Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 2, mająca na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności stosowania prydopidyny w porównaniu z placebo w leczeniu objawowym pacjentów z chorobą Huntingtona

16 lipca 2021 zaktualizowane przez: Prilenia

Badanie fazy 2 z ustalaniem dawki, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby w grupach równoległych, kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność prydopidyny w dawce 45, 67,5, 90 i 112,5 mg dwa razy na dobę w porównaniu z placebo w leczeniu objawowym u pacjentów z Choroba Huntingtona

Jest to wieloośrodkowe, międzynarodowe, randomizowane, prowadzone w grupach równoległych, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ustalenie zakresu dawek w celu porównania skuteczności i bezpieczeństwa różnych dawek pridopidyny w porównaniu z placebo w leczeniu zaburzeń motorycznych w chorobie Huntingtona (HD) .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwotnie badanie miało na celu ocenę wpływu prydopidyny na funkcje motoryczne po 26 tygodniach. Ze względu na uznanie, że głównym celem pridopidyny jest receptor Sigma-1, badanie przedłużono z 26 do 52 tygodni w celu oceny wpływu prydopidyny na całkowitą pojemność funkcjonalną (TFC). Potrzebne są co najmniej 52 tygodnie, aby grupa placebo zmniejszyła się i umożliwiła okienko do oceny wpływu na TFC (z góry określony punkt końcowy). Około 20% pacjentów ukończyło 26 tygodni badania przed zatwierdzeniem tego przedłużenia przez IRB i nie kontynuowało drugiego okresu leczenia do 52 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

408

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Caulfield South, Australia
        • Investigational Site 78055
      • Kew, Australia
        • Investigational Site 78056
      • Subiaco, Australia
        • Investigational Site 78058
      • Westmead, Australia
        • Investigational Site 78057
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Investigational Site 33021
      • Wien, Austria
        • Investigational Site 33027
  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Investigational Site 39028
      • Copenhagen, Dania
        • Investigational Site 39027
  • Federacja Rosyjska
      • Kazan, Federacja Rosyjska
        • Investigational Site 50215
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Investigational Site 50213
      • Nizhny Novgorod, Federacja Rosyjska
        • Investigational Site 50214
  • Francja
      • Angers cedex 9, Francja
        • Investigational Site 35123
      • Creteil, Francja
        • Investigational Site 35122
      • Lille, Francja
        • Investigational Site 35125
      • Marseille Cedex 5, Francja
        • Investigational Site 35124
      • Salouel, Francja
        • Investigational Site 35121
      • Toulouse, Francja
        • Investigational Site 35165
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Investigational Site 38059
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigational Site 11035
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Investigational Site 11037
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Investigational Site 11036
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Investigational Site 32408
      • Bochum, Niemcy
        • Investigational Site 32410
      • Muenster, Niemcy
        • Investigational Site 32409
      • Ulm, Niemcy
        • Investigational Site 32407
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Investigational Site 53150
      • Krakow, Polska
        • Investigational Site 53149
      • Poznan, Polska
        • Investigational Site 53148
      • Warsaw, Polska
        • Investigational Site 53151
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12199
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12204
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12201
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12196
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12207
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12202
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12206
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12200
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12203
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12198
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12211
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12209
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12208
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12210
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone
        • Investigational Site 12197
  • Włochy
      • Firenze, Włochy
        • Investigational Site 30083
      • Milano, Włochy
        • Investigational Site 30080
      • Napoli, Włochy
        • Investigational Site 30082
      • Pozzilli, Włochy
        • Investigational Site 30081
      • San Giovanni Rotondo, Włochy
        • Investigational Site 30084
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34058
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34054
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34059
      • Headington, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34056
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34060
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34055
      • Newcastle-Upon-Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34061
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Investigational Site 34057

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

17 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie HD na podstawie obecności >/= 36 powtórzeń CAG
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥21 lat, z początkiem HD po 18 roku życia.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednią kontrolę urodzeń przez cały czas trwania badania
  • Masa ciała ≥50 kg
  • Suma >= 25 punktów w UHDRS-TMS i UHDRS Independence Score
  • Zdolność i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem.
  • Chętnie oddam próbkę krwi do badań genetycznych
  • Chętny i zdolny do przyjmowania leków doustnych i zdolny do przestrzegania procedur specyficznych dla badania.
  • Ambulatoryjny, będący w stanie podróżować do ośrodka badawczego i oceniany przez badacza jako prawdopodobnie zdolny do kontynuowania podróży przez czas trwania badania.

  • Dostępność i gotowość opiekuna, informatora lub członka rodziny do towarzyszenia pacjentowi w klinice podczas badania oraz przydatność opiekuna powinny zostać ocenione przez Badacza.

    • Obowiązują inne kryteria, skontaktuj się z badaczem, aby uzyskać więcej informacji.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z klinicznie istotną chorobą serca podczas wizyty przesiewowej
  • Leczenie tetrabenazyną w ciągu 6 tygodni od badania przesiewowego
  • Pacjenci z padaczką lub napadami w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat
  • Występowanie innych poważnych schorzeń w opinii badacza, które mogą narazić pacjenta na ryzyko podczas udziału w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania lub wpłynąć na zdolność pacjenta do wzięcia udziału w badaniu

  • Pacjenci otrzymujący leki (w ciągu ostatnich 6 tygodni przed badaniem przesiewowym), co do których udowodniono, że wydłużają odstęp QT, lub którzy mogą wymagać takich leków w trakcie badania, takich jak między innymi niedozwolone leki przeciwpsychotyczne, trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne i/lub Leki przeciwarytmiczne klasy I

    • Obowiązują inne kryteria, skontaktuj się z badaczem, aby uzyskać więcej informacji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dwa razy dziennie
Inny: Placebo
Kapsułki pasujące do leku
Eksperymentalny: Prydopidyna 45 mg
Dwa razy dziennie
Lek: Prydopidyna
Kapsułki 22,5 mg i 45 mg
Inne nazwy:
  • TV7820
Inny: Placebo
Kapsułki pasujące do leku
Eksperymentalny: Pridopidyna 67,5 mg
Dwa razy dziennie
Lek: Prydopidyna
Kapsułki 22,5 mg i 45 mg
Inne nazwy:
  • TV7820
Inny: Placebo
Kapsułki pasujące do leku
Eksperymentalny: Prydopidyna 90 mg
Dwa razy dziennie
Lek: Prydopidyna
Kapsułki 22,5 mg i 45 mg
Inne nazwy:
  • TV7820
Inny: Placebo
Kapsułki pasujące do leku
Eksperymentalny: Pridopidyna 112,5 mg
Dwa razy dziennie
Lek: Prydopidyna
Kapsułki 22,5 mg i 45 mg
Inne nazwy:
  • TV7820
Inny: Placebo
Kapsułki pasujące do leku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona-całkowity wynik motoryczny (UHDRS-TMS) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: 26 tygodni
TMS zdefiniowano jako sumę wszystkich ocen domen motorycznych UHDRS. Sekcja motoryczna UHDRS ocenia cechy motoryczne choroby Huntingtona (HD) ze znormalizowanymi ocenami funkcji okoruchowej, dyzartrii, pląsawicy, dystonii, chodu i stabilności postawy. Każda z 15 ocen jest oceniana w skali od 0 (normalny) do 4 (znaczne upośledzenie) dla zakresu TMS 0-124. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę.
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej wydolności funkcjonalnej (TFC) w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
TFC to jedna podskala Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), obejmująca 5 domen funkcjonalnych związanych z niepełnosprawnością (zawód, finanse, obowiązki domowe, czynności życia codziennego i poziom opieki), z wynikami dla każdej pozycji w zakresie od 0 do albo 2 albo 3. Całkowity wynik TFC jest sumą 5 pozycji TFC i może wynosić od 0 do 13, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prilenia

Współpracownicy

Huntington Study Group
European Huntington's Disease Network

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TV7820-CNS-20002
  • 2013-001888-23 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj