Een fase 2, ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van pridopidine versus placebo voor symptomatische behandeling bij patiënten met de ziekte van Huntington
16 juli 2021 bijgewerkt door: Prilenia
Een fase 2, dosisbepaling, gerandomiseerde, parallelle groep, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie, ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Pridopidine 45, 67,5, 90 en 112,5 mg tweemaal daags versus placebo voor symptomatische behandeling bij patiënten met De ziekte van Huntington
Dit is een multicenter, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd dosisbereikonderzoek met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van verschillende doses pridopidine versus placebo te vergelijken bij de behandeling van motorische stoornissen bij de ziekte van Huntington (HD). .
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Oorspronkelijk was de studie opgezet om het effect van pridopidine op de motorische functie na 26 weken te beoordelen.
Vanwege de erkenning dat het primaire doelwit van pridopidine de Sigma-1-receptor is, werd de proef verlengd van 26 naar 52 weken om het effect van pridopidine op de totale functionele capaciteit (TFC) te evalueren.
De placebogroep heeft minimaal 52 weken nodig om af te nemen en een periode te hebben om een effect op TFC (een vooraf gespecificeerd eindpunt) te beoordelen.
Ongeveer 20% van de patiënten voltooide 26 weken van de studie voordat de IRB deze verlenging goedkeurde, en ging niet door in de 2e behandelingsperiode tot 52 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
408
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Caulfield South, Australië
- Investigational Site 78055
-
Kew, Australië
- Investigational Site 78056
-
Subiaco, Australië
- Investigational Site 78058
-
Westmead, Australië
- Investigational Site 78057
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Investigational Site 11035
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada
- Investigational Site 11037
-
Toronto, Ontario, Canada
- Investigational Site 11036
-
-
-
-
-
Aarhus, Denemarken
- Investigational Site 39028
-
Copenhagen, Denemarken
- Investigational Site 39027
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Investigational Site 32408
-
Bochum, Duitsland
- Investigational Site 32410
-
Muenster, Duitsland
- Investigational Site 32409
-
Ulm, Duitsland
- Investigational Site 32407
-
-
-
-
-
Angers cedex 9, Frankrijk
- Investigational Site 35123
-
Creteil, Frankrijk
- Investigational Site 35122
-
Lille, Frankrijk
- Investigational Site 35125
-
Marseille Cedex 5, Frankrijk
- Investigational Site 35124
-
Salouel, Frankrijk
- Investigational Site 35121
-
Toulouse, Frankrijk
- Investigational Site 35165
-
-
-
-
-
Firenze, Italië
- Investigational Site 30083
-
Milano, Italië
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Italië
- Investigational Site 30082
-
Pozzilli, Italië
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Italië
- Investigational Site 30084
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Investigational Site 38059
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk
- Investigational Site 33021
-
Wien, Oostenrijk
- Investigational Site 33027
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Investigational Site 53150
-
Krakow, Polen
- Investigational Site 53149
-
Poznan, Polen
- Investigational Site 53148
-
Warsaw, Polen
- Investigational Site 53151
-
-
-
-
-
Kazan, Russische Federatie
- Investigational Site 50215
-
Moscow, Russische Federatie
- Investigational Site 50213
-
Nizhny Novgorod, Russische Federatie
- Investigational Site 50214
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34058
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34054
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34059
-
Headington, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34056
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34055
-
Newcastle-Upon-Tyne, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk
- Investigational Site 34057
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten
- Investigational Site 12199
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten
- Investigational Site 12204
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Verenigde Staten
- Investigational Site 12201
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
- Investigational Site 12196
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Investigational Site 12207
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
- Investigational Site 12206
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, Verenigde Staten
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Verenigde Staten
- Investigational Site 12198
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten
- Investigational Site 12211
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
- Investigational Site 12205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
- Investigational Site 12209
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
- Investigational Site 12208
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten
- Investigational Site 12210
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Verenigde Staten
- Investigational Site 12197
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
17 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van HD op basis van de aanwezigheid van >/= 36 CAG-herhalingen
- Mannelijke of vrouwelijke leeftijd ≥21 jaar, met aanvang van de ZvH na 18 jaar.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten gedurende de hele studie compliant zijn bij het gebruik van adequate anticonceptie
- Lichaamsgewicht ≥50 kg
- Som van >= 25 punten op de UHDRS-TMS en UHDRS Independence Score
- In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure.
- Bereid om een bloedmonster te verstrekken voor genetische analyses
- Bereid en in staat om orale medicatie in te nemen en in staat om te voldoen aan de studiespecifieke procedures.
- Ambulant, in staat zijn om naar het studiecentrum te reizen, en volgens de onderzoeker waarschijnlijk in staat om te blijven reizen voor de duur van het onderzoek.
Beschikbaarheid en bereidheid van een verzorger, informant of familielid om de patiënt te vergezellen naar de kliniek tijdens het onderzoek, en de geschiktheid van de verzorger moeten worden beoordeeld door de onderzoeker.
- Andere criteria zijn van toepassing, neem contact op met de onderzoeker voor meer informatie.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een klinisch significante hartaandoening tijdens het screeningsbezoek
- Behandeling met tetrabenazine binnen 6 weken na studiescreening
- Patiënten met een voorgeschiedenis van epilepsie of toevallen in de afgelopen 5 jaar
- Het hebben van andere ernstige medische aandoeningen naar de mening van de onderzoeker kan de patiënt in gevaar brengen bij deelname aan het onderzoek of kan de resultaten van het onderzoek beïnvloeden of het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen beïnvloeden
Patiënten die medicijnen krijgen (in de laatste 6 weken voorafgaand aan de screening) waarvan is bewezen dat ze het QT-interval verlengen of die dergelijke medicijnen nodig kunnen hebben in de loop van het onderzoek, zoals maar niet beperkt tot niet-toegestane antipsychotica, tricyclische antidepressiva en/of Klasse I anti-aritmica
- Andere criteria zijn van toepassing, neem contact op met de onderzoeker voor meer informatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Tweemaal daags
|
Capsules bijpassend medicijn
|
|
Experimenteel: Pridopidine 45 mg
Tweemaal daags
|
22,5 mg en 45 mg capsules
Andere namen:
Capsules bijpassend medicijn
|
|
Experimenteel: Pridopidine 67,5 mg
Tweemaal daags
|
22,5 mg en 45 mg capsules
Andere namen:
Capsules bijpassend medicijn
|
|
Experimenteel: Pridopidine 90 mg
Tweemaal daags
|
22,5 mg en 45 mg capsules
Andere namen:
Capsules bijpassend medicijn
|
|
Experimenteel: Pridopidine 112,5 mg
Tweemaal daags
|
22,5 mg en 45 mg capsules
Andere namen:
Capsules bijpassend medicijn
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Unified Huntington's Disease Rating Scale-Total Motor Score (UHDRS-TMS) in week 26
Tijdsspanne: 26 weken
|
TMS werd gedefinieerd als de som van alle beoordelingen van UHDRS-motordomeinen.
Het motorische gedeelte van de UHDRS beoordeelt motorische kenmerken van de ziekte van Huntington (HD) met gestandaardiseerde beoordelingen van oculo-motorische functie, dysartrie, chorea, dystonie, gang en houdingsstabiliteit.
Elk van de 15 beoordelingen wordt beoordeeld op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (duidelijke beperking) voor een TMS-bereik van 0-124.
Negatieve verandering ten opzichte van basislijnwaarden duidt op verbetering.
|
26 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in totale functionele capaciteit (TFC) in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
De TFC is een subschaal van de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), bestaande uit 5 functionele domeinen die verband houden met handicap (beroep, financiën, huishoudelijke taken, activiteiten van het dagelijks leven en zorgniveau), met scores op elk item variërend van 0 tot of 2 of 3.
De TFC-totaalscore is de som van de 5 TFC-items en kan variëren van 0 tot 13, waarbij hogere scores duiden op een hoger functioneren.
Negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering.
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 februari 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 december 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 juli 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 december 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 december 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
10 december 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 juli 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 juli 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurocognitieve stoornissen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Dyskinesieën
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Dementie
- Cognitieve stoornissen
- Chorea
- De ziekte van Huntington
Andere studie-ID-nummers
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .