Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oksytocinforsøk i Prader-Willi syndrom

4. april 2018 oppdatert av: University of Florida

Personer med Prader-Willi syndrom (PWS) har vist seg å ha et underskudd av oksytocinproduserende nevroner og redusert oksytocinreseptorgenfunksjon, så hensikten med denne studien er å finne ut om administrering av oksytocin (OT) vil forbedre noen av aspektene ved Prader-Willi syndrom som er spesielt plagsomt for barn og deres familier (den umettelige appetitten og sosial atferd).

Forskningsspørsmålene er:

  1. Gir intranasal oksytocin noen bivirkninger hos barn med PWS?
  2. Endrer intranasal oksytocinadministrasjon appetitt eller atferd i PWS?

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien skal undersøke om intranasal oksytocin vil forbedre hyperfagi, sosiale ferdigheter og atferd hos personer med Prader-Willi syndrom. Dette vil være en randomisert placebokontrollert pilotstudie. Det primære utfallsmålet er å avgjøre om intranasal administrering av oksytocin vil forårsake bivirkninger hos personer med Prader-Willi syndrom. Sekundært vil etterforskerne også utføre evalueringer for å avgjøre om intranasal oksytocin har noen effekt på sosiale ferdigheter, atferd eller appetitt hos barn med Prader-Willi syndrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92686
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn med genetisk bekreftet PWS
  • Alder ved ≥ 5 år og ≤ 11 år (må starte behandlingen før 11-årsdagen)
  • Barnet må være i ernæringsfase 2b eller 3, som bestemt av PI på hvert sted.
  • Må for øyeblikket være på veksthormonbehandling, og ha mottatt veksthormonbehandling i minst ett år før screeningsdatoen.
  • Behandlingen kan ikke ha vært avbrutt i mer enn 1 uke innen 3 måneder før screeningsdatoen.
  • Prioritet vil bli gitt til barn som for tiden er registrert i RDCRN Natural History-studien

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å tolerere intranasal administrering av medisiner
  • Leverinsuffisiens (AST/ALT større enn 3 ganger det normale nivået for alder)
  • Nyreinsuffisiens (BUN/kreatinin større enn 3 ganger det normale nivået for alder)
  • Anamnese med unormalt EKG (som bestemt av en kardiolog). Hvis det er spørsmål om hjertefunksjon, vil EKG-rapporter bli gjennomgått med en kardiolog før påmelding til studien.
  • Barn som ikke får veksthormonbehandling
  • Barn med hypertensjon eller hypotensjon for alder og kjønn (blodtrykk >97 % for alder og kjønn eller blodtrykk <3 % for alder og kjønn)
  • Sukkersyke
  • Gravid eller ammende.
  • Schizofreni eller psykose
  • Tar noen psykotrope medisiner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Intranasal oksytocin
Intranasal oksytocin. 16 IE intranasal oksytocin x 5 dager. En måneds intervall mellom behandlingsarmene.
Legemiddel: Intranasal oksytocin
Dette er en dobbeltblind placebokontrollert 2x2 studie. Forsøkspersoner vil motta OT i 5 påfølgende dager i løpet av sitt 7 dagers opphold. Dette vil bli fulgt av en utvaskingsperiode på 4-6 uker.
Andre navn:
  • Pitocin
  • Syntocinon
Placebo komparator: Placebo
Placebo vil bli administrert via nesespray - 1 spray i hvert nesebor x5 dager.
Annen: Placebo
Dette er en dobbeltblind placebokontrollert 2x2 studie. Placebo vil bli gitt via intranasal spray, en spray i hvert nesebor daglig x 5 dager. En måneds intervall mellom behandlingsarmene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for intranasal oksytocin hos barn med Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder
Forekomst av uønskede hendelser, beskrivelse og kvantifisering av klinisk alvorlighetsgrad og atferdsgrad, pre- og post-intranasal oksytocin og placeboadministrasjon.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av matinntak ved Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder
Kvantitativ evaluering av hyperfagi via Hyperphagia Questionnaire oppnådd på dag 1, 4 og 6 i løpet av 7-dagers studieprotokollen og utført om kvelden på disse dagene. Poengsummen vil variere fra 0 (ingen hyperfagi-atferd) til 96 (mest alvorlig hyperfagia-atferd). I tillegg vil mengden mat som konsumeres, bli registrert på dag 1, 4 og 6.
3 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av sosiale effekter av intranasal oksytocin hos barn med Prader-Willi syndrom
Tidsramme: 3 måneder

Evaluering av angst, matproblemer, irritabilitet, sosial kommunikasjon og atferdsproblemer vil bli målt på dag 1, 4 og 6 ved å bruke:

  1. Sjekkliste for avvikende atferd: Atferdsvurderingsskala som brukes til å måle atferdsproblemer hos barn og voksne med intellektuelle funksjonshemninger i alderen 6 - 54 år. Poengsummen vil variere fra 0 (ingen problematferd) til 174 (alvorlig avvikende atferd).
  2. Skala for sosial respons: designet for å måle bredden av repeterende atferd. Poengsummen vil variere fra 64 (ingen repeterende atferd) til 260 (alvorlig repeterende atferd).
  3. Repetitive Behavior Scales-Revided: Designet for å måle bredden av repeterende atferd i autismespekterforstyrrelser, inkludert: Ritualistisk/Sameness Behavior; Stereotypisk oppførsel; Selvskadende atferd; tvangsmessig atferd; og begrensede interesser. Poengene vil variere fra 0 (ingen autistisk atferd) til 100 (alvorlig autistisk atferd).
3 måneder
Effekter av intranasal oksytocin på appetittregulerende hormoner
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering av plasma OT, ghrelin og andre nevroendokrine hormoner involvert i appetittregulering (kortisol, orexin A, ghrelin, leptin, oksytocin, insulin).
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Florida

Samarbeidspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jennifer L Miller, MD, University of Florida

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

17. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2018

Sist bekreftet

1. april 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 5208-N

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Prader Willi syndrom

Kliniske studier på Intranasal oksytocin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere