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Ensayo de oxitocina en el síndrome de Prader-Willi

4 de abril de 2018 actualizado por: University of Florida

Se ha encontrado que las personas con el síndrome de Prader-Willi (PWS) tienen un déficit de neuronas productoras de oxitocina y una disminución de la función del gen del receptor de oxitocina, por lo que el propósito de este estudio es determinar si la administración de oxitocina (OT) mejorará algunos de los aspectos de Síndrome de Prader-Willi que son particularmente problemáticos para los niños y sus familias (el apetito insaciable y los comportamientos sociales).

Las preguntas de investigación son:

  1. ¿La oxitocina intranasal causa efectos secundarios en niños con PWS?
  2. ¿La administración de oxitocina intranasal altera el apetito o el comportamiento en PWS?

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es para investigar si la oxitocina intranasal mejorará la hiperfagia, las habilidades sociales y los comportamientos en sujetos con síndrome de Prader-Willi. Este será un estudio piloto aleatorio controlado con placebo. La medida de resultado primaria es determinar si la administración intranasal de oxitocina causará algún evento adverso en sujetos con síndrome de Prader-Willi. En segundo lugar, los investigadores también realizarán evaluaciones para determinar si la oxitocina intranasal tiene algún efecto sobre las habilidades sociales, los comportamientos o el apetito en niños con síndrome de Prader-Willi.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niños con PWS genéticamente confirmado
  • Edades de ≥ 5 años y ≤ 11 años (debe comenzar el tratamiento antes de los 11 años)
  • El niño debe estar en la fase nutricional 2b o 3, según lo determine el PI en cada sitio.
  • Debe estar actualmente en tratamiento con hormona de crecimiento y haber estado recibiendo tratamiento con hormona de crecimiento durante al menos un año antes de la fecha de selección.
  • El tratamiento no puede haber sido interrumpido por más de 1 semana dentro de los 3 meses anteriores a la fecha de selección.
  • Se dará prioridad a los niños actualmente inscritos en el estudio de Historia Natural RDCRN

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para tolerar la administración intranasal de medicamentos.
  • Insuficiencia hepática (AST/ALT más de 3 veces los niveles normales para la edad)
  • Insuficiencia renal (BUN/Creatinina más de 3 veces los niveles normales para la edad)
  • Antecedentes de un ECG anormal (según lo determinado por un cardiólogo). Si hay alguna duda sobre la función cardíaca, los informes de ECG se revisarán con un cardiólogo antes de la inscripción en el estudio.
  • Niño que no recibe tratamiento con hormona de crecimiento
  • Niño con hipertensión o hipotensión para edad y sexo (presión arterial >97% para edad y sexo o presión arterial <3% para edad y sexo)
  • Diabetes mellitus
  • Embarazada o lactando.
  • Esquizofrenia o psicosis
  • Tomar algún medicamento psicotrópico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Oxitocina intranasal
Oxitocina intranasal. Oxitocina intranasal 16 UI x 5 días. Intervalo de un mes entre brazos de tratamiento.
Droga: Oxitocina intranasal
Este es un estudio 2x2 doble ciego controlado con placebo. Los sujetos recibirán OT durante 5 días consecutivos durante su estadía de 7 días. A esto le seguirá un período de lavado de 4 a 6 semanas.
Otros nombres:
  • Pitocina
  • Sintocinón
Comparador de placebos: Placebo
El placebo se administrará a través de un aerosol nasal: 1 aerosol en cada fosa nasal durante 5 días.
Otro: Placebo
Este es un estudio 2x2 doble ciego controlado con placebo. El placebo se administrará a través de un aerosol intranasal, un aerosol en cada fosa nasal al día durante 5 días. Intervalo de un mes entre brazos de tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de la oxitocina intranasal en niños con síndrome de Prader-Willi
Periodo de tiempo: 3 meses
Ocurrencia de eventos adversos, descripción y cuantificación de la gravedad clínica y conductual, administración de oxitocina pre y post intranasal y placebo.
3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la ingesta de alimentos en el síndrome de Prader-Willi
Periodo de tiempo: 3 meses
Evaluación cuantitativa de la hiperfagia mediante el Cuestionario de hiperfagia obtenido los días 1, 4 y 6 durante el protocolo de estudio de 7 días y realizado por la noche en estos días. La puntuación oscilará entre 0 (sin comportamientos de hiperfagia) y 96 (los comportamientos de hiperfagia más graves). Además, la cantidad de alimentos consumidos se registrará en los días 1, 4 y 6.
3 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de los efectos sociales de la oxitocina intranasal en niños con síndrome de Prader-Willi
Periodo de tiempo: 3 meses

La evaluación de la ansiedad, los problemas con la comida, la irritabilidad, la comunicación social y los problemas de comportamiento se medirán los días 1, 4 y 6 utilizando:

  1. Lista de verificación de comportamiento aberrante: escala de calificación de comportamiento utilizada para medir los problemas de comportamiento de niños y adultos con discapacidades intelectuales de 6 a 54 años. Las puntuaciones oscilarán entre 0 (ningún comportamiento problemático) y 174 (comportamientos aberrantes graves).
  2. Escala de respuesta social: diseñada para medir la amplitud de los comportamientos repetitivos. Las puntuaciones oscilarán entre 64 (sin comportamientos repetitivos) y 260 (comportamientos repetitivos graves).
  3. Escalas de comportamiento repetitivo revisadas: diseñadas para medir la amplitud de los comportamientos repetitivos en el trastorno del espectro autista, incluidos: comportamiento ritualista/igualdad; comportamiento estereotipado; comportamiento auto agresivo; Comportamiento compulsivo; e Intereses Restringidos. Los puntajes variarán de 0 (sin comportamientos autistas) a 100 (comportamientos autistas severos).
3 meses
Efectos de la oxitocina intranasal sobre las hormonas reguladoras del apetito
Periodo de tiempo: 3 meses
Evaluación de la OT plasmática, la grelina y otras hormonas neuroendocrinas implicadas en la regulación del apetito (cortisol, orexina A, grelina, leptina, oxitocina, insulina).
3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Florida

Colaboradores

National Institutes of Health (NIH)

Investigadores

  • Investigador principal: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de abril de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de abril de 2018

Última verificación

1 de abril de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 5208-N

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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