A Fase 2, para avaliar a segurança e eficácia da pridopidina versus placebo para tratamento sintomático em pacientes com doença de Huntington
16 de julho de 2021 atualizado por: Prilenia
Um estudo de fase 2, de determinação de dose, randomizado, de grupos paralelos, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança e a eficácia da pridopidina 45, 67,5, 90 e 112,5 mg duas vezes ao dia versus placebo para tratamento sintomático em pacientes com Doença de Huntington
Este é um estudo multicêntrico, multinacional, randomizado, de grupos paralelos, duplo-cego, controlado por placebo, para comparar a eficácia e a segurança de diferentes doses de pridopidina versus placebo no tratamento do comprometimento motor na doença de Huntington (HD). .
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Originalmente, o estudo foi desenhado para avaliar o efeito da pridopidina na função motora em 26 semanas.
Devido ao reconhecimento de que o alvo primário da pridopidina é o receptor Sigma-1, o estudo foi estendido de 26 para 52 semanas para avaliar o efeito da pridopidina na Capacidade Funcional Total (TFC).
Um mínimo de 52 semanas é necessário para o grupo placebo diminuir e permitir uma janela para avaliar um efeito no TFC (um ponto final pré-especificado).
Aproximadamente 20% dos pacientes completaram 26 semanas do estudo antes das aprovações do IRB para esta extensão e não continuaram no 2º período de tratamento até 52 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
408
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Investigational Site 32408
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Bochum, Alemanha
- Investigational Site 32410
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Muenster, Alemanha
- Investigational Site 32409
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Ulm, Alemanha
- Investigational Site 32407
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Caulfield South, Austrália
- Investigational Site 78055
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Kew, Austrália
- Investigational Site 78056
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Subiaco, Austrália
- Investigational Site 78058
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Westmead, Austrália
- Investigational Site 78057
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- Investigational Site 11035
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá
- Investigational Site 11037
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Toronto, Ontario, Canadá
- Investigational Site 11036
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Aarhus, Dinamarca
- Investigational Site 39028
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Copenhagen, Dinamarca
- Investigational Site 39027
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos
- Investigational Site 12199
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Los Angeles, California, Estados Unidos
- Investigational Site 12204
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos
- Investigational Site 12201
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District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos
- Investigational Site 12196
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
- Investigational Site 12207
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos
- Investigational Site 12206
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos
- Investigational Site 12200
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New York, New York, Estados Unidos
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Estados Unidos
- Investigational Site 12198
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North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
- Investigational Site 12211
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
- Investigational Site 12205
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
- Investigational Site 12209
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
- Investigational Site 12208
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Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos
- Investigational Site 12210
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos
- Investigational Site 12197
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Kazan, Federação Russa
- Investigational Site 50215
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Moscow, Federação Russa
- Investigational Site 50213
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Nizhny Novgorod, Federação Russa
- Investigational Site 50214
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Angers cedex 9, França
- Investigational Site 35123
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Creteil, França
- Investigational Site 35122
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Lille, França
- Investigational Site 35125
-
Marseille Cedex 5, França
- Investigational Site 35124
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Salouel, França
- Investigational Site 35121
-
Toulouse, França
- Investigational Site 35165
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Leiden, Holanda
- Investigational Site 38059
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Firenze, Itália
- Investigational Site 30083
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Milano, Itália
- Investigational Site 30080
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Napoli, Itália
- Investigational Site 30082
-
Pozzilli, Itália
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Itália
- Investigational Site 30084
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Gdansk, Polônia
- Investigational Site 53150
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Krakow, Polônia
- Investigational Site 53149
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Poznan, Polônia
- Investigational Site 53148
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Warsaw, Polônia
- Investigational Site 53151
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Birmingham, Reino Unido
- Investigational Site 34058
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Cambridge, Reino Unido
- Investigational Site 34054
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Cardiff, Reino Unido
- Investigational Site 34059
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Headington, Reino Unido
- Investigational Site 34056
-
London, Reino Unido
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Reino Unido
- Investigational Site 34055
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Newcastle-Upon-Tyne, Reino Unido
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Reino Unido
- Investigational Site 34057
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Innsbruck, Áustria
- Investigational Site 33021
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Wien, Áustria
- Investigational Site 33027
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
17 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de HD baseado na presença de >/= 36 repetições CAG
- Idade masculina ou feminina ≥21 anos, com início da DH após os 18 anos.
- As mulheres com potencial para engravidar devem ser compatíveis no uso de controle de natalidade adequado durante toda a duração do estudo
- Peso corporal ≥50 kg
- Soma de >= 25 pontos no UHDRS-TMS e no UHDRS Independence Score
- Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
- Disposto a fornecer uma amostra de sangue para análises genéticas
- Disposto e capaz de tomar medicação oral e capaz de cumprir os procedimentos específicos do estudo.
- Ambulatorial, sendo capaz de viajar para o centro de estudo e julgado pelo investigador como provável de continuar a viajar durante o estudo.
A disponibilidade e disposição de um cuidador, informante ou membro da família para acompanhar o paciente à clínica do estudo e a adequação do cuidador devem ser julgadas pelo Investigador.
- Outros critérios se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações.
Critério de exclusão:
- Pacientes com doença cardíaca clinicamente significativa na consulta de triagem
- Tratamento com tetrabenazina dentro de 6 semanas após a triagem do estudo
- Pacientes com história de epilepsia ou de convulsões nos últimos 5 anos
- Ter outras doenças médicas graves na opinião do investigador pode colocar o paciente em risco ao participar do estudo ou pode influenciar os resultados do estudo ou afetar a capacidade do paciente de participar do estudo
Pacientes recebendo medicamentos (nas últimas 6 semanas antes da triagem) que comprovadamente prolongam o intervalo QT ou que podem precisar de tais medicamentos durante o estudo, como, entre outros, medicamentos antipsicóticos não permitidos, antidepressivos tricíclicos e/ou Antiarrítmicos classe I
- Outros critérios se aplicam, entre em contato com o investigador para obter mais informações
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Duas vezes por dia
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Medicamento compatível com cápsulas
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Experimental: Pridopidina 45 mg
Duas vezes por dia
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Cápsulas de 22,5 mg e 45 mg
Outros nomes:
Medicamento compatível com cápsulas
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Experimental: Pridopidina 67,5 mg
Duas vezes por dia
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Cápsulas de 22,5 mg e 45 mg
Outros nomes:
Medicamento compatível com cápsulas
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Experimental: Pridopidina 90 mg
Duas vezes por dia
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Cápsulas de 22,5 mg e 45 mg
Outros nomes:
Medicamento compatível com cápsulas
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Experimental: Pridopidina 112,5 mg
Duas vezes por dia
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Cápsulas de 22,5 mg e 45 mg
Outros nomes:
Medicamento compatível com cápsulas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação motora total da escala unificada da doença de Huntington (UHDRS-TMS) na semana 26
Prazo: 26 semanas
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TMS foi definido como a soma de todas as classificações dos domínios motores UHDRS.
A seção motora do UHDRS avalia as características motoras da Doença de Huntington (HD) com classificações padronizadas de função oculomotora, disartria, coreia, distonia, marcha e estabilidade postural.
Cada uma das 15 avaliações é classificada em uma escala de 0 (normal) a 4 (comprometimento acentuado) para uma faixa TMS de 0-124.
A alteração negativa dos valores da linha de base indica melhora.
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26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de pacientes com eventos adversos
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na capacidade funcional total (TFC) na semana 52
Prazo: 52 semanas
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O TFC é uma subescala da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS), compreendendo 5 domínios funcionais associados à incapacidade (ocupação, finanças, tarefas domésticas, atividades da vida diária e nível de cuidados), com pontuações em cada item variando de 0 a ou 2 ou 3.
A pontuação total do TFC é a soma dos 5 itens do TFC e pode variar de 0 a 13, com pontuações maiores indicando funcionamento superior.
Mudança negativa desde a linha de base indica piora.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de fevereiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
16 de dezembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
7 de julho de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de dezembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de dezembro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
10 de dezembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2021
Última verificação
1 de maio de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios Neurocognitivos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Demência
- Distúrbios Cognitivos
- Coréia
- Doença de Huntington
Outros números de identificação do estudo
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (Número EudraCT)
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