Oxitocin-próba Prader-Willi szindrómában
2018. április 4. frissítette: University of Florida
A Prader-Willi szindrómában (PWS) szenvedő egyéneknél az oxitocint termelő neuronok hiánya és az oxitocin receptor gén működése csökkent, ezért ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza, hogy az oxitocin (OT) beadása javítja-e az oxitocin egyes szempontjait. Prader-Willi szindróma, amelyek különösen zavaróak a gyermekek és családjaik számára (a kielégíthetetlen étvágy és szociális viselkedés).
A kutatási kérdések a következők:
- Okoz-e az intranazális oxitocin mellékhatásokat PWS-ben szenvedő gyermekeknél?
- Az intranazális oxitocin beadása megváltoztatja az étvágyat vagy a viselkedést PWS-ben?
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány azt kívánja megvizsgálni, hogy az intranazális oxitocin javítja-e a hiperfágiát, a szociális készségeket és a viselkedést Prader-Willi szindrómában szenvedő betegeknél.
Ez egy randomizált, placebo-kontrollos kísérleti vizsgálat lesz.
Az elsődleges kimenetel annak meghatározása, hogy az oxitocin intranazális adagolása okoz-e bármilyen nemkívánatos eseményt Prader-Willi szindrómában szenvedő betegeknél.
Másodsorban a kutatók értékeléseket is végeznek annak megállapítására, hogy az intranazális oxitocin hatással van-e a szociális készségekre, viselkedésre vagy étvágyra Prader-Willi szindrómában szenvedő gyermekeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92686
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Genetikailag igazolt PWS-ben szenvedő gyermekek
- ≥ 5 éves és ≤ 11 éves kor (a kezelést a 11. születésnap előtt el kell kezdeni)
- A gyermeknek a 2b. vagy 3. táplálkozási fázisban kell lennie, amint azt az egyes helyeken a PI meghatározza.
- Jelenleg növekedési hormon kezelés alatt kell állnia, és a szűrés időpontja előtt legalább egy évig növekedési hormon kezelésben részesült.
- A szűrés előtti 3 hónapon belül a kezelést 1 hétnél tovább nem lehet megszakítani.
- Elsőbbséget élveznek azok a gyerekek, akik jelenleg részt vesznek az RDCRN Természettudományi Tanulmányban
Kizárási kritériumok:
- Képtelenség elviselni a gyógyszerek intranazális beadását
- Májelégtelenség (az AST/ALT szintje meghaladja az életkor normál szintjének háromszorosát)
- veseelégtelenség (BUN/kreatinin több mint 3-szorosa az életkori normál szintnek)
- Rendellenes EKG az anamnézisben (kardiológus által meghatározott). Ha bármilyen kérdés merül fel a szívműködéssel kapcsolatban, az EKG-jelentéseket kardiológussal felülvizsgálják a vizsgálatba való felvétel előtt.
- Gyermek, aki nem részesül növekedési hormon kezelésben
- Magas vérnyomásban vagy alacsony vérnyomásban szenvedő gyermek életkora és neme szerint (a vérnyomás >97% az életkor és nem szerint vagy a vérnyomás <3% az életkor és nem szerint)
- Diabetes mellitus
- Terhes vagy szoptató.
- Skizofrénia vagy pszichózis
- Bármilyen pszichotróp gyógyszer szedése
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Intranazális oxitocin
Intranazális oxitocin.
16 NE intranazális oxitocin x 5 nap.
Egy hónapos intervallum a kezelések között.
|
Ez egy kettős vak, placebo-kontrollos 2x2 vizsgálat.
Az alanyok 7 napos tartózkodásuk alatt 5 egymást követő napon kapnak OT-t.
Ezt 4-6 hetes kimosási időszak követi.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebót orrspray formájában adják be – 1 permet mindkét orrlyukba 5 naponként.
|
Ez egy kettős vak, placebo-kontrollos 2x2 vizsgálat.
A placebót intranazális spray formájában adják be, naponta egy permettel mindkét orrlyukba 5 napon keresztül.
Egy hónapos intervallum a kezelések között.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az intranazális oxitocin biztonságossága Prader-Willi szindrómában szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 3 hónap
|
A nemkívánatos események előfordulása, a klinikai és viselkedési súlyosság leírása és számszerűsítése, az intranazális oxitocin és a placebo beadása előtt és után.
|
3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A táplálékfelvétel értékelése Prader-Willi szindrómában
Időkeret: 3 hónap
|
A hiperfágia kvantitatív értékelése a Hyperphagia Questionnaire segítségével, amelyet az 1., 4. és 6. napon kaptunk a 7 napos vizsgálati protokoll során, és ezeken a napokon este végezték el.
A pontszám 0-tól (nincs hiperfágiás viselkedés) 96-ig (a legsúlyosabb hiperfágiás viselkedés) terjedhet.
Ezenkívül az elfogyasztott élelmiszer mennyiségét rögzítjük az 1., 4. és 6. napon.
|
3 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az intranazális oxitocin társadalmi hatásainak értékelése Prader-Willi szindrómában szenvedő gyermekeknél
Időkeret: 3 hónap
|
A szorongás, az étkezési problémák, az ingerlékenység, a szociális kommunikáció és a viselkedési problémák értékelését az 1., 4. és 6. napon a következő módszerekkel mérjük:
|
3 hónap
|
|
Az intranazális oxitocin hatása az étvágyszabályozó hormonokra
Időkeret: 3 hónap
|
A plazma OT, a ghrelin és más, az étvágyszabályozásban részt vevő neuroendokrin hormonok (kortizol, orexin A, ghrelin, leptin, oxitocin, inzulin) értékelése.
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jennifer L Miller, MD, University of Florida
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. december 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. december 16.
Első közzététel (Becslés)
2013. december 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. április 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 4.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Túltáplálás
- Táplálkozási zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Értelmi fogyatékosság
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Elhízottság
- Szindróma
- Prader-Willi szindróma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Reprodukciós szabályozó szerek
- Oxitotikumok
- Oxitocin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 5208-N
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .