Cabaletta 治疗眼咽肌营养不良症 (OPMD) 患者的安全耐受性和疗效研究 (HOPEMD)
2017年9月15日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
多中心、剂量递增研究，以评估 OPMD 患者静脉注射 Cabaletta® 的安全性、耐受性和疗效
本研究的目的是评估静脉注射 Cabaletta ®在眼咽肌营养不良症 (OPMD) 患者中的安全性、耐受性和疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 76年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性和女性
- 18-80岁（含）
- 临床和基因诊断为 OPMD
- 中度吞咽困难（筛选时和给药第一天给药前饮酒测试异常）
- 提供书面知情同意书以参与研究的患者
- 身体质量指数 (BMI)
排除标准：
- 1 型或 2 型糖尿病
- 其他重大疾病，例如：肾功能衰竭（肌酐清除率
- 不受控制的心脏病，CHF，
- 其他神经肌肉疾病
- 与食管吞咽困难相关的其他疾病：例如 严重的胃食管反流 (GERD)、机械或化学创伤导致的食管狭窄、感染（例如 食管念珠菌病）、药物引起的吞咽困难（例如 双膦酸盐）、食管环和食管网、食管痉挛性运动障碍。
- 恶性肿瘤病史（非侵入性皮肤恶性肿瘤除外）
- 颈部放射史
- 怀孕或正在哺乳期的妇女
- 肥胖（BMI≥30）和相关的发病率
- 咽肌切开术前
- 在过去 12 个月内体重减轻超过 10%。
- 已知对注射剂中的任何成分过敏
- 接受抗凝治疗的患者（例如 华法林）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：卡巴莱塔 30 克。
每周 IV Cabaletta 30gr。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全实验室评估
大体时间：24周
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第 24 周时安全实验室的基线变化，包括血液学、凝血、化学、肾功能和肝功能测试。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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饮酒测试分数
大体时间：24周
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第 24 周时冰水饮用时间相对于基线的变化（以秒为单位）。
完成饮酒测试的时间大于 8 秒被认为是异常的。
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24周
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电视透视 (VFS) 评分
大体时间：24周
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通过 VFS 比较基线、治疗前和第 24 周评估的穿透吸入评分结果。
这是一个 8 点量表。
数字越高，误吸的风险就越大。
报告的结果是与基线分数的差异。
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24周
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SWAL-QOL，吞咽生活质量问卷
大体时间：28周
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吞咽障碍患者的生活质量总结 随着时间的推移，总症状评分结果从第 12 周和第 24 周的基线开始变化 这是一个 100 分的量表。
数字越高，生活质量越好。
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28周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bernard Brais, MD、McGill University
- 首席研究员：Yoseph Caraco, M.D、Hadassah Medical Organization
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年2月1日
初级完成 (实际的)
2016年4月1日
研究完成 (实际的)
2016年4月1日
研究注册日期
首次提交
2013年12月8日
首先提交符合 QC 标准的
2013年12月13日
首次发布 (估计)
2013年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年10月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年9月15日
最后验证
2017年9月1日
更多信息
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