A Fase 2, para evaluar la seguridad y eficacia de pridopidina versus placebo para el tratamiento sintomático en pacientes con enfermedad de Huntington
16 de julio de 2021 actualizado por: Prilenia
Un estudio de fase 2, de búsqueda de dosis, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo, que evalúa la seguridad y la eficacia de 45, 67,5, 90 y 112,5 mg de pridopidina dos veces al día frente a placebo para el tratamiento sintomático en pacientes con Enfermedad de Huntington
Este es un estudio multicéntrico, multinacional, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de rango de dosis para comparar la eficacia y seguridad de diferentes dosis de pridopidina versus placebo en el tratamiento del deterioro motor en la enfermedad de Huntington (HD) .
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Originalmente, el estudio fue diseñado para evaluar el efecto de la pridopidina sobre la función motora a las 26 semanas.
Debido al reconocimiento de que el objetivo principal de la pridopidina es el receptor Sigma-1, el ensayo se extendió de 26 a 52 semanas para evaluar el efecto de la pridopidina en la Capacidad Funcional Total (TFC).
Se necesita un mínimo de 52 semanas para que el grupo de placebo disminuya y permita una ventana para evaluar un efecto sobre TFC (un punto final preespecificado).
Aproximadamente el 20 % de los pacientes completaron 26 semanas del estudio antes de las aprobaciones del IRB para esta extensión y no continuaron con el segundo período de tratamiento hasta las 52 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
408
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Investigational Site 32408
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Bochum, Alemania
- Investigational Site 32410
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Muenster, Alemania
- Investigational Site 32409
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Ulm, Alemania
- Investigational Site 32407
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Caulfield South, Australia
- Investigational Site 78055
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Kew, Australia
- Investigational Site 78056
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Subiaco, Australia
- Investigational Site 78058
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Westmead, Australia
- Investigational Site 78057
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Innsbruck, Austria
- Investigational Site 33021
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Wien, Austria
- Investigational Site 33027
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- Investigational Site 11035
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá
- Investigational Site 11037
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Toronto, Ontario, Canadá
- Investigational Site 11036
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Aarhus, Dinamarca
- Investigational Site 39028
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Copenhagen, Dinamarca
- Investigational Site 39027
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos
- Investigational Site 12199
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Los Angeles, California, Estados Unidos
- Investigational Site 12204
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Colorado
-
Englewood, Colorado, Estados Unidos
- Investigational Site 12201
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos
- Investigational Site 12196
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos
- Investigational Site 12207
-
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos
- Investigational Site 12202
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos
- Investigational Site 12206
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New York
-
Manhasset, New York, Estados Unidos
- Investigational Site 12200
-
New York, New York, Estados Unidos
- Investigational Site 12203
-
Rochester, New York, Estados Unidos
- Investigational Site 12198
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
- Investigational Site 12211
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
- Investigational Site 12205
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
- Investigational Site 12209
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
- Investigational Site 12208
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos
- Investigational Site 12210
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Estados Unidos
- Investigational Site 12197
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Kazan, Federación Rusa
- Investigational Site 50215
-
Moscow, Federación Rusa
- Investigational Site 50213
-
Nizhny Novgorod, Federación Rusa
- Investigational Site 50214
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Angers cedex 9, Francia
- Investigational Site 35123
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Creteil, Francia
- Investigational Site 35122
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Lille, Francia
- Investigational Site 35125
-
Marseille Cedex 5, Francia
- Investigational Site 35124
-
Salouel, Francia
- Investigational Site 35121
-
Toulouse, Francia
- Investigational Site 35165
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Firenze, Italia
- Investigational Site 30083
-
Milano, Italia
- Investigational Site 30080
-
Napoli, Italia
- Investigational Site 30082
-
Pozzilli, Italia
- Investigational Site 30081
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- Investigational Site 30084
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Leiden, Países Bajos
- Investigational Site 38059
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Gdansk, Polonia
- Investigational Site 53150
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Krakow, Polonia
- Investigational Site 53149
-
Poznan, Polonia
- Investigational Site 53148
-
Warsaw, Polonia
- Investigational Site 53151
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Birmingham, Reino Unido
- Investigational Site 34058
-
Cambridge, Reino Unido
- Investigational Site 34054
-
Cardiff, Reino Unido
- Investigational Site 34059
-
Headington, Reino Unido
- Investigational Site 34056
-
London, Reino Unido
- Investigational Site 34060
-
Manchester, Reino Unido
- Investigational Site 34055
-
Newcastle-Upon-Tyne, Reino Unido
- Investigational Site 34061
-
Sheffield, Reino Unido
- Investigational Site 34057
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
19 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de HD basado en la presencia de >/= 36 repeticiones CAG
- Varón o mujer edad ≥ 21 años, con inicio de HD después de los 18 años.
- Las mujeres en edad fértil deben cumplir con el uso de un método anticonceptivo adecuado durante la duración del estudio.
- Peso corporal ≥50 kg
- Suma de >= 25 puntos en UHDRS-TMS y UHDRS Independence Score
- Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- Dispuesto a proporcionar una muestra de sangre para análisis genéticos.
- Dispuesto y capaz de tomar medicamentos orales y capaz de cumplir con los procedimientos específicos del estudio.
- Ambulatorio, capaz de viajar al centro del estudio, y considerado por el investigador como probable que pueda continuar viajando durante la duración del estudio.
El investigador debe juzgar la disponibilidad y disposición de un cuidador, informante o familiar para acompañar al paciente a la clínica en estudio, y la idoneidad del cuidador.
- Se aplican otros criterios, comuníquese con el investigador para obtener más información.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con cardiopatía clínicamente significativa en la visita de selección
- Tratamiento con tetrabenazina dentro de las 6 semanas previas a la selección del estudio
- Pacientes con antecedentes de epilepsia o de convulsiones en los últimos 5 años
- Tiene otras enfermedades médicas graves que, en opinión del investigador, pueden poner en riesgo al paciente al participar en el estudio o pueden influir en los resultados del estudio o afectar la capacidad del paciente para participar en el estudio.
Pacientes que reciben medicamentos (dentro de las últimas 6 semanas antes de la selección) que se ha demostrado que prolongan el intervalo QT o que pueden necesitar dichos medicamentos durante el transcurso del estudio, como, entre otros, medicamentos antipsicóticos no permitidos, antidepresivos tricíclicos y/o Antiarrítmicos clase I
- Se aplican otros criterios, comuníquese con el investigador para obtener más información.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Dos veces al día
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Cápsulas de drogas a juego
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Experimental: Pridopidina 45 mg
Dos veces al día
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Cápsulas de 22,5 mg y 45 mg
Otros nombres:
Cápsulas de drogas a juego
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Experimental: Pridopidina 67,5 mg
Dos veces al día
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Cápsulas de 22,5 mg y 45 mg
Otros nombres:
Cápsulas de drogas a juego
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Experimental: Pridopidina 90 mg
Dos veces al día
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Cápsulas de 22,5 mg y 45 mg
Otros nombres:
Cápsulas de drogas a juego
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Experimental: Pridopidina 112,5 mg
Dos veces al día
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Cápsulas de 22,5 mg y 45 mg
Otros nombres:
Cápsulas de drogas a juego
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada: puntuación motora total (UHDRS-TMS) en la semana 26
Periodo de tiempo: 26 semanas
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TMS se definió como la suma de todas las calificaciones de los dominios motores UHDRS.
La sección motora de la UHDRS evalúa las características motoras de la enfermedad de Huntington (HD) con calificaciones estandarizadas de función oculomotora, disartria, corea, distonía, marcha y estabilidad postural.
Cada una de las 15 evaluaciones se califica en una escala de 0 (normal) a 4 (deficiencia marcada) para un rango de TMS de 0-124.
El cambio negativo de los valores de referencia indica una mejora.
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26 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la capacidad funcional total (TFC) en la semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
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La TFC es una subescala de la Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS), que comprende 5 dominios funcionales asociados con la discapacidad (ocupación, finanzas, tareas domésticas, actividades de la vida diaria y nivel de cuidado), con puntajes en cada ítem que van de 0 a 2 o 3.
La puntuación total de TFC es la suma de los 5 ítems de TFC y puede variar de 0 a 13, donde las puntuaciones más altas indican un funcionamiento más alto.
Un cambio negativo desde el inicio indica un empeoramiento.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
- McGarry A, Leinonen M, Kieburtz K, Geva M, Olanow CW, Hayden M. Effects of Pridopidine on Functional Capacity in Early-Stage Participants from the PRIDE-HD Study. J Huntingtons Dis. 2020;9(4):371-380. doi: 10.3233/JHD-200440.
- Reilmann R, McGarry A, Grachev ID, Savola JM, Borowsky B, Eyal E, Gross N, Langbehn D, Schubert R, Wickenberg AT, Papapetropoulos S, Hayden M, Squitieri F, Kieburtz K, Landwehrmeyer GB; European Huntington's Disease Network; Huntington Study Group investigators. Safety and efficacy of pridopidine in patients with Huntington's disease (PRIDE-HD): a phase 2, randomised, placebo-controlled, multicentre, dose-ranging study. Lancet Neurol. 2019 Feb;18(2):165-176. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30391-0. Epub 2018 Dec 15.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de febrero de 2014
Finalización primaria (Actual)
16 de diciembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
7 de julio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de diciembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de diciembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de julio de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Demencia
- Trastornos cognitivos
- Corea
- Enfermedad de Huntington
Otros números de identificación del estudio
- TV7820-CNS-20002
- 2013-001888-23 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .