Vaihe 2, pridopidiinin vs lumelääkkeen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi oireenmukaisessa hoidossa Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
perjantai 16. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Prilenia
Vaihe 2, annoksen löytäminen, satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, pridopidiinin 45, 67,5, 90 ja 112,5 mg kahdesti päivässä vs lumelääkkeen turvallisuuden ja tehon arviointi oireenmukaisessa hoidossa potilailla Huntingtonin tauti
Tämä on monikeskus, monikansallinen, satunnaistettu, rinnakkaisten ryhmien, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu annosalueen havainnointitutkimus, jossa verrataan pridopidiinin eri annosten tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen Huntingtonin taudin (HD) motorisen vajaatoiminnan hoidossa. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Alun perin tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida pridopidiinin vaikutusta motoriseen toimintaan viikon 26 kohdalla.
Koska tunnustettiin, että pridopidiinin ensisijainen kohde on Sigma-1-reseptori, tutkimusta jatkettiin 26 viikosta 52 viikkoon pridopidiinin vaikutuksen arvioimiseksi kokonaistoiminnalliseen kapasiteettiin (TFC).
Vähintään 52 viikkoa tarvitaan plaseboryhmän hylkäämiseen ja TFC-vaikutuksen arvioimiseen (ennalta määritetty päätepiste).
Noin 20 % potilaista suoritti 26 viikkoa tutkimuksesta ennen IRB-hyväksyntää tälle laajennukselle, eivätkä jatkaneet toiselle hoitojaksolle 52 viikkoon asti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
408
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Investigational Site 38059
-
-
-
-
-
Caulfield South, Australia
- Investigational Site 78055
-
Kew, Australia
- Investigational Site 78056
-
Subiaco, Australia
- Investigational Site 78058
-
Westmead, Australia
- Investigational Site 78057
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
- Investigational Site 30083
-
Milano, Italia
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Italia
- Investigational Site 30082
-
Pozzilli, Italia
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Investigational Site 30084
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta
- Investigational Site 33021
-
Wien, Itävalta
- Investigational Site 33027
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Investigational Site 11035
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Investigational Site 11037
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Investigational Site 11036
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
- Investigational Site 53150
-
Krakow, Puola
- Investigational Site 53149
-
Poznan, Puola
- Investigational Site 53148
-
Warsaw, Puola
- Investigational Site 53151
-
-
-
-
-
Angers cedex 9, Ranska
- Investigational Site 35123
-
Creteil, Ranska
- Investigational Site 35122
-
Lille, Ranska
- Investigational Site 35125
-
Marseille Cedex 5, Ranska
- Investigational Site 35124
-
Salouel, Ranska
- Investigational Site 35121
-
Toulouse, Ranska
- Investigational Site 35165
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Investigational Site 32408
-
Bochum, Saksa
- Investigational Site 32410
-
Muenster, Saksa
- Investigational Site 32409
-
Ulm, Saksa
- Investigational Site 32407
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska
- Investigational Site 39028
-
Copenhagen, Tanska
- Investigational Site 39027
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio
- Investigational Site 50215
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Investigational Site 50213
-
Nizhny Novgorod, Venäjän federaatio
- Investigational Site 50214
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34058
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34054
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34059
-
Headington, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34056
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34055
-
Newcastle-Upon-Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigational Site 34057
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat
- Investigational Site 12199
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
- Investigational Site 12204
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat
- Investigational Site 12201
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
- Investigational Site 12196
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- Investigational Site 12207
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
- Investigational Site 12206
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Yhdysvallat
- Investigational Site 12198
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat
- Investigational Site 12211
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
- Investigational Site 12205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
- Investigational Site 12209
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
- Investigational Site 12208
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat
- Investigational Site 12210
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat
- Investigational Site 12197
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
17 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- HD:n diagnoosi >/= 36 CAG-toiston esiintymisen perusteella
- Miesten tai naisten ikä ≥ 21 vuotta, HD-tauti alkaa 18 vuoden iässä.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee noudattaa riittävää ehkäisyä koko tutkimuksen ajan
- Kehon paino ≥50 kg
- Summa >= 25 pistettä UHDRS-TMS- ja UHDRS-riippumattomuuspisteissä
- Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää menettelyä.
- Valmis antamaan verinäytteen geneettisiä analyyseja varten
- Haluaa ja kykenee ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä ja pystyy noudattamaan tutkimuskohtaisia menettelytapoja.
- Ambulatorinen, kyettävä matkustamaan tutkimuskeskukseen, ja tutkijan arvioima, että se pystyy todennäköisesti jatkamaan matkaa tutkimuksen ajan.
Tutkijan tulee arvioida hoitajan, informantin tai perheenjäsenen saatavuus ja halukkuus seurata potilaan kanssa klinikalle tutkimuksessa sekä hoitajan soveltuvuus.
- Muut kriteerit ovat voimassa, ota yhteyttä tutkijaan saadaksesi lisätietoja.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä sydänsairaus seulontakäynnillä
- Hoito tetrabenatsiinilla 6 viikon sisällä tutkimusseulonnasta
- Potilaat, joilla on ollut epilepsia tai kohtauksia viimeisen 5 vuoden aikana
- Sinulla on tutkijan mielestä muita vakavia lääketieteellisiä sairauksia, jotka voivat vaarantaa potilaan osallistuessaan tutkimukseen tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai vaikuttaa potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen
Potilaat, jotka saavat (viimeisten 6 viikon aikana ennen seulontaa) lääkkeitä, joiden on todistettu pidentävän QT-aikaa tai jotka saattavat tarvita tällaisia lääkkeitä tutkimuksen aikana, kuten, mutta ei rajoittuen, kiellettyjä psykoottisia lääkkeitä, trisyklisiä masennuslääkkeitä ja/tai Luokan I rytmihäiriölääkkeet
- Muut kriteerit ovat voimassa, ota yhteyttä tutkijaan saadaksesi lisätietoja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kahdesti päivässä
|
Lääkettä vastaavat kapselit
|
|
Kokeellinen: Pridopidiini 45 mg
Kahdesti päivässä
|
22,5 mg ja 45 mg kapselit
Muut nimet:
Lääkettä vastaavat kapselit
|
|
Kokeellinen: Pridopidiini 67,5 mg
Kahdesti päivässä
|
22,5 mg ja 45 mg kapselit
Muut nimet:
Lääkettä vastaavat kapselit
|
|
Kokeellinen: Pridopidiini 90 mg
Kahdesti päivässä
|
22,5 mg ja 45 mg kapselit
Muut nimet:
Lääkettä vastaavat kapselit
|
|
Kokeellinen: Pridopidiini 112,5 mg
Kahdesti päivässä
|
22,5 mg ja 45 mg kapselit
Muut nimet:
Lääkettä vastaavat kapselit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikossa - kokonaismotoriikassa (UHDRS-TMS) viikolla 26
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
TMS määritettiin kaikkien UHDRS-moottorialueiden arvioiden summaksi.
UHDRS:n motorinen osa arvioi Huntingtonin taudin (HD) motorisia ominaisuuksia standardoiduilla silmä-motoristen toimintojen, dysartrian, korean, dystonian, kävelyn ja asennon vakauden luokituksilla.
Jokainen 15 arvioinnista on arvioitu asteikolla 0 (normaali) 4 (merkitty heikkeneminen) TMS-alueella 0-124.
Negatiivinen muutos perusarvoihin verrattuna viittaa parantumiseen.
|
26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) muutos lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
TFC on yksi Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikon (UHDRS) alaasteikko, joka koostuu viidestä vammaisuuteen liittyvästä toiminnallisesta osa-alueesta (ammatti, talous, kotityöt, päivittäiset toimet ja hoitotaso), ja kunkin kohdan pisteet vaihtelevat 0 - joko 2 tai 3.
TFC-kokonaispistemäärä on viiden TFC-kohteen summa, ja se voi vaihdella välillä 0–13. Suuremmat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa pahenemista.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 28. helmikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. joulukuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. heinäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. joulukuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. joulukuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 10. joulukuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 19. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .