En studie av galunisertib hos deltagare med myelodysplastiska syndrom
28 augusti 2019 uppdaterad av: Eli Lilly and Company
Fas 2/3-studie av monoterapi LY2157299 Monohydrat hos patienter med mycket låg, låg och medelrisk med myelodysplastiska syndrom
Syftet med denna studie är att undersöka effekten av studieläkemedlet som kallas galunisertib hos deltagare med myelodysplastiska syndrom (MDS).
Deltagare med olika grader av sjukdom (mycket låg, låg och medelrisk) kommer att studeras.
Studiebehandlingen förväntas pågå i cirka 6 månader för varje deltagare.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
43
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Firenze, Italien, 50134
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Novara, Italien, 28100
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Rome, Italien, 00161
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Madrid, Spanien, 28050
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Oviedo, Spanien, 33011
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Salamanca, Spanien, 37007
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Valencia, Spanien, 46026
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Düsseldorf, Tyskland, 40479
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Jena, Tyskland, 07747
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Lübeck, Tyskland, 23562
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Ulm, Tyskland, 89081
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
Westerstede, Tyskland, 26655
- For additional information regarding investigative sites for this trial, contact 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559, 1-317-615-4559) Mon - Fri from 9 AM to 5 PM Eastern Time (UTC/GMT - 5 hours, EST), or speak with your personal physician.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av MDS baserad på Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier
- Deltagare med 5q-deletioner tillåts endast om de har misslyckats eller är intoleranta mot lenalidomidbehandling
- Deltagare måste ha en Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) kategori för sjukdomar med mycket låg, låg eller medelrisk
- Under de 8 veckorna före registreringen bör deltagare i fas 2 ha anemi med Hb ≤10,0 g/dL (baserat på genomsnittet av 2 baslinjemätningar och ej transfunderade i minst 1 vecka) med eller utan röda blodkroppar (RBC) transfusionsberoende bekräftas i minst 8 veckor före registreringen
- För fas 3 bör deltagarna ha anemi med RBC-transfusionsberoende bekräftat inom 8 veckor före inskrivning
- Prestandastatus ≤2 på skalan för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
Exklusions kriterier:
- Ingen historia av måttlig eller svår hjärtsjukdom
- Ingen tidigare historia av akut myeloid leukemi (AML)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Fas (ph) 2: Galunisertib + BSC
Ph 2. 150 milligram Galunisertib ges oralt två gånger dagligen (BID) i 14 dagar följt av 14 dagar utan studieläkemedel (28 dagars cykler).
Deltagarna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) enligt institutionella riktlinjer.
Behandlingen förväntas pågå i 6 cykler.
Deltagare kan få ytterligare cykler om de får klinisk nytta.
|
Administreras oralt
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Ph 3: Placebo + BSC
Placebo administreras oralt två gånger dagligen i 14 dagar följt av 14 dagar utan studieläkemedel (28 dagars cykler).
Deltagarna kommer att få BSC enligt institutionella riktlinjer.
Behandlingen förväntas pågå i 6 cykler.
Deltagare kan få ytterligare cykler om de får klinisk nytta.
Denna arm är beroende av data från fas 2-armen.
|
Administreras oralt
|
|
EXPERIMENTELL: Ph 3: Galunisertib + BSC
150 milligram Galunisertib ges oralt två gånger dagligen (BID) i 14 dagar följt av 14 dagar utan studieläkemedel (28 dagars cykler).
Deltagarna kommer att få bästa stödjande vård (BSC) enligt institutionella riktlinjer.
Behandlingen förväntas pågå i 6 cykler.
Deltagare kan få ytterligare cykler om de får klinisk nytta.
Denna arm är beroende av data från fas 2-armen.
|
Administreras oralt
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med hematologisk förbättring (HI)
Tidsram: Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
Andel deltagare med hematologisk förbättring (HI) baserat på International Working Group (IWG) 2006 kriterier hos deltagare med mycket låg, låg och medelhög risk myelodysplastiska syndrom behandlade med Galunisertib plus bästa stödjande vård, enligt bedömning av International Prognostic Scoring System ( IPSS-R). För att klassificeras som HI-svarare måste HI-svaret ha varat i minst 8 veckor (56 dagar). |
Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
|
Andel deltagare som är transfusionsfria eller har en ökning av hemoglobin (Hb) ≥1,5 gram/deciliter bibehålls i 8 veckor under fas 3
Tidsram: Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
Jämförelse av andelen deltagare med mycket låg-, låg- och medelrisk MDS som var transfusionsfria eller hade en ökning ≥1,5 g/dL i hemoglobin (Hb) som bibehölls i minst 8 veckor inom de första 24 veckorna av behandling med galunisertib plus bästa stödjande vård eller placebo plus bästa stödjande vård och bedömd av IPSS-R. Fas 3-delen av denna studie genomfördes inte eftersom den effektnivå som krävs i fas 2 för att gå vidare till fas 3 inte uppnåddes. |
Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i kort trötthetsinventering (BFI)
Tidsram: Baslinje, uppföljning (slutbesök upp till 24 månader)
|
The Brief Fatigue Inventory (BFI) är ett kort deltagarrapporterat frågeformulär som mäter trötthetens svårighetsgrad baserat på den värsta tröttheten som upplevts under de senaste 24 timmarna.
Allvaret av tröttheten bedöms med hjälp av en 11-gradig numerisk skala, med 0 = ingen trötthet och 10 = trötthet så illa som du kan föreställa dig.
|
Baslinje, uppföljning (slutbesök upp till 24 månader)
|
|
Ändring från baslinjen i EuroQol 5-Dimension 5 Level Instrument
Tidsram: Fas 3: Baslinje, cykel 2, cykel 4, cykel 6 (cykel = 28 dagar)
|
EuroQol 5-Dimension 5 Level Instrument (EQ-5D-5L) utfördes inte, försöket avslutades före fas 3. Inga data samlade in.
|
Fas 3: Baslinje, cykel 2, cykel 4, cykel 6 (cykel = 28 dagar)
|
|
Andel deltagare med cytogenetisk respons
Tidsram: Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
Andel deltagare med cytogenetisk respons med antingen fullständig eller partiell respons.
Komplett cytogenetisk respons är att kromosomavvikelsen försvinner utan att nya uppstår.
Partiell cytogenetisk respons är minst 50 % minskning av kromosomavvikelsen.
|
Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
|
Andel deltagare som är inlagda på sjukhus (resursutnyttjande)
Tidsram: Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
Andel av alla deltagare med inläggning och utskrivningsdatum samma dag räknas som en halvdag under inläggningens varaktighet.
|
Baslinje till och med studiens slutbehandling (24 veckor)
|
|
Populationsfarmakokinetik (PK): Genomsnittlig populationsclearance av Galunisertib
Tidsram: Dag 1 före dos & mellan 0,5 till 2 timmar efter dos; Dag 14 före dos, mellan 0,5 till 2 & mellan 3 till 5 timmar efter dos; Dag 15 och 16 (om det är logistiskt möjligt) mellan 0,5 och 2 timmar efter dosering
|
Populationsmedelvärde (variation mellan deltagarnas koefficient [CV%)] skenbar clearance.
|
Dag 1 före dos & mellan 0,5 till 2 timmar efter dos; Dag 14 före dos, mellan 0,5 till 2 & mellan 3 till 5 timmar efter dos; Dag 15 och 16 (om det är logistiskt möjligt) mellan 0,5 och 2 timmar efter dosering
|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Baslinje till datum för dödsfall oavsett orsak (upp till 2 år)
|
Total överlevnad definieras som tiden från datumet för den första dosen till datumet för döden oavsett orsak.
|
Baslinje till datum för dödsfall oavsett orsak (upp till 2 år)
|
|
Antal deltagare med en förändring i gradering av benmärgsfibros
Tidsram: Baslinje, cykel 6 (cykel = 28 dagar)
|
Förändring från baslinjen i benmärgsfibros mätte antalet deltagare med en förändring i gradering av benmärgsfibros (negativ, mild, måttlig och svår).
|
Baslinje, cykel 6 (cykel = 28 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 mars 2016
Avslutad studie (FAKTISK)
1 september 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 december 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 december 2013
Första postat (UPPSKATTA)
11 december 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
11 september 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 augusti 2019
Senast verifierad
1 augusti 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 15242
- H9H-MC-JBAV (ÖVRIG: Eli Lilly and Company)
- 2013-003235-30 (EUDRACT_NUMBER)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Anonymiserad individuell patientnivådata kommer att tillhandahållas i en säker åtkomstmiljö efter godkännande av ett forskningsförslag och ett undertecknat datadelningsavtal.
Tidsram för IPD-delning
Data finns tillgängliga 6 månader efter den primära publiceringen och godkännandet av den studerade indikationen i USA och EU, beroende på vilket som inträffar senare.
Data kommer att vara tillgängliga på obestämd tid för begäran.
Kriterier för IPD Sharing Access
Ett forskningsförslag måste godkännas av en oberoende granskningspanel och forskare måste underteckna ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .