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ハンチントン病患者の対症療法におけるプリドピジンとプラセボの安全性と有効性を評価する第 2 相

2021年7月16日 更新者：Prilenia

第 2 相、用量設定、無作為化、並行群間、二重盲検、プラセボ対照試験、プリドピジン 45、67.5、90、および 112.5 mg の 1 日 2 回投与とプラセボ投与の安全性と有効性を評価ハンチントン病

これは、ハンチントン病 (HD) の運動障害の治療において、さまざまな用量のプリドピジンとプラセボの有効性と安全性を比較するための、多施設、多国籍、無作為化、並行群間、二重盲検、プラセボ対照、用量範囲設定研究です。 .

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

当初、この研究は 26 週での運動機能に対するプリドピジンの効果を評価するために設計されました。 プリドピジンの主な標的は Sigma-1 受容体であるという認識により、プリドピジンが総機能容量 (TFC) に及ぼす影響を評価するために、試験が 26 週間から 52 週間に延長されました。 プラセボ群が減少し、TFC (事前に指定されたエンドポイント) への影響を評価するためのウィンドウができるようになるには、最低 52 週間が必要です。 患者の約 20% は、この延長について IRB が承認する前に 26 週間の研究を完了し、52 週間まで第 2 治療期間に継続しませんでした。

研究の種類

介入

入学 (実際)

408

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ
        • Investigational Site 12199
      • Los Angeles、California、アメリカ
        • Investigational Site 12204
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ
        • Investigational Site 12201
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ
        • Investigational Site 12196
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
        • Investigational Site 12207
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
        • Investigational Site 12202
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
        • Investigational Site 12206
    • New York
      • Manhasset、New York、アメリカ
        • Investigational Site 12200
      • New York、New York、アメリカ
        • Investigational Site 12203
      • Rochester、New York、アメリカ
        • Investigational Site 12198
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ
        • Investigational Site 12211
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
        • Investigational Site 12205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
        • Investigational Site 12209
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
        • Investigational Site 12208
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ
        • Investigational Site 12210
    • Washington
      • Kirkland、Washington、アメリカ
        • Investigational Site 12197
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Investigational Site 34058
      • Cambridge、イギリス
        • Investigational Site 34054
      • Cardiff、イギリス
        • Investigational Site 34059
      • Headington、イギリス
        • Investigational Site 34056
      • London、イギリス
        • Investigational Site 34060
      • Manchester、イギリス
        • Investigational Site 34055
      • Newcastle-Upon-Tyne、イギリス
        • Investigational Site 34061
      • Sheffield、イギリス
        • Investigational Site 34057
  • イタリア
      • Firenze、イタリア
        • Investigational Site 30083
      • Milano、イタリア
        • Investigational Site 30080
      • Napoli、イタリア
        • Investigational Site 30082
      • Pozzilli、イタリア
        • Investigational Site 30081
      • San Giovanni Rotondo、イタリア
        • Investigational Site 30084
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • Investigational Site 38059
  • オーストラリア
      • Caulfield South、オーストラリア
        • Investigational Site 78055
      • Kew、オーストラリア
        • Investigational Site 78056
      • Subiaco、オーストラリア
        • Investigational Site 78058
      • Westmead、オーストラリア
        • Investigational Site 78057
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア
        • Investigational Site 33021
      • Wien、オーストリア
        • Investigational Site 33027
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • Investigational Site 11035
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ
        • Investigational Site 11037
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • Investigational Site 11036
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク
        • Investigational Site 39028
      • Copenhagen、デンマーク
        • Investigational Site 39027
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Investigational Site 32408
      • Bochum、ドイツ
        • Investigational Site 32410
      • Muenster、ドイツ
        • Investigational Site 32409
      • Ulm、ドイツ
        • Investigational Site 32407
  • フランス
      • Angers cedex 9、フランス
        • Investigational Site 35123
      • Creteil、フランス
        • Investigational Site 35122
      • Lille、フランス
        • Investigational Site 35125
      • Marseille Cedex 5、フランス
        • Investigational Site 35124
      • Salouel、フランス
        • Investigational Site 35121
      • Toulouse、フランス
        • Investigational Site 35165
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド
        • Investigational Site 53150
      • Krakow、ポーランド
        • Investigational Site 53149
      • Poznan、ポーランド
        • Investigational Site 53148
      • Warsaw、ポーランド
        • Investigational Site 53151
  • ロシア連邦
      • Kazan、ロシア連邦
        • Investigational Site 50215
      • Moscow、ロシア連邦
        • Investigational Site 50213
      • Nizhny Novgorod、ロシア連邦
        • Investigational Site 50214

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • >/= 36 CAGリピートの存在に基づくHDの診断
  • 21 歳以上の男性または女性で、18 歳以降に HD を発症。
  • -出産の可能性のある女性は、研究期間を通じて適切な避妊を使用することに準拠している必要があります
  • 体重≧50kg
  • UHDRS-TMS および UHDRS 独立性スコアの合計 >= 25 ポイント
  • -研究に関連する手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。
  • -遺伝子分析のための血液サンプルを喜んで提供します
  • -経口薬を服用する意志と能力があり、研究固有の手順を順守できる。
  • 歩行可能、スタディセンターへの移動が可能であり、治験責任医師が治験期間中の移動を継続できる可能性が高いと判断した。

  • 介護者、情報提供者、または家族が研究時に患者を診療所に連れて行く可能性と意欲、および介護者の適性は治験責任医師が判断する必要があります。

    • 他の基準が適用されます。詳細については、調査担当者にお問い合わせください。

除外基準:

  • -スクリーニング訪問時に臨床的に重要な心臓病を患っている患者
  • -研究スクリーニングの6週間以内のテトラベナジンによる治療
  • -過去5年以内にてんかんまたは発作の病歴がある患者
  • -研究者の意見では、他の深刻な医学的病気を持っている 研究に参加するときに患者を危険にさらす可能性がある、または研究の結果に影響を与える可能性がある、または研究に参加する患者の能力に影響を与える可能性がある

  • -QT間隔を延長することが証明されている（スクリーニング前の過去6週間以内に）投薬を受けている患者、または許可されていない抗精神病薬、三環系抗うつ薬および/またはクラス I 抗不整脈薬

    • その他の基準が適用されます。詳細については調査員にお問い合わせください

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
1日2回
他の：プラセボ
カプセル適合薬
実験的：プリドピジン 45mg
1日2回
薬：プリドピジン
22.5 mg および 45 mg カプセル
他の名前：
  • TV7820
他の：プラセボ
カプセル適合薬
実験的：プリドピジン 67.5mg
1日2回
薬：プリドピジン
22.5 mg および 45 mg カプセル
他の名前：
  • TV7820
他の：プラセボ
カプセル適合薬
実験的：プリドピジン 90mg
1日2回
薬：プリドピジン
22.5 mg および 45 mg カプセル
他の名前：
  • TV7820
他の：プラセボ
カプセル適合薬
実験的：プリドピジン 112.5mg
1日2回
薬：プリドピジン
22.5 mg および 45 mg カプセル
他の名前：
  • TV7820
他の：プラセボ
カプセル適合薬

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
26週目の統一ハンチントン病評価スケール - 総運動スコア（UHDRS-TMS）のベースラインからの変化
時間枠：26週間
TMS は、すべての UHDRS モーター ドメイン評価の合計として定義されました。 UHDRS の運動セクションでは、ハンチントン病 (HD) の運動機能を、眼球運動機能、構音障害、舞踏病、ジストニア、歩行、および姿勢安定性の標準化された評価で評価します。 15 の評価のそれぞれは、0 ～ 124 の TMS 範囲に対して 0 (正常) ～ 4 (顕著な障害) のスケールで評価されます。 ベースライン値からのマイナスの変化は改善を示します。
26週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象のある患者数
時間枠：52週
52週

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目の総機能容量（TFC）のベースラインからの変化
時間枠：52週
TFC は、Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) のサブスケールの 1 つであり、障害に関連する 5 つの機能ドメイン (職業、財政、家事、日常生活活動、介護レベル) で構成され、各項目のスコアは 0 から2または3のいずれか。 TFC 合計スコアは、5 つの TFC 項目の合計であり、0 から 13 の範囲であり、スコアが高いほど機能が高いことを示します。 ベースラインからのマイナスの変化は悪化を示します。
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Prilenia

協力者

Huntington Study Group
European Huntington's Disease Network

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年2月28日

一次修了 (実際)

2015年12月16日

研究の完了 (実際)

2016年7月7日

試験登録日

最初に提出

2013年12月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年12月5日

最初の投稿 (見積もり)

2013年12月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年7月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年7月16日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TV7820-CNS-20002
  • 2013-001888-23 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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