Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oxytocinový test u Prader-Williho syndromu

4. dubna 2018 aktualizováno: University of Florida

U jedinců s Prader-Williho syndromem (PWS) bylo zjištěno, že mají deficit neuronů produkujících oxytocin a sníženou funkci genu oxytocinového receptoru, takže účelem této studie je zjistit, zda podávání oxytocinu (OT) zlepší některé aspekty Prader-Williho syndrom, který je zvláště problematický pro děti a jejich rodiny (nenasytná chuť k jídlu a sociální chování).

Výzkumné otázky jsou:

  1. Způsobuje intranazální oxytocin nějaké vedlejší účinky u dětí s PWS?
  2. Změní intranazální podávání oxytocinu chuť k jídlu nebo chování u PWS?

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie má zjistit, zda intranazální oxytocin zlepší hyperfagii, sociální dovednosti a chování u subjektů s Prader-Williho syndromem. Půjde o randomizovanou, placebem kontrolovanou pilotní studii. Primárním výsledným měřítkem je určit, zda intranazální podání oxytocinu způsobí nějaké nežádoucí účinky u subjektů s Prader-Williho syndromem. Sekundárně výzkumníci také provedou hodnocení, aby určili, zda intranazální oxytocin má nějaký vliv na sociální dovednosti, chování nebo chuť k jídlu u dětí s Prader-Williho syndromem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti s geneticky potvrzeným PWS
  • Věk ≥ 5 let a ≤ 11 let (léčbu je nutné zahájit před 11. narozeninami)
  • Dítě musí být v nutriční fázi 2b nebo 3, jak stanoví PI na každém místě.
  • Musí být v současné době na léčbě růstovým hormonem a být léčen růstovým hormonem alespoň jeden rok před datem screeningu.
  • Léčba nesmí být přerušena na dobu delší než 1 týden během 3 měsíců před datem screeningu.
  • Přednost budou mít děti aktuálně zapsané do přírodovědného studia RDCRN

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost tolerovat intranazální podávání léků
  • Jaterní insuficience (AST/ALT vyšší než trojnásobek normálních hladin pro daný věk)
  • Renální insuficience (BUN/kreatinin vyšší než trojnásobek normálních hladin pro daný věk)
  • Abnormální EKG v anamnéze (jak určil kardiolog). Pokud se vyskytnou nějaké dotazy týkající se srdeční funkce, zprávy o EKG budou před zařazením do studie přezkoumány s kardiologem.
  • Dítě nedostává léčbu růstovým hormonem
  • Dítě s hypertenzí nebo hypotenzí pro věk a pohlaví (krevní tlak > 97 % pro věk a pohlaví nebo krevní tlak < 3 % pro věk a pohlaví)
  • Diabetes mellitus
  • Těhotné nebo kojící.
  • Schizofrenie nebo psychóza
  • Užívání jakýchkoli psychotropních léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Intranazální oxytocin
Intranazální oxytocin. 16 IU intranazálního oxytocinu x 5 dní. Jednoměsíční interval mezi rameny léčby.
Lék: Intranazální oxytocin
Jedná se o dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii 2x2. Subjekty obdrží OT po dobu 5 po sobě jdoucích dnů během svého 7denního pobytu. Poté bude následovat vymývací období 4-6 týdnů.
Ostatní jména:
  • Pitocin
  • Syntocinon
Komparátor placeba: Placebo
Placebo bude podáváno nosním sprejem – 1 vstřik do každé nosní dírky x 5 dní.
Jiný: Placebo
Jedná se o dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii 2x2. Placebo bude podáváno intranazálním sprejem, jeden vstřik do každé nosní dírky denně x 5 dní. Jednoměsíční interval mezi rameny léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost intranazálního oxytocinu u dětí s Prader-Williho syndromem
Časové okno: 3 měsíce
Výskyt nežádoucí příhody, popis a kvantifikace klinické a behaviorální závažnosti, před a po intranazálním podání oxytocinu a placeba.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení příjmu potravy u Prader-Williho syndromu
Časové okno: 3 měsíce
Kvantitativní hodnocení hyperfagie prostřednictvím dotazníku Hyperphagia získaného ve dnech 1, 4 a 6 během 7denního studijního protokolu a provedeného v těchto dnech večer. Skóre se bude pohybovat od 0 (žádné hyperfagické chování) do 96 (nejzávažnější hyperfagické chování). Množství zkonzumovaného jídla bude navíc zaznamenáváno ve dnech 1, 4 a 6.
3 měsíce

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení sociálních účinků intranazálního oxytocinu u dětí s Prader-Williho syndromem
Časové okno: 3 měsíce

Hodnocení úzkosti, problémů s jídlem, podrážděnosti, sociální komunikace a problémů s chováním bude měřeno ve dnech 1, 4 a 6 pomocí:

  1. Kontrolní seznam aberantního chování: Stupnice hodnocení chování používaná k měření problémů s chováním dětí a dospělých s mentálním postižením ve věku 6 - 54 let. Skóre se bude pohybovat od 0 (žádné problémové chování) do 174 (závažné aberantní chování).
  2. Škála sociální odezvy: navržena pro měření šíře opakujícího se chování. Skóre se bude pohybovat od 64 (žádné opakované chování) do 260 (závažné opakující se chování).
  3. Revidované škály opakujícího se chování: Navrženo pro měření šíře opakujícího se chování u poruchy autistického spektra včetně: Ritualistického/stejnostního chování; Stereotypní chování; sebepoškozující chování; kompulzivní chování; a omezené zájmy. Skóre se bude pohybovat od 0 (žádné autistické chování) do 100 (závažné autistické chování).
3 měsíce
Účinky intranazálního oxytocinu na hormony regulující chuť k jídlu
Časové okno: 3 měsíce
Hodnocení plazmatického OT, ghrelinu a dalších neuroendokrinních hormonů zapojených do regulace chuti k jídlu (kortizol, orexin A, ghrelin, leptin, oxytocin, inzulín).
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Spolupracovníci

National Institutes of Health (NIH)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

17. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 5208-N

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom Pradera Williho

Klinické studie na Intranazální oxytocin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit