2. fázis, a Pridopidine vs placebo biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a Huntington-kóros betegek tüneti kezelésében
2021. július 16. frissítette: Prilenia
2. fázis, dózismegállapító, véletlenszerű, párhuzamos csoportos, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, a Pridopidine 45, 67,5, 90 és 112,5 mg naponta kétszer adagolt pridopidine vs placebo biztonságosságának és hatékonyságának értékelése tüneti kezelésben részesülő betegeknél Huntington-kór
Ez egy multicentrikus, multinacionális, randomizált, párhuzamos csoportos, kettős vak, placebo-kontrollos, dózistartomány-meghatározó vizsgálat, amely a pridopidin és a placebo különböző dózisainak hatékonyságát és biztonságosságát hasonlítja össze a Huntington-kór (HD) motoros károsodásának kezelésében. .
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Eredetileg a vizsgálat célja a pridopidin motorfunkciókra gyakorolt hatásának felmérése volt a 26. héten.
Annak felismerése miatt, hogy a pridopidin elsődleges célpontja a Sigma-1 receptor, a vizsgálatot 26 hétről 52 hétre hosszabbították meg, hogy értékeljék a pridopidin hatását a teljes funkcionális kapacitásra (TFC).
Legalább 52 hét szükséges ahhoz, hogy a placebocsoport visszaessen, és lehetővé tegye a TFC-re (előre meghatározott végpont) gyakorolt hatás értékelésére szolgáló ablakot.
A betegek körülbelül 20%-a fejezte be a vizsgálat 26 hetét, mielőtt az IRB jóváhagyta volna ezt a kiterjesztést, és nem folytatta a 2. kezelési periódusban 52 hétig.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
408
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria
- Investigational Site 33021
-
Wien, Ausztria
- Investigational Site 33027
-
-
-
-
-
Caulfield South, Ausztrália
- Investigational Site 78055
-
Kew, Ausztrália
- Investigational Site 78056
-
Subiaco, Ausztrália
- Investigational Site 78058
-
Westmead, Ausztrália
- Investigational Site 78057
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánia
- Investigational Site 39028
-
Copenhagen, Dánia
- Investigational Site 39027
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34058
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34054
-
Cardiff, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34059
-
Headington, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34056
-
London, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34055
-
Newcastle-Upon-Tyne, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Egyesült Királyság
- Investigational Site 34057
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok
- Investigational Site 12199
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok
- Investigational Site 12204
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok
- Investigational Site 12201
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
- Investigational Site 12196
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok
- Investigational Site 12207
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
- Investigational Site 12206
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Egyesült Államok
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, Egyesült Államok
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Egyesült Államok
- Investigational Site 12198
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok
- Investigational Site 12211
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
- Investigational Site 12205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
- Investigational Site 12209
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
- Investigational Site 12208
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok
- Investigational Site 12210
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Egyesült Államok
- Investigational Site 12197
-
-
-
-
-
Angers cedex 9, Franciaország
- Investigational Site 35123
-
Creteil, Franciaország
- Investigational Site 35122
-
Lille, Franciaország
- Investigational Site 35125
-
Marseille Cedex 5, Franciaország
- Investigational Site 35124
-
Salouel, Franciaország
- Investigational Site 35121
-
Toulouse, Franciaország
- Investigational Site 35165
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia
- Investigational Site 38059
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Investigational Site 11035
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Investigational Site 11037
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Investigational Site 11036
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország
- Investigational Site 53150
-
Krakow, Lengyelország
- Investigational Site 53149
-
Poznan, Lengyelország
- Investigational Site 53148
-
Warsaw, Lengyelország
- Investigational Site 53151
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Investigational Site 32408
-
Bochum, Németország
- Investigational Site 32410
-
Muenster, Németország
- Investigational Site 32409
-
Ulm, Németország
- Investigational Site 32407
-
-
-
-
-
Firenze, Olaszország
- Investigational Site 30083
-
Milano, Olaszország
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Olaszország
- Investigational Site 30082
-
Pozzilli, Olaszország
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Olaszország
- Investigational Site 30084
-
-
-
-
-
Kazan, Orosz Föderáció
- Investigational Site 50215
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Investigational Site 50213
-
Nizhny Novgorod, Orosz Föderáció
- Investigational Site 50214
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
17 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A HD diagnózisa >/= 36 CAG-ismétlés jelenléte alapján
- Férfi vagy nő életkora ≥21 év, a HD betegség 18 éves kor után kezdődik.
- A fogamzóképes korú nőknek a vizsgálat teljes időtartama alatt megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk
- Testtömeg ≥50 kg
- Több mint 25 pont összege az UHDRS-TMS és az UHDRS függetlenségi pontszámon
- Képes és hajlandó írásos beleegyező nyilatkozatot adni bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárás előtt.
- Készen áll vérmintát adni a genetikai vizsgálatokhoz
- Hajlandó és képes szájon át szedni a gyógyszereket, és képes megfelelni a vizsgálati specifikus eljárásoknak.
- Ambuláns, el tud utazni a vizsgálati központba, és a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy valószínűleg tovább tud utazni a vizsgálat időtartama alatt.
A vizsgálónak kell megítélnie egy gondozó, informátor vagy családtag elérhetőségét és hajlandóságát, hogy elkísérje a beteget a klinikára, valamint a gondozó alkalmasságát.
- Egyéb kritériumok érvényesek, további információért forduljon a vizsgálóhoz.
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős szívbetegségben szenvedő betegek a szűrővizsgálaton
- Kezelés tetrabenazinnal a vizsgálati szűrést követő 6 héten belül
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében az elmúlt 5 évben epilepsziás vagy görcsrohamok szerepeltek
- Ha a vizsgáló véleménye szerint más súlyos egészségügyi betegségei vannak, az veszélyeztetheti a pácienst a vizsgálatban való részvétel során, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit, vagy befolyásolhatja a betegnek a vizsgálatban való részvételi képességét.
Azok a betegek, akik olyan gyógyszert kapnak (a szűrést megelőző utolsó 6 héten belül), amelyekről bizonyítottan megnyújtják a QT-intervallumot, vagy akiknél ilyen gyógyszerekre lehet szükség a vizsgálat során, például, de nem kizárólagosan, nem engedélyezett antipszichotikus gyógyszerekre, triciklikus antidepresszánsokra és/vagy I. osztályú antiaritmiás szerek
- Egyéb kritériumok érvényesek, további információért forduljon a vizsgálóhoz
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
Naponta kétszer
|
A gyógyszernek megfelelő kapszulák
|
|
Kísérleti: Pridopidin 45 mg
Naponta kétszer
|
22,5 mg-os és 45 mg-os kapszulák
Más nevek:
A gyógyszernek megfelelő kapszulák
|
|
Kísérleti: Pridopidin 67,5 mg
Naponta kétszer
|
22,5 mg-os és 45 mg-os kapszulák
Más nevek:
A gyógyszernek megfelelő kapszulák
|
|
Kísérleti: Pridopidin 90 mg
Naponta kétszer
|
22,5 mg-os és 45 mg-os kapszulák
Más nevek:
A gyógyszernek megfelelő kapszulák
|
|
Kísérleti: Pridopidin 112,5 mg
Naponta kétszer
|
22,5 mg-os és 45 mg-os kapszulák
Más nevek:
A gyógyszernek megfelelő kapszulák
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az egységes Huntington-kór értékelési skála-teljes motoros pontszámban (UHDRS-TMS) a 26. héten
Időkeret: 26 hét
|
A TMS-t az összes UHDRS motortartomány értékelésének összegeként határozták meg.
Az UHDRS motoros szekciója a Huntington-kór (HD) motorikus jellemzőit értékeli a szem-motoros funkció, a dysarthria, a chorea, a dystonia, a járás és a testtartás stabilitásának szabványos értékelésével.
A 0-tól 124-ig terjedő TMS-tartományban a 15 értékelés mindegyikét egy 0-tól (normál) 4-ig terjedő skálán (kifejezett károsodás) értékelik.
A kiindulási értékekhez képest negatív változás javulást jelez.
|
26 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó betegek száma
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes funkcionális kapacitásban (TFC) az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
A TFC az Egységes Huntington-betegség Értékelési Skála (UHDRS) egyik alskálája, amely 5 fogyatékossággal kapcsolatos funkcionális tartományt (foglalkozás, pénzügyek, házimunkák, mindennapi tevékenységek és gondozási szint) tartalmaz, minden egyes tétel pontszáma 0-tól vagy 2 vagy 3.
A TFC összpontszáma az 5 TFC elem összege, és 0 és 13 között változhat, a nagyobb pontszámok magasabb működést jeleznek.
A kiindulási értékhez képest negatív változás rosszabbodást jelez.
|
52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. február 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. december 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. július 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. december 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. december 5.
Első közzététel (Becslés)
2013. december 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. július 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 16.
Utolsó ellenőrzés
2021. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .