Фаза 2 оценки безопасности и эффективности придопидина по сравнению с плацебо для симптоматического лечения пациентов с болезнью Гентингтона
16 июля 2021 г. обновлено: Prilenia
Фаза 2, определение дозы, рандомизированное, параллельное групповое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, оценивающее безопасность и эффективность придопидина 45, 67,5, 90 и 112,5 мг два раза в день по сравнению с плацебо для симптоматического лечения у пациентов с Болезнь Хантингтона
Это многоцентровое, многонациональное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами для определения диапазона доз для сравнения эффективности и безопасности различных доз придопидина по сравнению с плацебо при лечении двигательных нарушений при болезни Хантингтона (БГ). .
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Первоначально исследование было разработано для оценки влияния придопидина на двигательную функцию через 26 недель.
В связи с признанием того, что основной мишенью придопидина является рецептор сигма-1, исследование было продлено с 26 до 52 недель для оценки влияния придопидина на общую функциональную емкость (ОСФ).
Минимум 52 недели необходимы для группы плацебо, чтобы снизить и позволить окно для оценки влияния на TFC (заранее установленная конечная точка).
Приблизительно 20% пациентов завершили 26-недельное исследование до одобрения IRB для этого продления и не продолжали его во 2-м периоде лечения до 52 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
408
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Caulfield South, Австралия
- Investigational Site 78055
-
Kew, Австралия
- Investigational Site 78056
-
Subiaco, Австралия
- Investigational Site 78058
-
Westmead, Австралия
- Investigational Site 78057
-
-
-
-
-
Innsbruck, Австрия
- Investigational Site 33021
-
Wien, Австрия
- Investigational Site 33027
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Investigational Site 32408
-
Bochum, Германия
- Investigational Site 32410
-
Muenster, Германия
- Investigational Site 32409
-
Ulm, Германия
- Investigational Site 32407
-
-
-
-
-
Aarhus, Дания
- Investigational Site 39028
-
Copenhagen, Дания
- Investigational Site 39027
-
-
-
-
-
Firenze, Италия
- Investigational Site 30083
-
Milano, Италия
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Италия
- Investigational Site 30082
-
Pozzilli, Италия
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Италия
- Investigational Site 30084
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
- Investigational Site 11035
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада
- Investigational Site 11037
-
Toronto, Ontario, Канада
- Investigational Site 11036
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды
- Investigational Site 38059
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Investigational Site 53150
-
Krakow, Польша
- Investigational Site 53149
-
Poznan, Польша
- Investigational Site 53148
-
Warsaw, Польша
- Investigational Site 53151
-
-
-
-
-
Kazan, Российская Федерация
- Investigational Site 50215
-
Moscow, Российская Федерация
- Investigational Site 50213
-
Nizhny Novgorod, Российская Федерация
- Investigational Site 50214
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34058
-
Cambridge, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34054
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34059
-
Headington, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34056
-
London, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34055
-
Newcastle-Upon-Tyne, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Соединенное Королевство
- Investigational Site 34057
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12199
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12204
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12201
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12196
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12207
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12206
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12198
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12211
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12209
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12208
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12210
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Соединенные Штаты
- Investigational Site 12197
-
-
-
-
-
Angers cedex 9, Франция
- Investigational Site 35123
-
Creteil, Франция
- Investigational Site 35122
-
Lille, Франция
- Investigational Site 35125
-
Marseille Cedex 5, Франция
- Investigational Site 35124
-
Salouel, Франция
- Investigational Site 35121
-
Toulouse, Франция
- Investigational Site 35165
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
17 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз БХ основан на наличии >/= 36 повторов CAG.
- Мужчина или женщина в возрасте ≥21 года с началом БГ после 18 лет.
- Женщины детородного возраста должны соблюдать правила использования адекватных противозачаточных средств на протяжении всего исследования.
- Масса тела ≥50 кг
- Сумма >= 25 баллов по UHDRS-TMS и UHDRS Independence Score
- Способен и желает предоставить письменное информированное согласие до любой процедуры, связанной с исследованием.
- Готовы предоставить образец крови для генетического анализа
- Желание и способность принимать пероральные препараты и соблюдение определенных процедур исследования.
- Амбулаторный, возможность путешествовать в исследовательский центр и, по мнению исследователя, вероятно, сможет продолжать путешествовать в течение всего периода исследования.
Наличие и готовность опекуна, информатора или члена семьи сопровождать пациента в клинику, где проводится исследование, а также пригодность опекуна должны оцениваться исследователем.
- Применяются другие критерии, пожалуйста, свяжитесь со следователем для получения дополнительной информации.
Критерий исключения:
- Пациенты с клинически значимым заболеванием сердца на скрининговом визите
- Лечение тетрабеназином в течение 6 недель после скрининга исследования
- Пациенты с эпилепсией или приступами в анамнезе в течение последних 5 лет.
- Иметь другие серьезные медицинские заболевания, которые, по мнению исследователя, могут подвергнуть пациента риску при участии в исследовании или могут повлиять на результаты исследования или повлиять на возможность пациента принять участие в исследовании.
Пациенты, получающие лекарства (в течение последних 6 недель до скрининга), которые, как было доказано, удлиняют интервал QT или которым могут потребоваться такие лекарства в ходе исследования, такие как, помимо прочего, запрещенные антипсихотические препараты, трициклические антидепрессанты и / или Антиаритмические средства I класса
- Применяются другие критерии, пожалуйста, свяжитесь со следователем для получения дополнительной информации
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Два раза в день
|
Капсулы, соответствующие препарату
|
|
Экспериментальный: Придопидин 45 мг
Два раза в день
|
Капсулы по 22,5 мг и 45 мг
Другие имена:
Капсулы, соответствующие препарату
|
|
Экспериментальный: Придопидин 67,5 мг
Два раза в день
|
Капсулы по 22,5 мг и 45 мг
Другие имена:
Капсулы, соответствующие препарату
|
|
Экспериментальный: Придопидин 90 мг
Два раза в день
|
Капсулы по 22,5 мг и 45 мг
Другие имена:
Капсулы, соответствующие препарату
|
|
Экспериментальный: Придопидин 112,5 мг
Два раза в день
|
Капсулы по 22,5 мг и 45 мг
Другие имена:
Капсулы, соответствующие препарату
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона — общий моторный балл (UHDRS-TMS) на 26-й неделе
Временное ограничение: 26 недель
|
TMS определяли как сумму рейтингов всех моторных доменов UHDRS.
Моторный раздел UHDRS оценивает двигательные особенности болезни Хантингтона (БГ) со стандартизированными оценками глазодвигательной функции, дизартрии, хореи, дистонии, походки и постуральной стабильности.
Каждая из 15 оценок оценивается по шкале от 0 (норма) до 4 (заметное ухудшение) для диапазона TMS от 0 до 124.
Отрицательное изменение по сравнению с исходными значениями указывает на улучшение.
|
26 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество пациентов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общей функциональной емкости (TFC) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: 52 недели
|
TFC — это одна из подшкал Унифицированной шкалы оценки болезней Хантингтона (UHDRS), включающая 5 функциональных доменов, связанных с инвалидностью (род занятий, финансы, домашние дела, повседневная деятельность и уровень ухода), с баллами по каждому пункту в диапазоне от 0 до либо 2 либо 3.
Общий балл TFC представляет собой сумму 5 пунктов TFC и может варьироваться от 0 до 13, причем более высокие баллы указывают на более высокое функционирование.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение.
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 февраля 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 декабря 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 июля 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 декабря 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 декабря 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 декабря 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 июля 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нейрокогнитивные расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Слабоумие
- Когнитивные расстройства
- Хорея
- Болезнь Гентингтона
Другие идентификационные номера исследования
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .