Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di tollerabilità ed efficacia sulla sicurezza di Cabaletta per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare oculofaringea (OPMD) (HOPEMD)

15 settembre 2017 aggiornato da: Bioblast Pharma Ltd.

Studio multicentrico di aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Cabaletta® per via endovenosa nei pazienti affetti da OPMD

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Cabaletta® per via endovenosa nei pazienti con distrofia muscolare oculofaringea (OPMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Tahseen Mozaffar

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine
  • 18 - 80 anni (inclusi) di età
  • Clinicamente e geneticamente diagnosticato come OPMD
  • Disfagia moderata (test di alcolismo anomalo allo screening e nel primo giorno di somministrazione, prima della somministrazione del farmaco)
  • Pazienti che forniscono il consenso informato scritto a partecipare allo studio
  • Indice di massa corporea (IMC)

Criteri di esclusione:

  • Diabete mellito di tipo 1 o 2
  • Altre malattie importanti, ad esempio: insufficienza renale (clearance della creatinina
  • Cardiopatie non controllate, CHF,
  • Altre malattie neuromuscolari
  • Altri disturbi associati alla disfagia esofagea: ad es. grave reflusso gastroesofageo (GERD), stenosi esofagea dovuta a trauma meccanico o chimico, infezione (ad es. moniliasi esofagea), disfagia indotta da farmaci (ad es. bifosfonati), anelli e ragnatele esofagee, disturbi della motilità spastica dell'esofago.
  • Storia di malignità (eccetto malignità cutanea non invasiva)
  • Storia di irradiazione del collo
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Obesità (BMI≥ 30) e morbilità associata
  • Precedente miotomia faringea
  • Perdita di peso superiore al 10% negli ultimi 12 mesi.
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi ingrediente nell'iniezione
  • Pazienti sottoposti a trattamento anticoagulante (ad es. warfarin)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cabaletta 30gr.
IV settimanale di Cabaletta 30gr.
Droga: Cabaletta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazioni del laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale nei laboratori di sicurezza tra cui ematologia, coagulazione, chimica, funzionalità renale e test di funzionalità epatica alla settimana 24.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio del test sul bere
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale del tempo di consumo di acqua ghiacciata, in secondi, alla settimana 24. I tempi superiori a 8 secondi per completare il test del bere sono considerati anormali.
24 settimane
Punteggio della videofluoroscopia (VFS).
Lasso di tempo: 24 settimane
Risultati del punteggio di aspirazione della penetrazione valutati mediante VFS confrontando il basale, prima del trattamento, con la settimana 24. Questa è una scala a 8 punti. Più alto è il numero, maggiore è il rischio di aspirazione. Il risultato riportato è la differenza rispetto ai punteggi di riferimento.
24 settimane
SWAL-QOL, questionario sulla qualità della vita nella deglutizione
Lasso di tempo: 28 settimane
Sintesi della qualità della vita nei disturbi della deglutizione Risultati totali del punteggio dei sintomi nel tempo, variazione rispetto al basale alle settimane 12 e 24 Questa è una scala di 100 punti. Più alto è il numero, migliore è la qualità della vita.
28 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Investigatore principale: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

19 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2017

Ultimo verificato

1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BBCO-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare oculofaringea

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Kenya

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi