Galunisertib 在骨髓增生异常综合征患者中的研究
2019年8月28日 更新者：Eli Lilly and Company
LY2157299 单水合物在极低、低和中等风险骨髓增生异常综合征患者中的 2/3 期研究
本研究的目的是调查称为 galunisertib 的研究药物对骨髓增生异常综合征 (MDS) 参与者的影响。
将研究患有不同程度疾病（极低、低和中等风险）的参与者。
每个参与者的研究治疗预计将持续约 6 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
43
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Dresden、德国、01307
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Düsseldorf、德国、40479
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Jena、德国、07747
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Lübeck、德国、23562
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Ulm、德国、89081
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Westerstede、德国、26655
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Firenze、意大利、50134
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Novara、意大利、28100
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Rome、意大利、00161
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Barcelona、西班牙、08035
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Madrid、西班牙、28050
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Oviedo、西班牙、33011
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Salamanca、西班牙、37007
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Valencia、西班牙、46026
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据世界卫生组织 (WHO) 标准确诊 MDS
- 具有 5q 缺失的参与者只有在他们失败或不能耐受来那度胺治疗时才被允许
- 参与者必须具有修订版国际预后评分系统 (IPSS-R) 的极低、低或中等风险疾病类别
- 在登记前的 8 周内，第 2 阶段的参与者应患有 Hb ≤10.0 g/dL 的贫血（基于 2 次基线测量的平均值并且至少 1 周未输血）伴或不伴红细胞 (RBC) 输血依赖在入学前至少确认 8 周
- 对于第 3 阶段，参与者应在入组前 8 周内确认患有红细胞输血依赖性贫血
- 东部合作肿瘤组 (ECOG) 量表的表现状态≤2
排除标准：
- 无中度或重度心脏病史
- 既往无急性髓性白血病 (AML) 病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：阶段 (ph) 2：Galunisertib + BSC
Ph 2. 150 毫克 Galunisertib 每天口服两次 (BID)，持续 14 天，随后 14 天不使用研究药物（28 天周期）。
参与者将根据机构指南接受最佳支持治疗 (BSC)。
预计治疗将持续 6 个周期。
如果参与者获得临床益处，他们可能会接受额外的周期。
|
口服给药
其他名称：
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：Ph 3：安慰剂 + BSC
安慰剂口服 BID 14 天，随后 14 天不使用研究药物（28 天周期）。
参与者将根据机构指南获得平衡计分卡。
预计治疗将持续 6 个周期。
如果参与者获得临床益处，他们可能会接受额外的周期。
该臂取决于第 2 阶段臂的数据。
|
口服给药
|
|
实验性的：Ph 3：Galunisertib + BSC
每天口服两次 (BID) 150 毫克 Galunisertib，持续 14 天，随后 14 天不使用研究药物（28 天周期）。
参与者将根据机构指南接受最佳支持治疗 (BSC)。
预计治疗将持续 6 个周期。
如果参与者获得临床益处，他们可能会接受额外的周期。
该臂取决于第 2 阶段臂的数据。
|
口服给药
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
血液学改善 (HI) 的参与者百分比
大体时间：基线至研究治疗结束（24 周）
|
根据国际工作组 (IWG) 2006 年的标准，在接受 Galunisertib 加最佳支持治疗的极低、低和中等风险骨髓增生异常综合征参与者中血液学改善 (HI) 的参与者百分比，由国际预后评分系统评估（ IPSS-R）。 要被归类为 HI 反应者，HI 反应必须持续至少 8 周（56 天）。 |
基线至研究治疗结束（24 周）
|
|
第 3 阶段期间未输血或血红蛋白 (Hb) 增加 ≥ 1.5 克/分升并维持 8 周的参与者百分比
大体时间：基线至研究治疗结束（24 周）
|
比较极低、低和中等风险 MDS 参与者的百分比，他们没有输血或血红蛋白 (Hb) 增加 ≥ 1.5 g/dL 在治疗的前 24 周内维持至少 8 周用 galunisertib 加最佳支持治疗或安慰剂加最佳支持治疗并通过 IPSS-R 评估。 该研究的第 3 阶段部分未进行，因为未达到第 2 阶段进入第 3 阶段所需的疗效水平。 |
基线至研究治疗结束（24 周）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
简明疲劳清单 (BFI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，跟进（最后一次访问长达 24 个月）
|
Brief Fatigue Inventory (BFI) 是一份简短的参与者报告问卷，根据过去 24 小时内经历的最严重疲劳来衡量疲劳的严重程度。
疲劳的严重程度使用 11 分制的数字量表进行评估，0 = 没有疲劳，10 = 疲劳程度达到您想象的那么严重。
|
基线，跟进（最后一次访问长达 24 个月）
|
|
EuroQol 5-Dimension 5 Level Instrument 的基线变化
大体时间：第 3 阶段：基线、第 2 周期、第 4 周期、第 6 周期（周期 = 28 天）
|
EuroQol 5-Dimension 5 Level Instrument (EQ-5D-5L) 未进行，试验在第 3 阶段之前终止。未收集数据。
|
第 3 阶段：基线、第 2 周期、第 4 周期、第 6 周期（周期 = 28 天）
|
|
具有细胞遗传学反应的参与者百分比
大体时间：基线至研究治疗结束（24 周）
|
具有完全或部分反应的细胞遗传学反应的参与者的百分比。
完全细胞遗传学反应是染色体异常消失而没有新的染色体出现。
部分细胞遗传学反应是染色体异常至少减少 50%。
|
基线至研究治疗结束（24 周）
|
|
住院参与者的百分比（资源利用）
大体时间：基线至研究治疗结束（24 周）
|
入院和出院日期在同一天的任何参与者的百分比计为住院期间的半天。
|
基线至研究治疗结束（24 周）
|
|
群体药代动力学 (PK)：Galunisertib 的平均群体清除率
大体时间：第 1 天给药前和给药后 0.5 至 2 小时；第 14 天给药前，给药后 0.5 至 2 小时和 3 至 5 小时之间；第 15 天和第 16 天（如果后勤上可能）在给药后 0.5 到 2 小时之间
|
人口平均数（参与者间系数变异 [CV%]）表观清除率。
|
第 1 天给药前和给药后 0.5 至 2 小时；第 14 天给药前，给药后 0.5 至 2 小时和 3 至 5 小时之间；第 15 天和第 16 天（如果后勤上可能）在给药后 0.5 到 2 小时之间
|
|
总生存期（OS）
大体时间：截至任何原因死亡日期的基线（最多 2 年）
|
总生存期定义为从首次给药日期到任何原因死亡日期的时间。
|
截至任何原因死亡日期的基线（最多 2 年）
|
|
骨髓纤维化分级发生变化的参与者人数
大体时间：基线，第 6 周期（周期 = 28 天）
|
骨髓纤维化相对于基线的变化衡量了骨髓纤维化分级（阴性、轻度、中度和重度）发生变化的参与者人数。
|
基线，第 6 周期（周期 = 28 天）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年3月1日
初级完成 (实际的)
2016年3月1日
研究完成 (实际的)
2017年9月1日
研究注册日期
首次提交
2013年12月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年12月6日
首次发布 (估计)
2013年12月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年8月28日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 15242
- H9H-MC-JBAV (其他：Eli Lilly and Company)
- 2013-003235-30 (EUDRACT_NUMBER 个)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在批准研究计划和签署数据共享协议后，将在安全访问环境中提供匿名的个人患者级别数据。
IPD 共享时间框架
在美国和欧盟研究的适应症首次公布和批准后 6 个月（以较晚者为准）可提供数据。
数据将无限期地可供请求。
IPD 共享访问标准
研究计划必须得到独立审查小组的批准，研究人员必须签署数据共享协议。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.