Oxytocinförsök vid Prader-Willis syndrom
4 april 2018 uppdaterad av: University of Florida
Individer med Prader-Willi syndrom (PWS) har visat sig ha ett underskott av oxytocinproducerande neuroner och minskad oxytocinreceptorgenfunktion, så syftet med denna studie är att avgöra om administrering av oxytocin (OT) kommer att förbättra några av aspekterna av Prader-Willis syndrom som är särskilt besvärande för barn och deras familjer (den omättliga aptiten och sociala beteenden).
Forskningsfrågorna är:
- Ger intranasalt oxytocin några biverkningar hos barn med PWS?
- Ändrar intranasal administrering av oxytocin aptiten eller beteenden hos PWS?
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är att undersöka om intranasalt oxytocin kommer att förbättra hyperfagi, sociala färdigheter och beteenden hos personer med Prader-Willis syndrom.
Detta kommer att vara en randomiserad placebokontrollerad pilotstudie.
Det primära utfallsmåttet är att fastställa om intranasal administrering av oxytocin kommer att orsaka några biverkningar hos patienter med Prader-Willis syndrom.
Sekundärt kommer utredarna också att utföra utvärderingar för att avgöra om intranasalt oxytocin har någon effekt på sociala färdigheter, beteenden eller aptit hos barn med Prader-Willis syndrom.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92686
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Barn med genetiskt bekräftad PWS
- Åldrar vid ≥ 5 år och ≤ 11 år (måste påbörja behandlingen före 11-årsdagen)
- Barnet måste vara i näringsfas 2b eller 3, vilket bestäms av PI på varje plats.
- Måste för närvarande vara på tillväxthormonbehandling och ha fått tillväxthormonbehandling i minst ett år före screeningdatum.
- Behandlingen får inte ha avbrutits i mer än 1 vecka inom 3 månader före screeningdatum.
- Prioritet kommer att ges till barn som för närvarande är inskrivna i RDCRN Natural History-studien
Exklusions kriterier:
- Oförmåga att tolerera intranasal administrering av medicin
- Leverinsufficiens (AST/ALT högre än 3 gånger de normala nivåerna för ålder)
- Njurinsufficiens (BUN/kreatinin högre än 3 gånger de normala nivåerna för ålder)
- Historik av ett onormalt EKG (fastställt av en kardiolog). Om det finns några frågor om hjärtfunktionen kommer EKG-rapporter att gås igenom med en kardiolog innan inskrivning i studien.
- Barn som inte får behandling med tillväxthormon
- Barn med högt blodtryck eller hypotoni för ålder och kön (blodtryck >97 % för ålder och kön eller blodtryck <3 % för ålder och kön)
- Diabetes mellitus
- Gravid eller ammande.
- Schizofreni eller psykos
- Tar några psykotropa mediciner
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Intranasalt oxytocin
Intranasalt oxytocin.
16 IE intranasalt oxytocin x 5 dagar.
En månads intervall mellan behandlingsarmarna.
|
Detta är en dubbelblind placebokontrollerad 2x2-studie.
Försökspersoner kommer att få OT under 5 dagar i följd under sin 7-dagars vistelse.
Detta kommer att följas av en tvättperiod på 4-6 veckor.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo kommer att administreras via nässpray - 1 spray i varje näsborre x5 dagar.
|
Detta är en dubbelblind placebokontrollerad 2x2-studie.
Placebo kommer att ges via intranasal spray, en spray i varje näsborre dagligen x 5 dagar.
En månads intervall mellan behandlingsarmarna.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet för intranasalt oxytocin hos barn med Prader-Willis syndrom
Tidsram: 3 månader
|
Förekomst av biverkningar, beskrivning och kvantifiering av klinisk och beteendemässig svårighetsgrad, pre- och post-intranasal oxytocin och placeboadministrering.
|
3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av matintag vid Prader-Willis syndrom
Tidsram: 3 månader
|
Kvantitativ utvärdering av hyperfagi via Hyperphagia Questionnaire erhållen dag 1, 4 och 6 under 7-dagars studieprotokollet och genomfördes på kvällen dessa dagar.
Poängen kommer att variera från 0 (inga hyperfagi beteenden) till 96 (de flesta allvarliga hyperfagi beteenden).
Dessutom kommer mängden mat som konsumeras att registreras på dagarna 1, 4 och 6.
|
3 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av sociala effekter av intranasalt oxytocin hos barn med Prader-Willis syndrom
Tidsram: 3 månader
|
Utvärdering av ångest, matproblem, irritabilitet, social kommunikation och beteendefrågor kommer att mätas dag 1, 4 och 6 med:
|
3 månader
|
|
Effekter av intranasalt oxytocin på aptitreglerande hormoner
Tidsram: 3 månader
|
Utvärdering av plasma OT, ghrelin och andra neuroendokrina hormoner involverade i aptitreglering (kortisol, orexin A, ghrelin, leptin, oxytocin, insulin).
|
3 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Jennifer L Miller, MD, University of Florida
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 december 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2013
Första postat (Uppskatta)
17 december 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 april 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 april 2018
Senast verifierad
1 april 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Övernäring
- Näringsstörningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Avvikelser, flera
- Kromosomstörningar
- Fetma
- Syndrom
- Prader-Willis syndrom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Reproduktionskontrollmedel
- Oxytocics
- Oxytocin
Andra studie-ID-nummer
- 5208-N
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .