Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Cabalettan turvallisuus- ja tehokkuustutkimus silmänielun lihasdystrofiaa (OPMD) sairastavien potilaiden hoidossa (HOPEMD)

perjantai 15. syyskuuta 2017 päivittänyt: Bioblast Pharma Ltd.

Monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida suonensisäisen Cabaletta®:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa OPMD-potilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suonensisäisen Cabalettan® turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa silmänielun lihasdystrofiaa (OPMD) sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Tahseen Mozaffar

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Urokset ja naaraat
  • 18-80 vuoden ikä (mukaan lukien).
  • Kliinisesti ja geneettisesti diagnosoitu OPMD
  • Keskivaikea dysfagia (epänormaali juomistesti seulonnassa ja ensimmäisenä annostelupäivänä ennen lääkkeen antamista)
  • Potilaat, jotka antavat kirjallisen suostumuksensa osallistua tutkimukseen
  • Painoindeksi (BMI)

Poissulkemiskriteerit:

  • Tyypin 1 tai 2 diabetes mellitus
  • Muut vakavat sairaudet, esim.: munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma
  • Hallitsematon sydänsairaus, CHF,
  • Muut neuromuskulaariset sairaudet
  • Muut ruokatorven dysfagiaan liittyvät häiriöt: esim. vaikea gastroesofageaalinen refluksi (GERD), mekaanisesta tai kemiallisesta traumasta johtuva ruokatorven ahtauma, infektio (esim. ruokatorven moniliaasi), lääkkeiden aiheuttama dysfagia (esim. bisfosfonaatit), ruokatorven renkaat ja verkot, ruokatorven spastiset motiliteettihäiriöt.
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi ei-invasiivinen ihon pahanlaatuisuus)
  • Kaulan säteilytyksen historia
  • Raskaana olevat tai tällä hetkellä imettävät naiset
  • Liikalihavuus (BMI≥ 30) ja siihen liittyvä sairastuvuus
  • Aikaisempi nielun myotomia
  • Painonpudotus yli 10 % viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin injektion aineosalle
  • Potilas, joka saa antikoagulanttihoitoa (esim. varfariini)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Cabaletta 30 gr.
viikoittain IV Cabaletta 30gr.
Lääke: Cabaletta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuuslaboratorion arvioinnit
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos lähtötasosta turvallisuuslaboratorioissa, mukaan lukien hematologia-, hyytymis-, kemia-, munuaisten toiminta- ja maksan toimintakokeet viikolla 24.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Juomatestin pisteet
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Muutos perusviivasta jääveden juoma-ajassa, sekunneissa, viikolla 24. Yli 8 sekuntia juomatestin suorittamiseen kuluvat ajat katsotaan epänormaaliksi.
24 viikkoa
Videofluoroskopian (VFS) pisteet
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Penetraation aspiraatiopisteet, jotka on arvioitu VFS:llä vertaamalla lähtötasoa ennen hoitoa viikkoon 24. Tämä on 8 pisteen asteikko. Mitä suurempi luku, sitä suurempi on aspiraatioriski. Raportoitu tulos on ero peruspisteistä.
24 viikkoa
SWAL-QOL, Swallowing Quality of Life Questionnaire
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Yhteenveto elämänlaadusta nielemishäiriöissä oireiden kokonaispistemäärän tulokset ajan mittaan, muutos lähtötasosta viikoilla 12 ja 24 Tämä on 100 pisteen asteikko. Mitä suurempi luku, sitä parempi elämänlaatu.
28 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioblast Pharma Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Päätutkija: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 8. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 19. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. syyskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BBCO-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Oculofaryngeaalinen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa