Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2, til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​pridopidin vs placebo til symptomatisk behandling hos patienter med Huntingtons sygdom

16. juli 2021 opdateret af: Prilenia

En fase 2, dosisfindende, randomiseret, parallelgruppe, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Pridopidine 45, 67,5, 90 og 112,5 mg to gange dagligt vs. placebo til symptomatisk behandling i patienten Huntingtons sygdom

Dette er et multicenter, multinationalt, randomiseret, parallelgruppe, dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosisinterval-finding-studie til at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​forskellige doser pridopidin versus placebo i behandlingen af ​​motorisk svækkelse ved Huntingtons sygdom (HD) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Oprindeligt var undersøgelsen designet til at vurdere virkningen af ​​pridopidin på motorisk funktion efter 26 uger. På grund af erkendelsen af, at det primære mål for pridopidin er Sigma-1-receptoren, blev forsøget forlænget fra 26 til 52 uger for at evaluere virkningen af ​​pridopidin på total funktionel kapacitet (TFC). Der kræves mindst 52 uger for placebogruppen at falde og give et vindue til at vurdere en effekt på TFC (et forudbestemt endepunkt). Ca. 20 % af patienterne gennemførte 26 uger af undersøgelsen før IRB-godkendelser for denne forlængelse og fortsatte ikke ind i den 2. behandlingsperiode op til 52 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

408

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Caulfield South, Australien
        • Investigational Site 78055
      • Kew, Australien
        • Investigational Site 78056
      • Subiaco, Australien
        • Investigational Site 78058
      • Westmead, Australien
        • Investigational Site 78057
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigational Site 11035
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Investigational Site 11037
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Investigational Site 11036
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Investigational Site 39028
      • Copenhagen, Danmark
        • Investigational Site 39027
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation
        • Investigational Site 50215
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Investigational Site 50213
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation
        • Investigational Site 50214
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34058
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34054
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34059
      • Headington, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34056
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34060
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34055
      • Newcastle-Upon-Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34061
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Investigational Site 34057
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater
        • Investigational Site 12199
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
        • Investigational Site 12204
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater
        • Investigational Site 12201
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
        • Investigational Site 12196
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Investigational Site 12207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • Investigational Site 12202
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • Investigational Site 12206
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater
        • Investigational Site 12200
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Investigational Site 12203
      • Rochester, New York, Forenede Stater
        • Investigational Site 12198
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater
        • Investigational Site 12211
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
        • Investigational Site 12205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Investigational Site 12209
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
        • Investigational Site 12208
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
        • Investigational Site 12210
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater
        • Investigational Site 12197
  • Frankrig
      • Angers cedex 9, Frankrig
        • Investigational Site 35123
      • Creteil, Frankrig
        • Investigational Site 35122
      • Lille, Frankrig
        • Investigational Site 35125
      • Marseille Cedex 5, Frankrig
        • Investigational Site 35124
      • Salouel, Frankrig
        • Investigational Site 35121
      • Toulouse, Frankrig
        • Investigational Site 35165
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Investigational Site 38059
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Investigational Site 30083
      • Milano, Italien
        • Investigational Site 30080
      • Napoli, Italien
        • Investigational Site 30082
      • Pozzilli, Italien
        • Investigational Site 30081
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Investigational Site 30084
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Investigational Site 53150
      • Krakow, Polen
        • Investigational Site 53149
      • Poznan, Polen
        • Investigational Site 53148
      • Warsaw, Polen
        • Investigational Site 53151
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Investigational Site 32408
      • Bochum, Tyskland
        • Investigational Site 32410
      • Muenster, Tyskland
        • Investigational Site 32409
      • Ulm, Tyskland
        • Investigational Site 32407
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Investigational Site 33021
      • Wien, Østrig
        • Investigational Site 33027

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af HD baseret på tilstedeværelsen af ​​>/= 36 CAG-gentagelser
  • Mandlig eller kvindelig alder ≥21 år, med indtræden af ​​HD efter 18 år.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal være i overensstemmelse med brugen af ​​passende prævention under hele undersøgelsens varighed
  • Kropsvægt ≥50 kg
  • Summen af ​​>= 25 point på UHDRS-TMS og UHDRS Independence Score
  • Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure.
  • Villig til at give en blodprøve til genetiske analyser
  • Villig og i stand til at tage oral medicin og i stand til at overholde de undersøgelsesspecifikke procedurer.
  • Ambulant, at være i stand til at rejse til studiecentret og vurderet af investigator som sandsynligt at kunne fortsætte med at rejse i hele undersøgelsens varighed.

  • Tilgængelighed og vilje hos en pårørende, informant eller familiemedlem til at ledsage patienten til klinikken ved undersøgelsen, og omsorgspersonens egnethed bør vurderes af investigator.

    • Andre kriterier gælder, kontakt venligst efterforskeren for mere information.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med klinisk signifikant hjertesygdom ved screeningsbesøget
  • Behandling med tetrabenazin inden for 6 uger efter undersøgelsesscreening
  • Patienter med epilepsi eller anfald inden for de sidste 5 år
  • Har andre alvorlige medicinske sygdomme efter investigators mening kan det sætte patienten i fare ved deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke resultaterne af undersøgelsen eller påvirke patientens evne til at deltage i undersøgelsen

  • Patienter, der modtager medicin (inden for de sidste 6 uger før screening), som har vist sig at forlænge QT-intervallet, eller som kan have behov for sådanne lægemidler i løbet af undersøgelsen, såsom, men ikke begrænset til, ikke tilladt antipsykotisk medicin, tricykliske antidepressiva og/eller Klasse I antiarytmika

    • Andre kriterier gælder, kontakt venligst efterforskeren for mere information

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
To gange dagligt
Andet: Placebo
Kapsler, der matcher lægemidlet
Eksperimentel: Pridopidin 45 mg
To gange dagligt
Medicin: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navne:
  • TV7820
Andet: Placebo
Kapsler, der matcher lægemidlet
Eksperimentel: Pridopidin 67,5 mg
To gange dagligt
Medicin: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navne:
  • TV7820
Andet: Placebo
Kapsler, der matcher lægemidlet
Eksperimentel: Pridopidin 90 mg
To gange dagligt
Medicin: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navne:
  • TV7820
Andet: Placebo
Kapsler, der matcher lægemidlet
Eksperimentel: Pridopidin 112,5 mg
To gange dagligt
Medicin: Pridopidin
22,5 mg og 45 mg kapsler
Andre navne:
  • TV7820
Andet: Placebo
Kapsler, der matcher lægemidlet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) i uge 26
Tidsramme: 26 uger
TMS blev defineret som summen af ​​alle UHDRS motordomæner vurderinger. Den motoriske del af UHDRS vurderer motoriske egenskaber ved Huntingtons sygdom (HD) med standardiserede vurderinger af oculo-motorisk funktion, dysartri, chorea, dystoni, gang og postural stabilitet. Hver af 15 vurderinger er vurderet på en skala fra 0 (normal) til 4 (markeret svækkelse) for et TMS-område på 0-124. Negativ ændring fra basislinjeværdier indikerer forbedring.
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med uønskede hændelser
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i total funktionel kapacitet (TFC) i uge 52
Tidsramme: 52 uger
TFC er en underskala af Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), der omfatter 5 funktionelle domæner forbundet med handicap (beskæftigelse, økonomi, huslige pligter, daglige aktiviteter og plejeniveau), med score på hvert punkt fra 0 til enten 2 eller 3. Den samlede TFC-score er summen af ​​de 5 TFC-elementer og kan variere fra 0 til 13, hvor højere score indikerer højere funktion. Negativ ændring fra baseline indikerer forværring.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prilenia

Samarbejdspartnere

Huntington Study Group
European Huntington's Disease Network

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

7. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2013

Først opslået (Skøn)

10. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juli 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TV7820-CNS-20002
  • 2013-001888-23 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Pridopidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner