Oxytocine-onderzoek bij het Prader-Willi-syndroom
4 april 2018 bijgewerkt door: University of Florida
Van personen met het Prader-Willi-syndroom (PWS) is vastgesteld dat ze een tekort hebben aan oxytocine-producerende neuronen en een verminderde werking van het oxytocinereceptorgen. Prader-Willi-syndroom die bijzonder lastig zijn voor kinderen en hun gezinnen (de onverzadigbare eetlust en sociaal gedrag).
De onderzoeksvragen zijn:
- Veroorzaakt intranasale oxytocine bijwerkingen bij kinderen met PWS?
- Verandert intranasale toediening van oxytocine de eetlust of het gedrag bij PWS?
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is bedoeld om te onderzoeken of intranasale oxytocine hyperfagie, sociale vaardigheden en gedrag bij proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom zal verbeteren.
Dit wordt een gerandomiseerde, placebogecontroleerde pilotstudie.
De primaire uitkomstmaat is om te bepalen of intranasale toediening van oxytocine bijwerkingen zal veroorzaken bij proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom.
Ten tweede zullen de onderzoekers ook evaluaties uitvoeren om te bepalen of intranasale oxytocine enig effect heeft op sociale vaardigheden, gedrag of eetlust bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92686
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen met genetisch bevestigde PWS
- Leeftijden ≥ 5 jaar en ≤ 11 jaar (moet met de behandeling beginnen vóór de 11e verjaardag)
- Het kind moet zich in voedingsfase 2b of 3 bevinden, zoals bepaald door de PI op elke locatie.
- Moet momenteel een behandeling met groeihormoon ondergaan en gedurende ten minste een jaar voorafgaand aan de screeningdatum een behandeling met groeihormoon hebben ondergaan.
- De behandeling mag binnen 3 maanden voorafgaand aan de screeningsdatum niet langer dan 1 week zijn onderbroken.
- Er zal prioriteit worden gegeven aan kinderen die momenteel deelnemen aan de RDCRN Natural History-studie
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om intranasale toediening van medicatie te tolereren
- Leverinsufficiëntie (AST/ALAT hoger dan 3 keer de normale niveaus voor leeftijd)
- Nierinsufficiëntie (BUN/creatinine meer dan 3 keer de normale niveaus voor leeftijd)
- Geschiedenis van een abnormaal ECG (zoals vastgesteld door een cardioloog). Als er enige twijfel is over de hartfunctie, zullen ECG-rapporten worden beoordeeld met een cardioloog voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek.
- Kind krijgt geen behandeling met groeihormoon
- Kind met hypertensie of hypotensie voor leeftijd en geslacht (bloeddruk >97% voor leeftijd en geslacht of bloeddruk <3% voor leeftijd en geslacht)
- Suikerziekte
- Zwanger of borstvoeding gevend.
- Schizofrenie of psychose
- Het nemen van psychotrope medicijnen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Intranasale oxytocine
Intranasale oxytocine.
16 IE intranasale oxytocine x 5 dagen.
Een maand interval tussen de behandelarmen.
|
Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde 2x2 studie.
Proefpersonen krijgen OT gedurende 5 opeenvolgende dagen tijdens hun verblijf van 7 dagen.
Daarna volgt een uitwasperiode van 4-6 weken.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo wordt toegediend via neusspray - 1 verstuiving in elk neusgat x5 dagen.
|
Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde 2x2 studie.
Placebo wordt toegediend via intranasale spray, één verstuiving in elk neusgat per dag x 5 dagen.
Een maand interval tussen de behandelarmen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van intranasale oxytocine bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Optreden van bijwerkingen, beschrijving en kwantificering van klinische en gedragsernst, pre- en post-intranasale toediening van oxytocine en placebo.
|
3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie van voedselinname bij het Prader-Willi-syndroom
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Kwantitatieve evaluatie van hyperfagie via de Hyperfagie-vragenlijst verkregen op dag 1, 4 en 6 tijdens het 7-daagse studieprotocol en uitgevoerd in de avond op deze dagen.
De score varieert van 0 (geen hyperfagiegedrag) tot 96 (meest ernstige hyperfagiegedrag).
Bovendien wordt de hoeveelheid geconsumeerd voedsel geregistreerd op dag 1, 4 en 6.
|
3 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie van sociale effecten van intranasale oxytocine bij kinderen met het Prader-Willi-syndroom
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Evaluatie van angst, voedselproblemen, prikkelbaarheid, sociale communicatie en gedragsproblemen worden gemeten op dag 1, 4 en 6 met behulp van:
|
3 maanden
|
|
Effecten van intranasale oxytocine op eetlustregulerende hormonen
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Evaluatie van plasma-OT, ghreline en andere neuro-endocriene hormonen die betrokken zijn bij de regulering van de eetlust (cortisol, orexine A, ghreline, leptine, oxytocine, insuline).
|
3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jennifer L Miller, MD, University of Florida
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 december 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 december 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
17 december 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 april 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 april 2018
Laatst geverifieerd
1 april 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Overvoeding
- Voedingsstoornissen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Verstandelijk gehandicapt
- Afwijkingen, meerdere
- Chromosoomaandoeningen
- Obesitas
- Syndroom
- Prader-Willi-syndroom
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Reproductieve controlemiddelen
- Oxytocici
- Oxytocine
Andere studie-ID-nummers
- 5208-N
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .