Fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti pridopidinu vs placeba pro symptomatickou léčbu u pacientů s Huntingtonovou chorobou
16. července 2021 aktualizováno: Prilenia
Fáze 2, randomizovaná, paralelní, skupinová, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s hledáním dávky, hodnotící bezpečnost a účinnost pridopidinu 45, 67,5, 90 a 112,5 mg dvakrát denně vs. placebo pro symptomatickou léčbu u pacientů s Huntingtonova nemoc
Jedná se o multicentrickou, nadnárodní, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s paralelními skupinami pro zjištění rozmezí dávek, která porovnává účinnost a bezpečnost různých dávek pridopidinu oproti placebu při léčbě motorického poškození u Huntingtonovy choroby (HD). .
Přehled studie
Detailní popis
Původně byla studie navržena tak, aby zhodnotila účinek pridopidinu na motorické funkce ve 26. týdnu.
Vzhledem k poznání, že primárním cílem pridopidinu je receptor Sigma-1, byla studie prodloužena z 26 na 52 týdnů, aby se vyhodnotil účinek pridopidinu na celkovou funkční kapacitu (TFC).
Je potřeba minimálně 52 týdnů, aby skupina s placebem poklesla a umožnila vyhodnocení účinku na TFC (předem specifikovaný cílový bod).
Přibližně 20 % pacientů dokončilo 26 týdnů studie před schválením IRB pro toto prodloužení a nepokračovali do 2. léčebného období až do 52 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
408
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Caulfield South, Austrálie
- Investigational Site 78055
-
Kew, Austrálie
- Investigational Site 78056
-
Subiaco, Austrálie
- Investigational Site 78058
-
Westmead, Austrálie
- Investigational Site 78057
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko
- Investigational Site 39028
-
Copenhagen, Dánsko
- Investigational Site 39027
-
-
-
-
-
Angers cedex 9, Francie
- Investigational Site 35123
-
Creteil, Francie
- Investigational Site 35122
-
Lille, Francie
- Investigational Site 35125
-
Marseille Cedex 5, Francie
- Investigational Site 35124
-
Salouel, Francie
- Investigational Site 35121
-
Toulouse, Francie
- Investigational Site 35165
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Investigational Site 38059
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie
- Investigational Site 30083
-
Milano, Itálie
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Itálie
- Investigational Site 30082
-
Pozzilli, Itálie
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Itálie
- Investigational Site 30084
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Investigational Site 11035
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Investigational Site 11037
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Investigational Site 11036
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Investigational Site 32408
-
Bochum, Německo
- Investigational Site 32410
-
Muenster, Německo
- Investigational Site 32409
-
Ulm, Německo
- Investigational Site 32407
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko
- Investigational Site 53150
-
Krakow, Polsko
- Investigational Site 53149
-
Poznan, Polsko
- Investigational Site 53148
-
Warsaw, Polsko
- Investigational Site 53151
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko
- Investigational Site 33021
-
Wien, Rakousko
- Investigational Site 33027
-
-
-
-
-
Kazan, Ruská Federace
- Investigational Site 50215
-
Moscow, Ruská Federace
- Investigational Site 50213
-
Nizhny Novgorod, Ruská Federace
- Investigational Site 50214
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Investigational Site 34058
-
Cambridge, Spojené království
- Investigational Site 34054
-
Cardiff, Spojené království
- Investigational Site 34059
-
Headington, Spojené království
- Investigational Site 34056
-
London, Spojené království
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Spojené království
- Investigational Site 34055
-
Newcastle-Upon-Tyne, Spojené království
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Spojené království
- Investigational Site 34057
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy
- Investigational Site 12199
-
Los Angeles, California, Spojené státy
- Investigational Site 12204
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy
- Investigational Site 12201
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy
- Investigational Site 12196
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
- Investigational Site 12207
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy
- Investigational Site 12206
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, Spojené státy
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Spojené státy
- Investigational Site 12198
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy
- Investigational Site 12211
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy
- Investigational Site 12205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
- Investigational Site 12209
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy
- Investigational Site 12208
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy
- Investigational Site 12210
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Spojené státy
- Investigational Site 12197
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
17 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza HD na základě přítomnosti >/= 36 opakování CAG
- Věk muže nebo ženy ≥ 21 let, s nástupem HD po 18 letech.
- Ženy ve fertilním věku musí být v souladu s používáním adekvátní antikoncepce po celou dobu trvání studie
- Tělesná hmotnost ≥50 kg
- Součet >= 25 bodů na skóre nezávislosti UHDRS-TMS a UHDRS
- Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií.
- Ochota poskytnout vzorek krve pro genetické analýzy
- Ochotný a schopný užívat perorální léky a schopen dodržovat specifické postupy studie.
- Ambulantní, možnost cestovat do studijního centra a zkoušející posouzena jako pravděpodobně schopná pokračovat v cestování po dobu trvání studie.
Zkoušející by měl posoudit dostupnost a ochotu pečovatele, informátora nebo člena rodiny doprovázet pacienta na kliniku ve studii a vhodnost pečovatele.
- Platí jiná kritéria, pro více informací prosím kontaktujte vyšetřovatele.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s klinicky významným srdečním onemocněním při screeningové návštěvě
- Léčba tetrabenazinem během 6 týdnů od screeningu studie
- Pacienti s epilepsií nebo záchvaty v anamnéze během posledních 5 let
- Jiná závažná onemocnění podle názoru zkoušejícího mohou pacienta ohrozit při účasti ve studii nebo mohou ovlivnit výsledky studie nebo ovlivnit schopnost pacienta účastnit se studie
Pacienti užívající léky (během posledních 6 týdnů před screeningem), u kterých bylo prokázáno, že prodlužují QT interval nebo kteří mohou takové léky vyžadovat v průběhu studie, jako jsou mimo jiné nepovolené antipsychotické léky, tricyklická antidepresiva a/nebo Antiarytmika I. třídy
- Platí jiná kritéria, pro více informací prosím kontaktujte vyšetřovatele
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Dvakrát denně
|
Kapsle odpovídající léku
|
|
Experimentální: Pridopidin 45 mg
Dvakrát denně
|
22,5 mg a 45 mg tobolky
Ostatní jména:
Kapsle odpovídající léku
|
|
Experimentální: Pridopidin 67,5 mg
Dvakrát denně
|
22,5 mg a 45 mg tobolky
Ostatní jména:
Kapsle odpovídající léku
|
|
Experimentální: Pridopidin 90 mg
Dvakrát denně
|
22,5 mg a 45 mg tobolky
Ostatní jména:
Kapsle odpovídající léku
|
|
Experimentální: Pridopidin 112,5 mg
Dvakrát denně
|
22,5 mg a 45 mg tobolky
Ostatní jména:
Kapsle odpovídající léku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) v týdnu 26
Časové okno: 26 týdnů
|
TMS byl definován jako součet hodnocení všech UHDRS motorických domén.
Motorická část UHDRS hodnotí motorické rysy Huntingtonovy choroby (HD) se standardizovanými hodnoceními okulomotorické funkce, dysartrie, chorey, dystonie, chůze a posturální stability.
Každé z 15 hodnocení je hodnoceno na stupnici od 0 (normální) do 4 (výrazné poškození) pro rozsah TMS 0-124.
Negativní změna od výchozích hodnot naznačuje zlepšení.
|
26 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkové funkční kapacity (TFC) od výchozího stavu v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
|
TFC je jedna podškála Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), která zahrnuje 5 funkčních domén spojených s postižením (povolání, finance, domácí práce, aktivity každodenního života a úroveň péče), se skóre pro každou položku v rozmezí od 0 do buď 2 nebo 3.
Celkové skóre TFC je součtem 5 položek TFC a může se pohybovat od 0 do 13, přičemž vyšší skóre znamená vyšší funkčnost.
Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zhoršení.
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. února 2014
Primární dokončení (Aktuální)
16. prosince 2015
Dokončení studie (Aktuální)
7. července 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. prosince 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. prosince 2013
První zveřejněno (Odhad)
10. prosince 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. července 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. července 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurokognitivní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Demence
- Poruchy kognice
- Chorea
- Huntingtonova nemoc
Další identifikační čísla studie
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .