Une phase 2, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la pridopidine par rapport au placebo pour le traitement symptomatique chez les patients atteints de la maladie de Huntington
16 juillet 2021 mis à jour par: Prilenia
Une étude de phase 2, de recherche de dose, randomisée, en groupes parallèles, à double insu et contrôlée par placebo, évaluant l'innocuité et l'efficacité de la pridopidine 45, 67,5, 90 et 112,5 mg deux fois par jour par rapport au placebo pour le traitement symptomatique chez les patients atteints La maladie de Huntington
Il s'agit d'une étude multicentrique, multinationale, randomisée, à groupes parallèles, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à comparer l'efficacité et l'innocuité de différentes doses de pridopidine par rapport à un placebo dans le traitement de la déficience motrice dans la maladie de Huntington (HD) .
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
À l'origine, l'étude visait à évaluer l'effet de la pridopidine sur la fonction motrice à 26 semaines.
En raison de la reconnaissance que la cible principale de la pridopidine est le récepteur Sigma-1, l'essai a été prolongé de 26 à 52 semaines pour évaluer l'effet de la pridopidine sur la capacité fonctionnelle totale (TFC).
Un minimum de 52 semaines est nécessaire pour que le groupe placebo décline et laisse une fenêtre pour évaluer un effet sur le TFC (un critère d'évaluation pré-spécifié).
Environ 20 % des patients ont terminé les 26 semaines de l'étude avant l'approbation de l'IRB pour cette prolongation, et n'ont pas poursuivi la 2e période de traitement jusqu'à 52 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
408
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Investigational Site 32408
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Bochum, Allemagne
- Investigational Site 32410
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Muenster, Allemagne
- Investigational Site 32409
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Ulm, Allemagne
- Investigational Site 32407
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Caulfield South, Australie
- Investigational Site 78055
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Kew, Australie
- Investigational Site 78056
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Subiaco, Australie
- Investigational Site 78058
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Westmead, Australie
- Investigational Site 78057
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada
- Investigational Site 11035
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada
- Investigational Site 11037
-
Toronto, Ontario, Canada
- Investigational Site 11036
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Aarhus, Danemark
- Investigational Site 39028
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Copenhagen, Danemark
- Investigational Site 39027
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Angers cedex 9, France
- Investigational Site 35123
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Creteil, France
- Investigational Site 35122
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Lille, France
- Investigational Site 35125
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Marseille Cedex 5, France
- Investigational Site 35124
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Salouel, France
- Investigational Site 35121
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Toulouse, France
- Investigational Site 35165
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Kazan, Fédération Russe
- Investigational Site 50215
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Moscow, Fédération Russe
- Investigational Site 50213
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Nizhny Novgorod, Fédération Russe
- Investigational Site 50214
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Firenze, Italie
- Investigational Site 30083
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Milano, Italie
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Italie
- Investigational Site 30082
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Pozzilli, Italie
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Italie
- Investigational Site 30084
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Innsbruck, L'Autriche
- Investigational Site 33021
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Wien, L'Autriche
- Investigational Site 33027
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Leiden, Pays-Bas
- Investigational Site 38059
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Gdansk, Pologne
- Investigational Site 53150
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Krakow, Pologne
- Investigational Site 53149
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Poznan, Pologne
- Investigational Site 53148
-
Warsaw, Pologne
- Investigational Site 53151
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Birmingham, Royaume-Uni
- Investigational Site 34058
-
Cambridge, Royaume-Uni
- Investigational Site 34054
-
Cardiff, Royaume-Uni
- Investigational Site 34059
-
Headington, Royaume-Uni
- Investigational Site 34056
-
London, Royaume-Uni
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Royaume-Uni
- Investigational Site 34055
-
Newcastle-Upon-Tyne, Royaume-Uni
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Royaume-Uni
- Investigational Site 34057
-
-
-
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California
-
La Jolla, California, États-Unis
- Investigational Site 12199
-
Los Angeles, California, États-Unis
- Investigational Site 12204
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, États-Unis
- Investigational Site 12201
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis
- Investigational Site 12196
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis
- Investigational Site 12207
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, États-Unis
- Investigational Site 12206
-
-
New York
-
Manhasset, New York, États-Unis
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, États-Unis
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, États-Unis
- Investigational Site 12198
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis
- Investigational Site 12211
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis
- Investigational Site 12205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
- Investigational Site 12209
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis
- Investigational Site 12208
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis
- Investigational Site 12210
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, États-Unis
- Investigational Site 12197
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
19 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de HD basé sur la présence de >/= 36 répétitions CAG
- Homme ou femme d'âge ≥ 21 ans, avec apparition de la MH après 18 ans.
- Les femmes en âge de procréer doivent se conformer à l'utilisation d'un moyen de contraception adéquat pendant toute la durée de l'étude
- Poids corporel ≥50 kg
- Somme de >= 25 points sur le score d'indépendance UHDRS-TMS et UHDRS
- Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude.
- Disposé à fournir un échantillon de sang pour des analyses génétiques
- Volonté et capable de prendre des médicaments par voie orale et capable de se conformer aux procédures spécifiques à l'étude.
- Ambulatoire, pouvant se déplacer jusqu'au centre d'étude, et jugé par l'investigateur comme susceptible de pouvoir continuer à se déplacer pendant la durée de l'étude.
La disponibilité et la volonté d'un soignant, d'un informateur ou d'un membre de la famille d'accompagner le patient à la clinique à l'étude, et l'aptitude du soignant doivent être jugées par l'investigateur.
- D'autres critères s'appliquent, veuillez contacter l'investigateur pour plus d'informations.
Critère d'exclusion:
- Patients présentant une maladie cardiaque cliniquement significative lors de la visite de dépistage
- Traitement par tétrabénazine dans les 6 semaines suivant le dépistage de l'étude
- Patients ayant des antécédents d'épilepsie ou de convulsions au cours des 5 dernières années
- Avoir d'autres maladies médicales graves de l'avis de l'investigateur peuvent mettre le patient en danger lors de sa participation à l'étude ou peuvent influencer les résultats de l'étude ou affecter la capacité du patient à participer à l'étude
Patients recevant des médicaments (au cours des 6 dernières semaines précédant le dépistage) dont il a été prouvé qu'ils allongent l'intervalle QT ou qui peuvent nécessiter de tels médicaments au cours de l'étude, tels que, mais sans s'y limiter, des antipsychotiques non autorisés, des antidépresseurs tricycliques et/ou Antiarythmiques de classe I
- D'autres critères s'appliquent, veuillez contacter l'investigateur pour plus d'informations
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
Deux fois par jour
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Capsules correspondant au médicament
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Expérimental: Pridopidine 45 mg
Deux fois par jour
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Gélules de 22,5 mg et 45 mg
Autres noms:
Capsules correspondant au médicament
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Expérimental: Pridopidine 67,5 mg
Deux fois par jour
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Gélules de 22,5 mg et 45 mg
Autres noms:
Capsules correspondant au médicament
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Expérimental: Pridopidine 90 mg
Deux fois par jour
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Gélules de 22,5 mg et 45 mg
Autres noms:
Capsules correspondant au médicament
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Expérimental: Pridopidine 112,5 mg
Deux fois par jour
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Gélules de 22,5 mg et 45 mg
Autres noms:
Capsules correspondant au médicament
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ dans l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington - Score moteur total (UHDRS-TMS) à la semaine 26
Délai: 26 semaines
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Le TMS a été défini comme la somme de toutes les évaluations des domaines moteurs UHDRS.
La section motrice de l'UHDRS évalue les caractéristiques motrices de la maladie de Huntington (HD) avec des évaluations normalisées de la fonction oculomotrice, de la dysarthrie, de la chorée, de la dystonie, de la démarche et de la stabilité posturale.
Chacune des 15 évaluations est notée sur une échelle de 0 (normal) à 4 (déficience marquée) pour une plage TMS de 0 à 124.
Un changement négatif par rapport aux valeurs de base indique une amélioration.
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26 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base de la capacité fonctionnelle totale (TFC) à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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Le TFC est une sous-échelle de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS), comprenant 5 domaines fonctionnels associés au handicap (profession, finances, tâches domestiques, activités de la vie quotidienne et niveau de soins), avec des scores pour chaque élément allant de 0 à soit 2 soit 3.
Le score total TFC est la somme des 5 éléments TFC et peut aller de 0 à 13, les scores les plus élevés indiquant un fonctionnement plus élevé.
Un changement négatif par rapport au départ indique une aggravation.
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52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 février 2014
Achèvement primaire (Réel)
16 décembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
7 juillet 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 décembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 décembre 2013
Première publication (Estimation)
10 décembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 juillet 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2021
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Troubles neurocognitifs
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des noyaux gris centraux
- Troubles du mouvement
- Maladies neurodégénératives
- Dyskinésies
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Démence
- Troubles cognitifs
- Chorée
- Maladie de Huntington
Autres numéros d'identification d'étude
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (Numéro EudraCT)
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