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Prova dell'ossitocina nella sindrome di Prader-Willi

4 aprile 2018 aggiornato da: University of Florida

È stato riscontrato che gli individui con sindrome di Prader-Willi (PWS) hanno un deficit di neuroni produttori di ossitocina e una ridotta funzione del gene del recettore dell'ossitocina, quindi lo scopo di questo studio è determinare se la somministrazione di ossitocina (OT) migliorerà alcuni degli aspetti di Sindrome di Prader-Willi particolarmente fastidiosa per i bambini e le loro famiglie (appetito insaziabile e comportamenti sociali).

Le domande di ricerca sono:

  1. L'ossitocina intranasale causa effetti collaterali nei bambini con PWS?
  2. La somministrazione intranasale di ossitocina altera l'appetito o i comportamenti nella PWS?

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio ha lo scopo di indagare se l'ossitocina intranasale migliorerà l'iperfagia, le abilità sociali e i comportamenti nei soggetti con sindrome di Prader-Willi. Questo sarà uno studio pilota randomizzato controllato con placebo. La misura dell'esito primario è determinare se la somministrazione intranasale di ossitocina causerà eventi avversi nei soggetti con sindrome di Prader-Willi. Secondariamente, gli investigatori eseguiranno anche valutazioni per determinare se l'ossitocina intranasale ha qualche effetto sulle abilità sociali, sui comportamenti o sull'appetito nei bambini con sindrome di Prader-Willi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con PWS geneticamente confermata
  • Età ≥ 5 anni e ≤ 11 anni (deve iniziare il trattamento prima dell'11° compleanno)
  • Il bambino deve trovarsi nella fase nutrizionale 2b o 3, come determinato dal PI in ciascun sito.
  • Deve essere attualmente in trattamento con l'ormone della crescita e aver ricevuto il trattamento con l'ormone della crescita per almeno un anno prima della data di screening.
  • Il trattamento non può essere stato interrotto per più di 1 settimana entro 3 mesi prima della data di screening.
  • La priorità sarà data ai bambini attualmente iscritti allo studio di storia naturale RDCRN

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di tollerare la somministrazione intranasale di farmaci
  • Insufficienza epatica (AST/ALT superiore a 3 volte i livelli normali per l'età)
  • Insufficienza renale (BUN/creatinina superiore a 3 volte i livelli normali per l'età)
  • Storia di un ECG anormale (come determinato da un cardiologo). In caso di domande sulla funzione cardiaca, i referti ECG saranno esaminati da un cardiologo prima dell'arruolamento nello studio.
  • Bambino che non riceve il trattamento con l'ormone della crescita
  • Bambino con ipertensione o ipotensione per età e sesso (pressione arteriosa >97% per età e sesso o pressione arteriosa <3% per età e sesso)
  • Diabete mellito
  • Incinta o in allattamento.
  • Schizofrenia o psicosi
  • Assunzione di farmaci psicotropi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Ossitocina intranasale
Ossitocina intranasale. 16 UI di ossitocina intranasale x 5 giorni. Intervallo di un mese tra i bracci di trattamento.
Droga: Ossitocina intranasale
Questo è uno studio 2x2 controllato con placebo in doppio cieco. I soggetti riceveranno OT per 5 giorni consecutivi durante il loro soggiorno di 7 giorni. Questo sarà seguito da un periodo di lavaggio di 4-6 settimane.
Altri nomi:
  • Pitocina
  • Syntocinon
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo verrà somministrato tramite spray nasale - 1 spruzzo in ciascuna narice x5 giorni.
Altro: Placebo
Questo è uno studio 2x2 controllato con placebo in doppio cieco. Il placebo verrà somministrato tramite spray intranasale, uno spray in ciascuna narice al giorno x 5 giorni. Intervallo di un mese tra i bracci di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza dell'ossitocina intranasale nei bambini con sindrome di Prader-Willi
Lasso di tempo: 3 mesi
Insorgenza di eventi avversi, descrizione e quantificazione della gravità clinica e comportamentale, somministrazione pre e post intranasale di ossitocina e placebo.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'assunzione di cibo nella sindrome di Prader-Willi
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione quantitativa dell'iperfagia tramite il questionario sull'iperfagia ottenuto nei giorni 1, 4 e 6 durante il protocollo di studio di 7 giorni e condotto la sera in questi giorni. Il punteggio varia da 0 (nessun comportamento iperfagico) a 96 (comportamenti iperfagici più gravi). Inoltre, la quantità di cibo consumato verrà registrata nei giorni 1, 4 e 6.
3 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione degli effetti sociali dell'ossitocina intranasale nei bambini con sindrome di Prader-Willi
Lasso di tempo: 3 mesi

La valutazione di ansia, problemi alimentari, irritabilità, comunicazione sociale e problemi comportamentali sarà misurata nei giorni 1, 4 e 6 utilizzando:

  1. Lista di controllo del comportamento aberrante: scala di valutazione del comportamento utilizzata per misurare i problemi comportamentali di bambini e adulti con disabilità intellettive di età compresa tra 6 e 54 anni. I punteggi andranno da 0 (nessun comportamento problematico) a 174 (comportamenti aberranti gravi).
  2. Scala di reattività sociale: progettata per misurare l'ampiezza dei comportamenti ripetitivi. I punteggi andranno da 64 (nessun comportamento ripetitivo) a 260 (comportamenti ripetitivi gravi).
  3. Scale di comportamento ripetitivo riviste: progettate per misurare l'ampiezza dei comportamenti ripetitivi nel disturbo dello spettro autistico, tra cui: comportamento ritualistico/identico; comportamento stereotipato; Comportamento autolesionistico; Comportamento compulsivo; e interessi ristretti. I punteggi andranno da 0 (nessun comportamento autistico) a 100 (comportamenti autistici gravi).
3 mesi
Effetti dell'ossitocina intranasale sugli ormoni che regolano l'appetito
Lasso di tempo: 3 mesi
Valutazione dell'OT plasmatico, della grelina e di altri ormoni neuroendocrini coinvolti nella regolazione dell'appetito (cortisolo, orexina A, grelina, leptina, ossitocina, insulina).
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Collaboratori

National Institutes of Health (NIH)

Investigatori

  • Investigatore principale: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

17 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 aprile 2018

Ultimo verificato

1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 5208-N

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Prader Willi

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