Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oxytocinförsök vid Prader-Willis syndrom

4 april 2018 uppdaterad av: University of Florida

Individer med Prader-Willi syndrom (PWS) har visat sig ha ett underskott av oxytocinproducerande neuroner och minskad oxytocinreceptorgenfunktion, så syftet med denna studie är att avgöra om administrering av oxytocin (OT) kommer att förbättra några av aspekterna av Prader-Willis syndrom som är särskilt besvärande för barn och deras familjer (den omättliga aptiten och sociala beteenden).

Forskningsfrågorna är:

  1. Ger intranasalt oxytocin några biverkningar hos barn med PWS?
  2. Ändrar intranasal administrering av oxytocin aptiten eller beteenden hos PWS?

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är att undersöka om intranasalt oxytocin kommer att förbättra hyperfagi, sociala färdigheter och beteenden hos personer med Prader-Willis syndrom. Detta kommer att vara en randomiserad placebokontrollerad pilotstudie. Det primära utfallsmåttet är att fastställa om intranasal administrering av oxytocin kommer att orsaka några biverkningar hos patienter med Prader-Willis syndrom. Sekundärt kommer utredarna också att utföra utvärderingar för att avgöra om intranasalt oxytocin har någon effekt på sociala färdigheter, beteenden eller aptit hos barn med Prader-Willis syndrom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn med genetiskt bekräftad PWS
  • Åldrar vid ≥ 5 år och ≤ 11 år (måste påbörja behandlingen före 11-årsdagen)
  • Barnet måste vara i näringsfas 2b eller 3, vilket bestäms av PI på varje plats.
  • Måste för närvarande vara på tillväxthormonbehandling och ha fått tillväxthormonbehandling i minst ett år före screeningdatum.
  • Behandlingen får inte ha avbrutits i mer än 1 vecka inom 3 månader före screeningdatum.
  • Prioritet kommer att ges till barn som för närvarande är inskrivna i RDCRN Natural History-studien

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att tolerera intranasal administrering av medicin
  • Leverinsufficiens (AST/ALT högre än 3 gånger de normala nivåerna för ålder)
  • Njurinsufficiens (BUN/kreatinin högre än 3 gånger de normala nivåerna för ålder)
  • Historik av ett onormalt EKG (fastställt av en kardiolog). Om det finns några frågor om hjärtfunktionen kommer EKG-rapporter att gås igenom med en kardiolog innan inskrivning i studien.
  • Barn som inte får behandling med tillväxthormon
  • Barn med högt blodtryck eller hypotoni för ålder och kön (blodtryck >97 % för ålder och kön eller blodtryck <3 % för ålder och kön)
  • Diabetes mellitus
  • Gravid eller ammande.
  • Schizofreni eller psykos
  • Tar några psykotropa mediciner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Intranasalt oxytocin
Intranasalt oxytocin. 16 IE intranasalt oxytocin x 5 dagar. En månads intervall mellan behandlingsarmarna.
Läkemedel: Intranasalt oxytocin
Detta är en dubbelblind placebokontrollerad 2x2-studie. Försökspersoner kommer att få OT under 5 dagar i följd under sin 7-dagars vistelse. Detta kommer att följas av en tvättperiod på 4-6 veckor.
Andra namn:
  • Pitocin
  • Syntocinon
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo kommer att administreras via nässpray - 1 spray i varje näsborre x5 dagar.
Övrig: Placebo
Detta är en dubbelblind placebokontrollerad 2x2-studie. Placebo kommer att ges via intranasal spray, en spray i varje näsborre dagligen x 5 dagar. En månads intervall mellan behandlingsarmarna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för intranasalt oxytocin hos barn med Prader-Willis syndrom
Tidsram: 3 månader
Förekomst av biverkningar, beskrivning och kvantifiering av klinisk och beteendemässig svårighetsgrad, pre- och post-intranasal oxytocin och placeboadministrering.
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av matintag vid Prader-Willis syndrom
Tidsram: 3 månader
Kvantitativ utvärdering av hyperfagi via Hyperphagia Questionnaire erhållen dag 1, 4 och 6 under 7-dagars studieprotokollet och genomfördes på kvällen dessa dagar. Poängen kommer att variera från 0 (inga hyperfagi beteenden) till 96 (de flesta allvarliga hyperfagi beteenden). Dessutom kommer mängden mat som konsumeras att registreras på dagarna 1, 4 och 6.
3 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av sociala effekter av intranasalt oxytocin hos barn med Prader-Willis syndrom
Tidsram: 3 månader

Utvärdering av ångest, matproblem, irritabilitet, social kommunikation och beteendefrågor kommer att mätas dag 1, 4 och 6 med:

  1. Checklista för avvikande beteende: Beteendeklassningsskala som används för att mäta beteendeproblem hos barn och vuxna med intellektuella funktionsnedsättningar i åldrarna 6 - 54 år. Poängen varierar från 0 (inga problembeteenden) till 174 (allvarliga avvikande beteenden).
  2. Social Responsiveness Scale: utformad för att mäta bredden av repetitiva beteenden. Poängen varierar från 64 (inga repetitiva beteenden) till 260 (allvarliga repetitiva beteenden).
  3. Repetitiva beteendeskalor-reviderade: Utformad för att mäta bredden av repetitiva beteenden i autismspektrumstörningar inklusive: Ritualistiskt/likhetsbeteende; Stereotypt beteende; Självskadebeteende; Tvångsmässigt beteende; och Begränsade intressen. Poängen varierar från 0 (inga autistiska beteenden) till 100 (svåra autistiska beteenden).
3 månader
Effekter av intranasalt oxytocin på aptitreglerande hormoner
Tidsram: 3 månader
Utvärdering av plasma OT, ghrelin och andra neuroendokrina hormoner involverade i aptitreglering (kortisol, orexin A, ghrelin, leptin, oxytocin, insulin).
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Florida

Samarbetspartners

National Institutes of Health (NIH)

Utredare

  • Huvudutredare: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2013

Första postat (Uppskatta)

17 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 5208-N

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader Willi syndrom

Kliniska prövningar på Intranasalt oxytocin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera