Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание окситоцина при синдроме Прадера-Вилли

4 апреля 2018 г. обновлено: University of Florida

Было обнаружено, что у людей с синдромом Прадера-Вилли (СПВ) наблюдается дефицит нейронов, продуцирующих окситоцин, и сниженная функция гена рецептора окситоцина, поэтому цель этого исследования состоит в том, чтобы определить, улучшит ли введение окситоцина (ОТ) некоторые аспекты Синдром Прадера-Вилли, который особенно беспокоит детей и их семьи (ненасытный аппетит и социальное поведение).

Вопросы исследования:

  1. Вызывает ли интраназальный окситоцин побочные эффекты у детей с СПВ?
  2. Изменяет ли интраназальное введение окситоцина аппетит или поведение при СПВ?

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование направлено на изучение того, улучшит ли интраназальный окситоцин гиперфагию, социальные навыки и поведение у субъектов с синдромом Прадера-Вилли. Это будет рандомизированное плацебо-контролируемое пилотное исследование. Первичной конечной мерой является определение того, вызовет ли интраназальное введение окситоцина какие-либо побочные эффекты у субъектов с синдромом Прадера-Вилли. Во-вторых, исследователи также проведут оценку, чтобы определить, влияет ли интраназальный окситоцин на социальные навыки, поведение или аппетит у детей с синдромом Прадера-Вилли.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Дети с генетически подтвержденным СПВ
  • Возраст ≥ 5 лет и ≤ 11 лет (необходимо начать лечение до 11 лет)
  • Ребенок должен находиться на фазе питания 2b или 3, как это определено PI в каждом центре.
  • Должен в настоящее время проходить лечение гормоном роста и получать лечение гормоном роста не менее одного года до даты скрининга.
  • Лечение нельзя прерывать более чем на 1 неделю в течение 3 месяцев до даты скрининга.
  • Приоритет будет отдан детям, которые в настоящее время зачислены в исследование естественной истории RDCRN.

Критерий исключения:

  • Непереносимость интраназального введения лекарств
  • Печеночная недостаточность (уровни АСТ/АЛТ более чем в 3 раза превышают возрастные нормы)
  • Почечная недостаточность (АМК/креатинин более чем в 3 раза превышает нормальный уровень для этого возраста)
  • История аномальной ЭКГ (по определению кардиолога). Если есть какие-либо вопросы о сердечной функции, отчеты об ЭКГ будут рассмотрены кардиологом до включения в исследование.
  • Ребенок, не получающий лечения гормоном роста
  • Ребенок с артериальной гипертензией или гипотонией в зависимости от возраста и пола (артериальное давление >97% для возраста и пола или артериальное давление <3% для возраста и пола)
  • Сахарный диабет
  • Беременные или кормящие.
  • Шизофрения или психоз
  • Прием любых психотропных препаратов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Интраназальный окситоцин
Интраназальный окситоцин. 16 МЕ интраназально окситоцина х 5 дней. Месячный интервал между группами лечения.
Лекарство: Интраназальный окситоцин
Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 2x2. Субъекты будут получать ОТ в течение 5 дней подряд в течение 7 дней пребывания. Затем следует период вымывания продолжительностью 4-6 недель.
Другие имена:
  • Питоцин
  • Синтоцинон
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо будет вводиться в виде назального спрея - по 1 впрыскиванию в каждую ноздрю x 5 дней.
Другой: Плацебо
Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 2x2. Плацебо будет вводиться в виде интраназального спрея, по одному впрыскиванию в каждую ноздрю ежедневно в течение 5 дней. Месячный интервал между группами лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность интраназального окситоцина у детей с синдромом Прадера-Вилли
Временное ограничение: 3 месяца
Возникновение нежелательных явлений, описание и количественная оценка клинической и поведенческой тяжести, введение окситоцина до и после интраназального введения и плацебо.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка приема пищи при синдроме Прадера-Вилли
Временное ограничение: 3 месяца
Количественная оценка гиперфагии с помощью опросника гиперфагии, полученного в дни 1, 4 и 6 в течение 7-дневного протокола исследования и проведенного в эти дни вечером. Оценка будет варьироваться от 0 (отсутствие гиперфагии) до 96 (наиболее выраженная гиперфагия). Кроме того, количество потребляемой пищи будет регистрироваться в дни 1, 4 и 6.
3 месяца

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка социальных эффектов интраназального окситоцина у детей с синдромом Прадера-Вилли
Временное ограничение: 3 месяца

Оценка беспокойства, проблем с едой, раздражительности, социального общения и поведенческих проблем будет измеряться в дни 1, 4 и 6 с использованием:

  1. Контрольный список аберрантного поведения: Шкала оценки поведения, используемая для измерения поведенческих проблем детей и взрослых с ограниченными интеллектуальными возможностями в возрасте от 6 до 54 лет. Баллы будут варьироваться от 0 (отсутствие проблемного поведения) до 174 (серьезные отклонения в поведении).
  2. Шкала социальной отзывчивости: предназначена для измерения широты повторяющегося поведения. Оценки будут варьироваться от 64 (отсутствие повторяющегося поведения) до 260 (серьезное повторяющееся поведение).
  3. Пересмотренные шкалы повторяющегося поведения: предназначены для измерения широты повторяющегося поведения при расстройствах аутистического спектра, включая: ритуальное/одинаковое поведение; стереотипное поведение; самоповреждающее поведение; компульсивное поведение; и ограниченные интересы. Баллы будут варьироваться от 0 (нет аутистического поведения) до 100 (тяжелое аутистическое поведение).
3 месяца
Влияние интраназального окситоцина на гормоны, регулирующие аппетит
Временное ограничение: 3 месяца
Оценка OT плазмы, грелина и других нейроэндокринных гормонов, участвующих в регуляции аппетита (кортизол, орексин А, грелин, лептин, окситоцин, инсулин).
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Florida

Соавторы

National Institutes of Health (NIH)

Следователи

  • Главный следователь: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 декабря 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 декабря 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 апреля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 апреля 2018 г.

Последняя проверка

1 апреля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 5208-N

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться