眼咽頭筋ジストロフィー（OPMD）患者を治療するためのカバレッタの安全忍容性と有効性の研究 (HOPEMD)
2017年9月15日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
OPMD患者における静脈内Cabaletta®の安全性、忍容性、および有効性を評価するための多施設用量漸増研究
この研究の目的は、眼咽頭筋ジストロフィー (OPMD) 患者における静脈内 Cabaletta® の安全性、忍容性、有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～78年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 男性と女性
- 18歳から80歳まで
- 臨床的および遺伝学的に OPMD と診断された
- 中等度の嚥下障害（スクリーニング時および投与1日目、投薬前の飲酒検査の異常）
- -研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供する患者
- 体格指数 (BMI)
除外基準:
- 1型または2型糖尿病
- その他の主要な疾患、例: 腎不全 (クレアチニンクリアランス)
- コントロールされていない心臓病、CHF、
- その他の神経筋疾患
- 食道嚥下障害に関連するその他の障害: 重度の胃食道逆流（GERD）、機械的または化学的外傷による食道狭窄、感染症（例： 食道モニリア症）、薬物誘発性嚥下障害（例： ビスフォスフォネート）、食道リングおよびウェブ、食道の痙性運動障害。
- -悪性腫瘍の病歴（非侵襲性皮膚悪性腫瘍を除く）
- 頸部照射歴
- 妊娠中または授乳中の女性
- 肥満（BMI≧30）および関連する罹患率
- 以前の咽頭筋切開術
- 過去 12 か月で 10% 以上の体重減少。
- -注射の成分に対する既知の過敏症
- 抗凝固療法を受けている患者（例： ワルファリン）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カバレッタ 30g
カバレッタ 30gr の毎週の IV。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全ラボ評価
時間枠：24週間
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24 週目の血液学、凝固、化学、腎機能、および肝機能検査を含む安全検査室のベースラインからの変化。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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飲酒テストのスコア
時間枠：24週間
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24 週目のベースラインからの氷水摂取時間の変化 (秒単位)。
飲酒テストを完了するのに 8 秒を超える時間は、異常と見なされます。
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24週間
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ビデオ透視（VFS）スコア
時間枠：24週間
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治療前のベースラインと 24 週目とを比較する VFS によって評価された浸透吸引スコアの結果。
これは8点スケールです。
数値が高いほど、誤嚥のリスクが高くなります。
報告される結果は、ベースライン スコアとの差です。
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24週間
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SWAL-QOL、嚥下QOLアンケート
時間枠：28週間
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嚥下障害における生活の質の要約 経時的な総合症状スコアの結果、12 週および 24 週でのベースラインからの変化 これは 100 点スケールです。
数値が高いほど、生活の質が向上します。
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28週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Bernard Brais, MD、McGill University
- 主任研究者：Yoseph Caraco, M.D、Hadassah Medical Organization
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年2月1日
一次修了 (実際)
2016年4月1日
研究の完了 (実際)
2016年4月1日
試験登録日
最初に提出
2013年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月13日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年10月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年9月15日
最終確認日
2017年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BBCO-001
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。