Essai sur l'ocytocine dans le syndrome de Prader-Willi
4 avril 2018 mis à jour par: University of Florida
Il a été constaté que les personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi (PWS) présentaient un déficit des neurones producteurs d'ocytocine et une diminution de la fonction du gène du récepteur de l'ocytocine. Le but de cette étude est donc de déterminer si l'administration d'ocytocine (OT) améliorera certains des aspects de Syndrome de Prader-Willi qui sont particulièrement gênants pour les enfants et leurs familles (l'appétit insatiable et les comportements sociaux).
Les questions de recherche sont :
- L'ocytocine intranasale provoque-t-elle des effets secondaires chez les enfants atteints du SPW ?
- L'administration intranasale d'ocytocine modifie-t-elle l'appétit ou les comportements chez les PWS ?
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude vise à déterminer si l'ocytocine intranasale améliorera l'hyperphagie, les compétences sociales et les comportements chez les sujets atteints du syndrome de Prader-Willi.
Il s'agira d'une étude pilote randomisée contrôlée par placebo.
Le critère de jugement principal consiste à déterminer si l'administration intranasale d'ocytocine entraînera des effets indésirables chez les sujets atteints du syndrome de Prader-Willi.
Deuxièmement, les enquêteurs effectueront également des évaluations pour déterminer si l'ocytocine intranasale a un effet sur les compétences sociales, les comportements ou l'appétit chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
24
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Orange, California, États-Unis, 92686
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Enfants atteints du SPW génétiquement confirmé
- Âges à ≥ 5 ans et ≤ 11 ans (doit commencer le traitement avant le 11e anniversaire)
- L'enfant doit être en phase nutritionnelle 2b ou 3, tel que déterminé par le PI de chaque site.
- Doit actuellement suivre un traitement à l'hormone de croissance et avoir reçu un traitement à l'hormone de croissance pendant au moins un an avant la date de dépistage.
- Le traitement ne peut pas avoir été interrompu plus d'une semaine dans les 3 mois précédant la date de dépistage.
- La priorité sera donnée aux enfants actuellement inscrits à l'étude d'histoire naturelle du RDCRN
Critère d'exclusion:
- Incapacité à tolérer l'administration intranasale de médicaments
- Insuffisance hépatique (AST/ALT supérieur à 3 fois les niveaux normaux pour l'âge)
- Insuffisance rénale (BUN/créatinine supérieure à 3 fois les niveaux normaux pour l'âge)
- Antécédents d'un ECG anormal (tel que déterminé par un cardiologue). En cas de question sur la fonction cardiaque, les rapports ECG seront examinés avec un cardiologue avant l'inscription à l'étude.
- Enfant ne recevant pas de traitement d'hormone de croissance
- Enfant souffrant d'hypertension ou d'hypotension pour l'âge et le sexe (tension artérielle > 97 % pour l'âge et le sexe ou tension artérielle < 3 % pour l'âge et le sexe)
- Diabète sucré
- Enceinte ou allaitante.
- Schizophrénie ou psychose
- Prendre des médicaments psychotropes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Ocytocine intranasale
Ocytocine intranasale.
16 UI d'ocytocine intranasale x 5 jours.
Intervalle d'un mois entre les bras de traitement.
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Il s'agit d'une étude 2x2 contrôlée par placebo en double aveugle.
Les sujets recevront OT pendant 5 jours consécutifs au cours de leur séjour de 7 jours.
Ceci sera suivi d'une période de lavage de 4 à 6 semaines.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Le placebo sera administré par pulvérisation nasale - 1 pulvérisation dans chaque narine x5 jours.
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Il s'agit d'une étude 2x2 contrôlée par placebo en double aveugle.
Le placebo sera administré par pulvérisation intranasale, une pulvérisation dans chaque narine par jour pendant 5 jours.
Intervalle d'un mois entre les bras de traitement.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité de l'ocytocine intranasale chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi
Délai: 3 mois
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Occurrence de l'événement indésirable, description et quantification de la gravité clinique et comportementale, administration pré- et post-nasale d'ocytocine et de placebo.
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3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la prise alimentaire dans le syndrome de Prader-Willi
Délai: 3 mois
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Évaluation quantitative de l'hyperphagie via le questionnaire d'hyperphagie obtenu les jours 1, 4 et 6 pendant le protocole d'étude de 7 jours et réalisé le soir ces jours-là.
Le score ira de 0 (aucun comportement d'hyperphagie) à 96 (comportements d'hyperphagie les plus graves).
De plus, la quantité de nourriture consommée sera enregistrée les jours 1, 4 et 6.
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3 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluation des effets sociaux de l'ocytocine intranasale chez les enfants atteints du syndrome de Prader-Willi
Délai: 3 mois
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L'évaluation de l'anxiété, des problèmes alimentaires, de l'irritabilité, de la communication sociale et des problèmes de comportement sera mesurée les jours 1, 4 et 6 en utilisant :
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3 mois
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Effets de l'ocytocine intranasale sur les hormones régulatrices de l'appétit
Délai: 3 mois
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Évaluation de l'OT plasmatique, de la ghréline et d'autres hormones neuroendocrines impliquées dans la régulation de l'appétit (cortisol, orexine A, ghréline, leptine, ocytocine, insuline).
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3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jennifer L Miller, MD, University of Florida
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 décembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 décembre 2013
Première publication (Estimation)
17 décembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 avril 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 avril 2018
Dernière vérification
1 avril 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Suralimentation
- Troubles nutritionnels
- Maladies génétiques, innées
- Déficience intellectuelle
- Anomalies multiples
- Troubles chromosomiques
- Obésité
- Syndrome
- Syndrome de Prader Willi
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents de contrôle de la reproduction
- Ocytociques
- Ocytocine
Autres numéros d'identification d'étude
- 5208-N
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .