Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetstolerabilitet og effektstudie av Cabaletta for behandling av okulofaryngeal muskeldystrofi (OPMD) pasienter (HOPEMD)

15. september 2017 oppdatert av: Bioblast Pharma Ltd.

Multisenter, dose-eskaleringsstudie, for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av intravenøs Cabaletta® hos OPMD-pasienter

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av intravenøs Cabaletta® hos pasienter med okulofaryngeal muskeldystrofi (OPMD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Tahseen Mozaffar
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 78 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner og hunner
  • 18 - 80 år (inklusive).
  • Klinisk og genetisk diagnostisert som OPMD
  • Moderat dysfagi (unormal drikketest ved screening og på den første doseringsdagen før legemiddeladministrering)
  • Pasienter som gir skriftlig informert samtykke til å delta i studien
  • Kroppsmasseindeks (BMI)

Ekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus type 1 eller 2
  • Andre store sykdommer, for eksempel: nyresvikt (kreatininclearance
  • Ukontrollert hjertesykdom, CHF,
  • Andre nevromuskulære sykdommer
  • Andre lidelser assosiert med esophageal dysfagi: f.eks. alvorlig gastroøsofageal refluks (GERD), esophageal striktur på grunn av mekanisk eller kjemisk traume, infeksjon (f.eks. esophageal moniliasis), medikamentindusert dysfagi (f.eks. bisfosfonater), esophageal ringer og webs, spastiske motilitetsforstyrrelser i spiserøret.
  • Anamnese med malignitet (unntatt ikke-invasiv hudmalignitet)
  • Historie om nakkebestråling
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Overvekt (BMI≥ 30) og tilhørende sykelighet
  • Tidligere pharyngeal myotomi
  • Vekttap på mer enn 10 % de siste 12 månedene.
  • Kjent overfølsomhet overfor alle ingredienser i injeksjonen
  • Pasient som får antikoagulasjonsbehandling (f. warfarin)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cabaletta 30 gr.
ukentlig IV av Cabaletta 30gr.
Legemiddel: Cabaletta

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetslab-evalueringer
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i sikkerhetslaboratorier inkludert hematologi, koagulasjon, kjemi, nyrefunksjon og leverfunksjonstester ved uke 24.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Drikkeprøveresultat
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i isvannsdrikketid, i sekunder, ved uke 24. Tider på mer enn 8 sekunder for å fullføre drikketesten anses som unormale.
24 uker
Score for videofluoroskopi (VFS).
Tidsramme: 24 uker
Penetrasjonsaspirasjonsscore-resultater vurdert av VFS ved å sammenligne baseline, før behandling, med uke 24. Dette er en 8-punkts skala. Jo høyere tall, desto større er risikoen for aspirasjon. Resultatet som er rapportert er forskjellen fra baseline-skårene.
24 uker
SWAL-QOL, Spørreskjema om å svelge livskvalitet
Tidsramme: 28 uker
Oppsummering av livskvalitet ved svelgeforstyrrelser totale symptomscoreresultater over tid, endring fra baseline ved uke 12 og 24 Dette er en 100 poengs skala. Jo høyere tall, jo bedre livskvalitet.
28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Hovedetterforsker: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

19. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2017

Sist bekreftet

1. september 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BBCO-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Oculopharyngeal muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere