Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oksytocyny w zespole Pradera-Williego

4 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: University of Florida

Stwierdzono, że osoby z zespołem Pradera-Williego (PWS) mają deficyt neuronów wytwarzających oksytocynę i zmniejszoną funkcję genu receptora oksytocyny, więc celem tego badania jest ustalenie, czy podawanie oksytocyny (OT) poprawi niektóre aspekty Zespoły Pradera-Williego, które są szczególnie uciążliwe dla dzieci i ich rodzin (nienasycony apetyt i zachowania społeczne).

Pytania badawcze to:

  1. Czy oksytocyna donosowa powoduje skutki uboczne u dzieci z PWS?
  2. Czy donosowe podanie oksytocyny zmienia apetyt lub zachowania w PWS?

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu zbadanie, czy donosowa oksytocyna poprawi hiperfagię, umiejętności społeczne i zachowania u osób z zespołem Pradera-Williego. Będzie to randomizowane badanie pilotażowe kontrolowane placebo. Podstawową miarą wyniku jest ustalenie, czy donosowe podanie oksytocyny spowoduje jakiekolwiek zdarzenia niepożądane u osób z zespołem Pradera-Williego. Po drugie, badacze przeprowadzą również oceny w celu ustalenia, czy donosowa oksytocyna ma jakikolwiek wpływ na umiejętności społeczne, zachowania lub apetyt u dzieci z zespołem Pradera-Williego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci z genetycznie potwierdzonym PWS
  • Wiek ≥ 5 lat i ≤ 11 lat (leczenie należy rozpocząć przed 11. urodzinami)
  • Dziecko musi znajdować się w fazie żywienia 2b lub 3, zgodnie z ustaleniami PI w każdym ośrodku.
  • Musi być obecnie na leczeniu hormonem wzrostu i otrzymywać leczenie hormonem wzrostu przez co najmniej rok przed datą badania przesiewowego.
  • Leczenie nie może być przerwane na dłużej niż 1 tydzień w ciągu 3 miesięcy przed terminem badania przesiewowego.
  • Pierwszeństwo będą miały dzieci obecnie uczestniczące w badaniu historii naturalnej RDCRN

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność do tolerowania donosowego podawania leków
  • Niewydolność wątroby (AspAT/AlAT ponad 3 razy wyższy niż normalny poziom dla wieku)
  • Niewydolność nerek (stężenie BUN/kreatyniny ponad 3-krotnie przekraczające normę dla wieku)
  • Historia nieprawidłowego EKG (określona przez kardiologa). W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących funkcji serca, raporty EKG zostaną przejrzane z kardiologiem przed włączeniem do badania.
  • Dziecko nieotrzymujące leczenia hormonem wzrostu
  • Dziecko z nadciśnieniem lub niedociśnieniem odpowiednim dla wieku i płci (ciśnienie krwi >97% dla wieku i płci lub ciśnienie krwi <3% dla wieku i płci)
  • Cukrzyca
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Schizofrenia lub psychoza
  • Przyjmowanie jakichkolwiek leków psychotropowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Oksytocyna donosowa
Oksytocyna donosowa. 16 IU oksytocyny donosowej x 5 dni. Miesięczna przerwa między ramionami leczenia.
Lek: Oksytocyna donosowa
Jest to podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo 2x2. Uczestnicy otrzymają OT przez 5 kolejnych dni podczas 7-dniowego pobytu. Po tym następuje okres wypłukiwania trwający 4-6 tygodni.
Inne nazwy:
  • Pitocyna
  • Syntocynon
Komparator placebo: Placebo
Placebo będzie podawane w aerozolu do nosa – 1 aerozol do każdego otworu nosowego x 5 dni.
Inny: Placebo
Jest to podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo 2x2. Placebo będzie podawane w aerozolu donosowym, po jednym aerozolu do każdego otworu nosowego dziennie x 5 dni. Miesięczna przerwa między ramionami leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo donosowej oksytocyny u dzieci z zespołem Pradera-Williego
Ramy czasowe: 3 miesiące
Występowanie zdarzenia niepożądanego, opis i ilościowa ocena nasilenia klinicznego i behawioralnego, przed i po donosowym podaniu oksytocyny i placebo.
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena spożycia pokarmu w zespole Pradera-Williego
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ilościowa ocena hiperfagii za pomocą Kwestionariusza Hiperfagii uzyskanych w dniach 1, 4 i 6 podczas 7-dniowego protokołu badania i przeprowadzona wieczorem w tych dniach. Wynik będzie mieścił się w zakresie od 0 (brak zachowań hiperfagii) do 96 (najcięższe zachowania hiperfagii). Dodatkowo ilość spożytego pokarmu będzie rejestrowana w dniach 1,4 i 6.
3 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skutków społecznych donosowej oksytocyny u dzieci z zespołem Pradera-Williego
Ramy czasowe: 3 miesiące

Ocena lęku, problemów z jedzeniem, drażliwości, komunikacji społecznej i problemów behawioralnych będzie mierzona w dniach 1, 4 i 6 za pomocą:

  1. Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania: Skala oceny zachowania używana do pomiaru problemów z zachowaniem dzieci i dorosłych z niepełnosprawnością intelektualną w wieku od 6 do 54 lat. Wyniki będą się wahać od 0 (brak problematycznych zachowań) do 174 (poważne nieprawidłowe zachowania).
  2. Skala Responsywności Społecznej: zaprojektowana do mierzenia zakresu powtarzalnych zachowań. Wyniki będą się wahać od 64 (brak powtarzających się zachowań) do 260 (poważne powtarzające się zachowania).
  3. Zrewidowane Skale Powtarzalnych Zachowań: Zaprojektowane do pomiaru zakresu powtarzalnych zachowań w zaburzeniach ze spektrum autyzmu, w tym: zachowanie rytualne/identyczne; stereotypowe zachowanie; Zachowania samookaleczające; Kompulsywne zachowanie; i Zainteresowania Zastrzeżone. Wyniki będą się wahać od 0 (brak zachowań autystycznych) do 100 (poważne zachowania autystyczne).
3 miesiące
Wpływ donosowej oksytocyny na hormony regulujące apetyt
Ramy czasowe: 3 miesiące
Ocena OT w osoczu, greliny i innych hormonów neuroendokrynnych biorących udział w regulacji apetytu (kortyzol, oreksyna A, grelina, leptyna, oksytocyna, insulina).
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

  • Główny śledczy: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 5208-N

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera Williego

Badania kliniczne na Oksytocyna donosowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj