普瑞德-威利综合征催产素试验
2018年4月4日 更新者：University of Florida
已发现患有 Prader-Willi 综合征 (PWS) 的个体存在产生催产素的神经元缺陷和催产素受体基因功能下降，因此本研究的目的是确定催产素 (OT) 给药是否会改善某些方面对儿童及其家人来说特别麻烦的普瑞德-威利综合症（贪得无厌的食欲和社交行为）。
研究问题是：
- 鼻内催产素对 PWS 儿童有任何副作用吗？
- 鼻内催产素给药是否会改变 PWS 患者的食欲或行为？
研究概览
详细说明
本研究旨在调查鼻内催产素是否会改善普瑞德威利综合征患者的食欲过盛、社交技能和行为。
这将是一项随机安慰剂对照试验研究。
主要结果测量是确定鼻内施用催产素是否会在患有普瑞德-威利综合征的受试者中引起任何不良事件。
其次，研究人员还将进行评估，以确定鼻内催产素是否对患有普瑞德威利综合症的儿童的社交技能、行为或食欲有任何影响。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Orange、California、美国、92686
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 经基因证实的 PWS 儿童
- 年龄≥ 5 岁且≤ 11 岁（必须在 11 岁生日之前开始治疗）
- 儿童必须处于营养阶段 2b 或 3，由每个站点的 PI 确定。
- 目前必须接受生长激素治疗，并且在筛选日期之前至少接受生长激素治疗一年。
- 在筛选日期前 3 个月内，治疗不能中断超过 1 周。
- 将优先考虑目前参加 RDCRN 自然历史研究的儿童
排除标准：
- 无法耐受鼻内给药
- 肝功能不全（AST/ALT 大于该年龄正常水平的 3 倍）
- 肾功能不全（BUN/肌酐大于该年龄正常水平的 3 倍）
- 心电图异常史（由心脏病专家确定）。 如果对心脏功能有任何疑问，将在参加研究之前与心脏病专家一起审查 ECG 报告。
- 孩子没有接受生长激素治疗
- 患有高血压或低血压的年龄和性别儿童（血压 >97% 年龄和性别或血压 <3% 年龄和性别）
- 糖尿病
- 怀孕或哺乳期。
- 精神分裂症或精神病
- 服用任何精神药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：鼻内催产素
鼻内催产素。
16 IU 鼻内催产素 x 5 天。
治疗组之间间隔一个月。
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这是一项双盲安慰剂对照 2x2 研究。
受试者将在 7 天逗留期间连续 5 天接受 OT。
接下来是 4-6 周的清除期。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂将通过鼻喷雾剂给药——每个鼻孔喷 1 次 x5 天。
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这是一项双盲安慰剂对照 2x2 研究。
将通过鼻内喷雾给予安慰剂，每天每个鼻孔喷一剂 x 5 天。
治疗组之间间隔一个月。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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普瑞德威利综合征患儿鼻内催产素的安全性
大体时间：3个月
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不良事件的发生、临床和行为严重程度的描述和量化、鼻内催产素和安慰剂给药前后。
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Prader-Willi 综合征患者食物摄入量的评估
大体时间：3个月
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通过在 7 天研究方案期间的第 1、4 和 6 天获得并在这些天的晚上进行的摄食过多问卷对摄食过多进行定量评估。
分数范围从 0（无食欲过盛行为）到 96（最严重的食欲过盛行为）。
此外，将在第 1、4 和 6 天记录消耗的食物量。
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3个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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鼻内催产素对普瑞德威利综合征患儿社会影响的评价
大体时间：3个月
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将在第 1、4 和 6 天使用以下方法评估焦虑、食物问题、易怒、社交沟通和行为问题：
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3个月
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鼻内催产素对食欲调节激素的影响
大体时间：3个月
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评估血浆 OT、生长素释放肽和其他参与食欲调节的神经内分泌激素（皮质醇、食欲素 A、生长素释放肽、瘦素、催产素、胰岛素）。
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3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jennifer L Miller, MD、University of Florida
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年3月1日
初级完成 (实际的)
2015年8月1日
研究完成 (实际的)
2015年8月1日
研究注册日期
首次提交
2013年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2013年12月16日
首次发布 (估计)
2013年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月4日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
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