骨髄異形成症候群の参加者におけるガルニセルチブの研究
2019年8月28日 更新者：Eli Lilly and Company
骨髄異形成症候群の超低リスク、低リスク、および中リスク患者における単剤療法 LY2157299 一水和物の第 2/3 相試験
この研究の目的は、骨髄異形成症候群（MDS）の参加者におけるガルニセルチブとして知られる治験薬の効果を調査することです。
さまざまな程度の疾患（非常に低い、低い、および中程度のリスク）を持つ参加者が研究されます。
研究治療は、各参加者に対して約6か月続くと予想されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
43
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Firenze、イタリア、50134
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
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Novara、イタリア、28100
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Rome、イタリア、00161
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Barcelona、スペイン、08035
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Madrid、スペイン、28050
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Oviedo、スペイン、33011
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Salamanca、スペイン、37007
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Valencia、スペイン、46026
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Dresden、ドイツ、01307
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Düsseldorf、ドイツ、40479
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Jena、ドイツ、07747
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Lübeck、ドイツ、23562
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Ulm、ドイツ、89081
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Westerstede、ドイツ、26655
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -世界保健機関（WHO）基準に基づくMDSの確定診断
- 5q欠失のある参加者は、失敗したか、レナリドマイド治療に耐えられない場合にのみ許可されます
- -参加者は、非常に低リスク、低リスク、または中リスクの疾患の改訂国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）カテゴリを持っている必要があります
- 登録前の 8 週間で、第 2 相の参加者は、赤血球 (RBC) 輸血依存の有無にかかわらず、Hb ≤10.0 g/dL (2 つのベースライン測定値の平均に基づき、少なくとも 1 週間輸血されていないことに基づく) の貧血を持っている必要があります。登録前に最低8週間確認されている
- フェーズ 3 では、参加者は登録前 8 週間以内に RBC 輸血依存性を伴う貧血が確認されている必要があります。
- -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）スケールでパフォーマンスステータス≤2
除外基準:
- 中等度または重度の心疾患の病歴がない
- -急性骨髄性白血病（AML）の既往歴はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェーズ (ph) 2: ガルニセルチブ + BSC
Ph 2. 150 mg のガルニセルチブを 1 日 2 回 (BID) 14 日間経口投与し、その後 14 日間は治験薬なしで投与 (28 日サイクル)。
参加者は、施設のガイドラインに従って、最善の支持療法 (BSC) を受けます。
治療は6サイクル続くと予想されます。
参加者は、臨床的利益を得ている場合、追加のサイクルを受け取ることができます。
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経口投与
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：Ph 3: プラセボ + BSC
プラセボを BID で 14 日間経口投与し、その後 14 日間は治験薬なしで投与した (28 日サイクル)。
参加者は、機関のガイドラインに従って BSC を受け取ります。
治療は6サイクル続くと予想されます。
参加者は、臨床的利益を得ている場合、追加のサイクルを受け取ることができます。
このアームは、フェーズ 2 アームからのデータに依存します。
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経口投与
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実験的：Ph 3: ガルニセルチブ + BSC
150 mg のガルニセルチブを 1 日 2 回 (BID) 14 日間経口投与した後、14 日間治験薬なしで投与 (28 日サイクル)。
参加者は、施設のガイドラインに従って、最善の支持療法 (BSC) を受けます。
治療は6サイクル続くと予想されます。
参加者は、臨床的利益を得ている場合、追加のサイクルを受け取ることができます。
このアームは、フェーズ 2 アームからのデータに依存します。
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経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液学的改善（HI）のある参加者の割合
時間枠：試験治療終了までのベースライン（24週間）
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国際予後スコアリングシステムによって評価された、ガルニセルチブと最善の支持療法で治療された、非常に低リスク、低リスク、および中リスクの骨髄異形成症候群の参加者における、国際作業部会 (IWG) 2006 基準に基づく血液学的改善 (HI) を有する参加者の割合 ( IPSS-R)。 HI 応答者として分類されるには、HI 応答が少なくとも 8 週間 (56 日) 持続している必要があります。 |
試験治療終了までのベースライン（24週間）
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輸血を受けていない、またはヘモグロビン (Hb) が 1.5 グラム/デシリットル以上増加している参加者の割合は、フェーズ 3 で 8 週間維持されました
時間枠：試験治療終了までのベースライン（24週間）
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非常に低リスク、低リスク、および中リスクの MDS を患っており、輸血を受けていないか、または治療開始から 24 週間以内に 8 週間以上維持されたヘモグロビン (Hb) が 1.5 g/dL 以上増加した参加者の割合の比較。 galunisertib と最良の支持療法またはプラセボと最良の支持療法による治療を行い、IPSS-R で評価した。 フェーズ 3 に進むためにフェーズ 2 で必要な有効性レベルが達成されなかったため、この試験のフェーズ 3 部分は実施されませんでした。 |
試験治療終了までのベースライン（24週間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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簡単な疲労インベントリ (BFI) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、フォローアップ (24 か月までの最終来院)
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Brief Fatigue Inventory (BFI) は、過去 24 時間に経験した最悪の疲労に基づいて疲労の重症度を測定する簡単な参加者報告アンケートです。
疲労の程度は 11 段階の数値スケールを使用して評価されます。0 は疲労なし、10 は想像できるほどの疲労です。
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ベースライン、フォローアップ (24 か月までの最終来院)
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EuroQol 5-Dimension 5 Level Instrument のベースラインからの変化
時間枠：フェーズ 3: ベースライン、サイクル 2、サイクル 4、サイクル 6 (サイクル = 28 日)
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EuroQol 5-Dimension 5 Level Instrument (EQ-5D-5L) は実施されず、試験はフェーズ 3 の前に終了しました。データは収集されませんでした。
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フェーズ 3: ベースライン、サイクル 2、サイクル 4、サイクル 6 (サイクル = 28 日)
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細胞遺伝学的反応を示した参加者の割合
時間枠：試験治療終了までのベースライン（24週間）
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完全奏効または部分奏効のいずれかを伴う細胞遺伝学的奏効を有する参加者の割合。
完全な細胞遺伝学的反応とは、新しい染色体異常が現れることなく染色体異常が消失することです。
部分的な細胞遺伝学的奏効とは、染色体異常の少なくとも 50% の減少です。
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試験治療終了までのベースライン（24週間）
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入院している参加者の割合（リソース利用率）
時間枠：試験治療終了までのベースライン（24週間）
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入院日と退院日が同じ日の参加者の割合は、入院期間の半日としてカウントされます。
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試験治療終了までのベースライン（24週間）
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集団薬物動態 (PK): ガルニセルチブの平均集団クリアランス
時間枠：1日目 投与前 & 投与後0.5～2時間; 14 日目 投与前、投与後 0.5 時間から 2 時間、および 3 時間から 5 時間。 15日目と16日目（論理的に可能であれば）投与後0.5時間から2時間の間
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人口平均 (参加者間係数変動 [CV%]) 見かけのクリアランス。
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1日目 投与前 & 投与後0.5～2時間; 14 日目 投与前、投与後 0.5 時間から 2 時間、および 3 時間から 5 時間。 15日目と16日目（論理的に可能であれば）投与後0.5時間から2時間の間
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全生存期間 (OS)
時間枠：あらゆる原因による死亡日までのベースライン (最大 2 年)
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全生存期間は、最初の投与日から何らかの原因による死亡日までの時間として定義されます。
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あらゆる原因による死亡日までのベースライン (最大 2 年)
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骨髄線維症の等級付けが変化した参加者の数
時間枠：ベースライン、サイクル 6 (サイクル = 28 日)
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骨髄線維症のベースラインからの変化は、骨髄線維症の等級付け (陰性、軽度、中等度、および重度) の変化を伴う参加者の数を測定しました。
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ベースライン、サイクル 6 (サイクル = 28 日)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年3月1日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2017年9月1日
試験登録日
最初に提出
2013年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月6日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年8月28日
最終確認日
2019年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 15242
- H9H-MC-JBAV (他の：Eli Lilly and Company)
- 2013-003235-30 (EUDRACT_NUMBER)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化された個々の患者レベルのデータは、研究提案が承認され、署名されたデータ共有契約が締結された時点で、安全なアクセス環境で提供されます。
IPD 共有時間枠
データは、米国および EU で研究された適応症の最初の発表および承認のいずれか遅い方から 6 か月後に入手できます。
データは無期限にリクエストできます。
IPD 共有アクセス基準
研究提案は独立した審査委員会によって承認される必要があり、研究者はデータ共有契約に署名する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
骨髄異形成症候群の臨床試験
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Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...終了しましたホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 急性白血病 | 血液悪性腫瘍 | 骨髄腫 | MyElodySplastic症候群（MDS）RAまたはRARSサブタイプ以外 | STI療法に耐性のある慢性骨髄性（または骨髄性）白血病（CML）アメリカ
プラセボの臨床試験
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Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
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Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
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Palacky University完了
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Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了