storbritannia
        • Investigational Site 34060
      • Manchester, Storbritannia
        • Investigational Site 34055
      • Newcastle-Upon-Tyne, Storbritannia
        • Investigational Site 34061
      • Sheffield, Storbritannia
        • Investigational Site 34057
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Investigational Site 32408
      • Bochum, Tyskland
        • Investigational Site 32410
      • Muenster, Tyskland
        • Investigational Site 32409
      • Ulm, Tyskland
        • Investigational Site 32407
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
        • Investigational Site 33021
      • Wien, Østerrike
        • Investigational Site 33027

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

17 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av HD basert på tilstedeværelse av >/= 36 CAG-repetisjoner
  • Mann eller kvinne alder ≥21 år, med utbrudd av HD etter 18 år.
  • Kvinner i fertil alder må være kompatible med å bruke adekvat prevensjon gjennom hele studiens varighet
  • Kroppsvekt ≥50 kg
  • Sum av >= 25 poeng på UHDRS-TMS og UHDRS uavhengighetspoeng
  • Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke før enhver studierelatert prosedyre.
  • Villig til å gi blodprøve for genetiske analyser
  • Villig og i stand til å ta orale medisiner og i stand til å overholde studiespesifikke prosedyrer.
  • Ambulant, kunne reise til studiesenteret, og vurderes av etterforskeren som sannsynlig å kunne fortsette å reise i løpet av studiet.

  • Tilgjengelighet og vilje til en omsorgsperson, informant eller familiemedlem til å følge pasienten til klinikken ved studien, og omsorgspersonens egnethet bør vurderes av etterforskeren.

    • Andre kriterier gjelder, ta kontakt med etterforskeren for mer informasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med klinisk signifikant hjertesykdom ved screeningbesøket
  • Behandling med tetrabenazin innen 6 uker etter studiescreening
  • Pasienter med en historie med epilepsi eller anfall i løpet av de siste 5 årene
  • Har andre alvorlige medisinske sykdommer etter etterforskerens mening kan det sette pasienten i fare når han deltar i studien eller kan påvirke resultatene av studien eller påvirke pasientens mulighet til å delta i studien

  • Pasienter som får medisiner (i løpet av de siste 6 ukene før screening) som har vist seg å forlenge QT-intervallet eller som kan trenge slike medisiner i løpet av studien som, men ikke begrenset til, ikke-tillatte antipsykotiske medisiner, trisykliske antidepressiva og/eller Klasse I antiarytmika

    • Andre kriterier gjelder, ta kontakt med etterforskeren for mer informasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
To ganger daglig
Annen: Placebo
Kapsler som matcher stoffet
Eksperimentell: Pridopidin 45 mg
To ganger daglig
Legemiddel: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navn:
  • TV7820
Annen: Placebo
Kapsler som matcher stoffet
Eksperimentell: Pridopidin 67,5 mg
To ganger daglig
Legemiddel: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navn:
  • TV7820
Annen: Placebo
Kapsler som matcher stoffet
Eksperimentell: Pridopidin 90 mg
To ganger daglig
Legemiddel: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navn:
  • TV7820
Annen: Placebo
Kapsler som matcher stoffet
Eksperimentell: Pridopidin 112,5 mg
To ganger daglig
Legemiddel: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navn:
  • TV7820
Annen: Placebo
Kapsler som matcher stoffet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) ved uke 26
Tidsramme: 26 uker
TMS ble definert som summen av alle vurderinger for UHDRS motordomener. Den motoriske delen av UHDRS vurderer motoriske egenskaper ved Huntingtons sykdom (HD) med standardiserte vurderinger av okulomotorisk funksjon, dysartri, chorea, dystoni, gangart og postural stabilitet. Hver av 15 vurderinger er vurdert på en skala fra 0 (normal) til 4 (markert svekkelse) for et TMS-område på 0-124. Negativ endring fra baseline-verdier indikerer forbedring.
26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: 52 uker
52 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total funksjonell kapasitet (TFC) ved uke 52
Tidsramme: 52 uker
TFC er en underskala av Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), som omfatter 5 funksjonelle domener assosiert med funksjonshemming (yrke, økonomi, husarbeid, dagliglivsaktiviteter og omsorgsnivå), med poengsum på hvert element fra 0 til enten 2 eller 3. TFC-totalpoengsummen er summen av de 5 TFC-elementene og kan variere fra 0 til 13, med høyere poengsum som indikerer høyere funksjon. Negativ endring fra baseline indikerer forverring.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prilenia

Samarbeidspartnere

Huntington Study Group
European Huntington's Disease Network

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

16. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

7. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. desember 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

10. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TV7820-CNS-20002
  • 2013-001888-23 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pridopidin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere