Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2, för att utvärdera säkerheten och effekten av Pridopidine kontra placebo för symtomatisk behandling hos patienter med Huntingtons sjukdom

16 juli 2021 uppdaterad av: Prilenia

En fas 2, dosfinnande, randomiserad, parallellgrupps, dubbelblind, placebokontrollerad studie, utvärdering av säkerheten och effekten av Pridopidine 45, 67,5, 90 och 112,5 mg två gånger dagligen vs placebo för symtomatisk behandling vid patient Huntingtons sjukdom

Detta är en multicenter, multinationell, randomiserad, parallellgrupps, dubbelblind, placebokontrollerad, dosavkännande studie för att jämföra effektiviteten och säkerheten för olika doser av pridopidin kontra placebo vid behandling av motorisk funktionsnedsättning vid Huntingtons sjukdom (HD) .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ursprungligen var studien utformad för att bedöma effekten av pridopidin på motorisk funktion vid 26 veckor. På grund av insikten om att pridopidins primära mål är Sigma-1-receptorn, förlängdes prövningen från 26 till 52 veckor för att utvärdera effekten av pridopidin på den totala funktionella kapaciteten (TFC). Det krävs minst 52 veckor för att placebogruppen ska minska och ge ett fönster för att bedöma effekten på TFC (ett förbestämt effektmått). Ungefär 20 % av patienterna fullföljde 26 veckor av studien innan IRB-godkännanden för denna förlängning, och fortsatte inte in i den andra behandlingsperioden upp till 52 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

408

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Caulfield South, Australien
        • Investigational Site 78055
      • Kew, Australien
        • Investigational Site 78056
      • Subiaco, Australien
        • Investigational Site 78058
      • Westmead, Australien
        • Investigational Site 78057
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Investigational Site 39028
      • Copenhagen, Danmark
        • Investigational Site 39027
  • Frankrike
      • Angers cedex 9, Frankrike
        • Investigational Site 35123
      • Creteil, Frankrike
        • Investigational Site 35122
      • Lille, Frankrike
        • Investigational Site 35125
      • Marseille Cedex 5, Frankrike
        • Investigational Site 35124
      • Salouel, Frankrike
        • Investigational Site 35121
      • Toulouse, Frankrike
        • Investigational Site 35165
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna
        • Investigational Site 12199
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
        • Investigational Site 12204
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna
        • Investigational Site 12201
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna
        • Investigational Site 12196
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
        • Investigational Site 12207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • Investigational Site 12202
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • Investigational Site 12206
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna
        • Investigational Site 12200
      • New York, New York, Förenta staterna
        • Investigational Site 12203
      • Rochester, New York, Förenta staterna
        • Investigational Site 12198
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna
        • Investigational Site 12211
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
        • Investigational Site 12205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
        • Investigational Site 12209
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
        • Investigational Site 12208
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna
        • Investigational Site 12210
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna
        • Investigational Site 12197
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Investigational Site 30083
      • Milano, Italien
        • Investigational Site 30080
      • Napoli, Italien
        • Investigational Site 30082
      • Pozzilli, Italien
        • Investigational Site 30081
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Investigational Site 30084
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigational Site 11035
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Investigational Site 11037
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Investigational Site 11036
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna
        • Investigational Site 38059
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Investigational Site 53150
      • Krakow, Polen
        • Investigational Site 53149
      • Poznan, Polen
        • Investigational Site 53148
      • Warsaw, Polen
        • Investigational Site 53151
  • Ryska Federationen
      • Kazan, Ryska Federationen
        • Investigational Site 50215
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Investigational Site 50213
      • Nizhny Novgorod, Ryska Federationen
        • Investigational Site 50214
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Investigational Site 34058
      • Cambridge, Storbritannien
        • Investigational Site 34054
      • Cardiff, Storbritannien
        • Investigational Site 34059
      • Headington, Storbritannien
        • Investigational Site 34056
      • London, Storbritannien
        • Investigational Site 34060
      • Manchester, Storbritannien
        • Investigational Site 34055
      • Newcastle-Upon-Tyne, Storbritannien
        • Investigational Site 34061
      • Sheffield, Storbritannien
        • Investigational Site 34057
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Investigational Site 32408
      • Bochum, Tyskland
        • Investigational Site 32410
      • Muenster, Tyskland
        • Investigational Site 32409
      • Ulm, Tyskland
        • Investigational Site 32407
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike
        • Investigational Site 33021
      • Wien, Österrike
        • Investigational Site 33027

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

17 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av HD baserat på närvaron av >/= 36 CAG-repetitioner
  • Manlig eller kvinnlig ålder ≥21 år, med ett debut av HD efter 18 års ålder.
  • Kvinnor i fertil ålder måste vara följsamma när det gäller att använda adekvat preventivmedel under hela studien
  • Kroppsvikt ≥50 kg
  • Summan av >= 25 poäng på UHDRS-TMS och UHDRS oberoende poäng
  • Kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke före varje studierelaterat förfarande.
  • Vill gärna ge ett blodprov för genetiska analyser
  • Vill och kan ta oral medicin och kunna följa de studiespecifika procedurerna.
  • Ambulerande, att kunna resa till studiecentret och av utredaren bedömas som sannolikt att kunna fortsätta resan under hela studien.

  • Tillgänglighet och vilja hos en vårdgivare, informant eller familjemedlem att följa med patienten till kliniken vid studien, och vårdgivarens lämplighet bör bedömas av utredaren.

    • Andra kriterier gäller, kontakta utredaren för mer information.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med kliniskt signifikant hjärtsjukdom vid screeningbesöket
  • Behandling med tetrabenazin inom 6 veckor efter studiescreening
  • Patienter med epilepsi eller anfall inom de senaste 5 åren
  • Om andra allvarliga medicinska sjukdomar enligt utredarens åsikt kan utsätta patienten för risk när han deltar i studien eller kan påverka studiens resultat eller påverka patientens förmåga att delta i studien

  • Patienter som får mediciner (inom de senaste 6 veckorna före screening) som har visat sig förlänga QT-intervallet eller som kan behöva sådana mediciner under studiens gång, såsom men inte begränsat till icke tillåtna antipsykotiska läkemedel, tricykliska antidepressiva medel och/eller Klass I antiarytmika

    • Andra kriterier gäller, kontakta utredaren för mer information

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Två gånger dagligen
Övrig: Placebo
Kapslar som matchar läkemedel
Experimentell: Pridopidin 45 mg
Två gånger dagligen
Läkemedel: Pridopidin
22,5 mg och 45 mg kapslar
Andra namn:
  • TV7820
Övrig: Placebo
Kapslar som matchar läkemedel
Experimentell: Pridopidin 67,5 mg
Två gånger dagligen
Läkemedel: Pridopidin
22,5 mg och 45 mg kapslar
Andra namn:
  • TV7820
Övrig: Placebo
Kapslar som matchar läkemedel
Experimentell: Pridopidin 90 mg
Två gånger dagligen
Läkemedel: Pridopidin
22,5 mg och 45 mg kapslar
Andra namn:
  • TV7820
Övrig: Placebo
Kapslar som matchar läkemedel
Experimentell: Pridopidin 112,5 mg
Två gånger dagligen
Läkemedel: Pridopidin
22,5 mg och 45 mg kapslar
Andra namn:
  • TV7820
Övrig: Placebo
Kapslar som matchar läkemedel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) vecka 26
Tidsram: 26 veckor
TMS definierades som summan av alla betyg för UHDRS-motordomäner. Den motoriska delen av UHDRS bedömer motoriska egenskaper hos Huntingtons sjukdom (HD) med standardiserade värderingar av oculo-motorisk funktion, dysartri, chorea, dystoni, gång och postural stabilitet. Var och en av 15 bedömningar är betygsatta på en skala från 0 (normal) till 4 (markerad försämring) för ett TMS-intervall på 0-124. Negativ förändring från baslinjevärden indikerar förbättring.
26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal patienter med biverkningar
Tidsram: 52 veckor
52 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i total funktionskapacitet (TFC) vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
TFC är en underskala av Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), som omfattar 5 funktionella domäner förknippade med funktionshinder (yrke, ekonomi, hushållssysslor, aktiviteter i det dagliga livet och vårdnivå), med poäng på varje punkt från 0 till antingen 2 eller 3. TFC-totalpoängen är summan av de 5 TFC-objekten och kan variera från 0 till 13, med högre poäng som indikerar högre funktion. Negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prilenia

Samarbetspartners

Huntington Study Group
European Huntington's Disease Network

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 februari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

16 december 2015

Avslutad studie (Faktisk)

7 juli 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2013

Första postat (Uppskatta)

10 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juli 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TV7820-CNS-20002
  • 2013-001888-23 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera