Una fase 2, per valutare la sicurezza e l'efficacia della pridopidina rispetto al placebo per il trattamento sintomatico nei pazienti con malattia di Huntington
16 luglio 2021 aggiornato da: Prilenia
Uno studio di fase 2, di determinazione della dose, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di pridopidina 45, 67,5, 90 e 112,5 mg due volte al giorno rispetto al placebo per il trattamento sintomatico in pazienti con Malattia di Huntington
Questo è uno studio multicentrico, multinazionale, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo, per determinare l'intervallo di dosi per confrontare l'efficacia e la sicurezza di diverse dosi di pridopidina rispetto al placebo nel trattamento della compromissione motoria nella malattia di Huntington (HD) .
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Inizialmente, lo studio è stato progettato per valutare l'effetto della pridopidina sulla funzione motoria a 26 settimane.
A causa del riconoscimento che l'obiettivo primario della pridopidina è il recettore Sigma-1, lo studio è stato esteso da 26 a 52 settimane per valutare l'effetto della pridopidina sulla capacità funzionale totale (TFC).
Sono necessarie almeno 52 settimane affinché il gruppo placebo diminuisca e consenta una finestra per valutare un effetto su TFC (un endpoint prespecificato).
Circa il 20% dei pazienti ha completato le 26 settimane dello studio prima dell'approvazione dell'IRB per questa estensione e non ha proseguito nel secondo periodo di trattamento fino a 52 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
408
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Caulfield South, Australia
- Investigational Site 78055
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Kew, Australia
- Investigational Site 78056
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Subiaco, Australia
- Investigational Site 78058
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Westmead, Australia
- Investigational Site 78057
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Innsbruck, Austria
- Investigational Site 33021
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Wien, Austria
- Investigational Site 33027
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
- Investigational Site 11035
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada
- Investigational Site 11037
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Toronto, Ontario, Canada
- Investigational Site 11036
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Aarhus, Danimarca
- Investigational Site 39028
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Copenhagen, Danimarca
- Investigational Site 39027
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Kazan, Federazione Russa
- Investigational Site 50215
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Moscow, Federazione Russa
- Investigational Site 50213
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Nizhny Novgorod, Federazione Russa
- Investigational Site 50214
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Angers cedex 9, Francia
- Investigational Site 35123
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Creteil, Francia
- Investigational Site 35122
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Lille, Francia
- Investigational Site 35125
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Marseille Cedex 5, Francia
- Investigational Site 35124
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Salouel, Francia
- Investigational Site 35121
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Toulouse, Francia
- Investigational Site 35165
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Berlin, Germania
- Investigational Site 32408
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Bochum, Germania
- Investigational Site 32410
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Muenster, Germania
- Investigational Site 32409
-
Ulm, Germania
- Investigational Site 32407
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Firenze, Italia
- Investigational Site 30083
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Milano, Italia
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Italia
- Investigational Site 30082
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Pozzilli, Italia
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Investigational Site 30084
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Leiden, Olanda
- Investigational Site 38059
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Gdansk, Polonia
- Investigational Site 53150
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Krakow, Polonia
- Investigational Site 53149
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Poznan, Polonia
- Investigational Site 53148
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Warsaw, Polonia
- Investigational Site 53151
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Birmingham, Regno Unito
- Investigational Site 34058
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Cambridge, Regno Unito
- Investigational Site 34054
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Cardiff, Regno Unito
- Investigational Site 34059
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Headington, Regno Unito
- Investigational Site 34056
-
London, Regno Unito
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Regno Unito
- Investigational Site 34055
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Newcastle-Upon-Tyne, Regno Unito
- Investigational Site 34061
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Sheffield, Regno Unito
- Investigational Site 34057
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti
- Investigational Site 12199
-
Los Angeles, California, Stati Uniti
- Investigational Site 12204
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-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stati Uniti
- Investigational Site 12201
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti
- Investigational Site 12196
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti
- Investigational Site 12207
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti
- Investigational Site 12206
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New York
-
Manhasset, New York, Stati Uniti
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, Stati Uniti
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Stati Uniti
- Investigational Site 12198
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North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti
- Investigational Site 12211
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
- Investigational Site 12205
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
- Investigational Site 12209
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
- Investigational Site 12208
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti
- Investigational Site 12210
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Washington
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Kirkland, Washington, Stati Uniti
- Investigational Site 12197
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
19 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di MH basata sulla presenza di >/= 36 ripetizioni CAG
- Età maschile o femminile ≥21 anni, con insorgenza di MH dopo i 18 anni.
- Le donne in età fertile devono essere conformi nell'uso di un adeguato controllo delle nascite per tutta la durata dello studio
- Peso corporeo ≥50 kg
- Somma di >= 25 punti su UHDRS-TMS e UHDRS Independence Score
- In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
- Disponibile a fornire un campione di sangue per analisi genetiche
- Disposto e in grado di assumere farmaci per via orale e in grado di rispettare le procedure specifiche dello studio.
- Ambulatorio, essendo in grado di recarsi al centro dello studio e giudicato dallo sperimentatore come probabile che possa continuare a viaggiare per la durata dello studio.
La disponibilità e la disponibilità di un caregiver, informatore o familiare ad accompagnare il paziente alla clinica durante lo studio e l'idoneità del caregiver devono essere valutate dallo sperimentatore.
- Si applicano altri criteri, si prega di contattare l'investigatore per ulteriori informazioni.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con cardiopatia clinicamente significativa alla visita di screening
- Trattamento con tetrabenazina entro 6 settimane dallo screening dello studio
- Pazienti con una storia di epilessia o di convulsioni negli ultimi 5 anni
- Avere altre gravi malattie mediche secondo il parere dello sperimentatore può mettere a rischio il paziente durante la partecipazione allo studio o può influenzare i risultati dello studio o influenzare la capacità del paziente di prendere parte allo studio
Pazienti che ricevono farmaci (nelle ultime 6 settimane prima dello screening) che hanno dimostrato di prolungare l'intervallo QT o che potrebbero aver bisogno di tali farmaci durante il corso dello studio come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, farmaci antipsicotici non consentiti, antidepressivi triciclici e/o Antiaritmici di classe I
- Si applicano altri criteri, si prega di contattare l'investigatore per ulteriori informazioni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
Due volte al giorno
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Capsule corrispondenti al farmaco
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Sperimentale: Pridopidina 45 mg
Due volte al giorno
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Capsule da 22,5 mg e 45 mg
Altri nomi:
Capsule corrispondenti al farmaco
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Sperimentale: Pridopidina 67,5 mg
Due volte al giorno
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Capsule da 22,5 mg e 45 mg
Altri nomi:
Capsule corrispondenti al farmaco
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Sperimentale: Pridopidina 90 mg
Due volte al giorno
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Capsule da 22,5 mg e 45 mg
Altri nomi:
Capsule corrispondenti al farmaco
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Sperimentale: Pridopidina 112,5 mg
Due volte al giorno
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Capsule da 22,5 mg e 45 mg
Altri nomi:
Capsule corrispondenti al farmaco
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nella scala di valutazione unificata della malattia di Huntington-punteggio motorio totale (UHDRS-TMS) alla settimana 26
Lasso di tempo: 26 settimane
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La TMS è stata definita come la somma di tutte le valutazioni dei domini motori UHDRS.
La sezione motoria dell'UHDRS valuta le caratteristiche motorie della malattia di Huntington (HD) con valutazioni standardizzate della funzione oculo-motoria, disartria, corea, distonia, andatura e stabilità posturale.
Ognuna delle 15 valutazioni è valutata su una scala da 0 (normale) a 4 (marcata compromissione) per un intervallo TMS da 0 a 124.
La variazione negativa rispetto ai valori basali indica un miglioramento.
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26 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: 52 settimane
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52 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della capacità funzionale totale (TFC) alla settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
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La TFC è una sottoscala della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), che comprende 5 domini funzionali associati alla disabilità (occupazione, finanze, faccende domestiche, attività della vita quotidiana e livello di assistenza), con punteggi per ciascun elemento che vanno da 0 a o 2 o 3.
Il punteggio totale TFC è la somma dei 5 item TFC e può variare da 0 a 13, con punteggi maggiori che indicano un funzionamento più elevato.
La variazione negativa rispetto al basale indica un peggioramento.
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52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 febbraio 2014
Completamento primario (Effettivo)
16 dicembre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
7 luglio 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 dicembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 dicembre 2013
Primo Inserito (Stima)
10 dicembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 luglio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 luglio 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi neurocognitivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Demenza
- Disturbi cognitivi
- Corea
- Malattia di Huntington
Altri numeri di identificazione dello studio
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (Numero EudraCT)
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