Säkerhetstolerabilitet och effektivitetsstudie av Cabaletta för att behandla patienter med oculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD) (HOPEMD)
15 september 2017 uppdaterad av: Bioblast Pharma Ltd.
Multicenter, dosökningsstudie, för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och effektivitet av intravenös Cabaletta® hos OPMD-patienter
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av intravenös Cabaletta® hos patienter med oculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
25
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Tahseen Mozaffar
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 76 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar och honor
- 18 - 80 år (inklusive) ålder
- Kliniskt och genetiskt diagnostiserad som OPMD
- Måttlig dysfagi (onormalt drickstest vid screening och första doseringsdagen, före läkemedelsadministrering)
- Patienter som lämnar skriftligt informerat samtycke till att delta i studien
- Body Mass Index (BMI)
Exklusions kriterier:
- Diabetes mellitus typ 1 eller 2
- Andra allvarliga sjukdomar, t.ex.: njursvikt (kreatininclearance
- Okontrollerad hjärtsjukdom, CHF,
- Andra neuromuskulära sjukdomar
- Andra störningar associerade med esofagusdysfagi: t.ex. svår gastroesofageal reflux (GERD), esofagusförträngning på grund av mekaniskt eller kemiskt trauma, infektion (t.ex. esophageal moniliasis), läkemedelsinducerad dysfagi (t.ex. bisfosfonater), esofagusringar och -banor, spastiska motilitetsstörningar i matstrupen.
- Historik av malignitet (förutom icke-invasiv hudmalignitet)
- Historik om halsbestrålning
- Gravida eller ammande kvinnor
- Fetma (BMI≥ 30) och associerad sjuklighet
- Tidigare pharyngeal myotomi
- Viktminskning på mer än 10 % under de senaste 12 månaderna.
- Känd överkänslighet mot eventuella ingredienser i injektionen
- Patient som får antikoagulantbehandling (t.ex. warfarin)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Cabaletta 30 gr.
veckovis IV av Cabaletta 30gr.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärderingar av säkerhetslaboratorier
Tidsram: 24 veckor
|
Förändring från baslinjen i säkerhetslaboratorier inklusive hematologi, koagulation, kemi, njurfunktion och leverfunktionstester vecka 24.
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Drickstestresultat
Tidsram: 24 veckor
|
Ändring från baslinjen i drickstiden för isvatten, i sekunder, vecka 24.
Tider som är längre än 8 sekunder för att slutföra drickstestet anses vara onormala.
|
24 veckor
|
|
Poäng för videofluoroskopi (VFS).
Tidsram: 24 veckor
|
Resultaten för penetrationsaspirationspoäng utvärderade av VFS genom att jämföra baslinjen, före behandling, med vecka 24.
Detta är en 8-gradig skala.
Ju högre siffra desto större är risken för aspiration.
Det rapporterade resultatet är skillnaden från baslinjepoängen.
|
24 veckor
|
|
SWAL-QOL, Swallowing Quality of Life Questionnaire
Tidsram: 28 veckor
|
Sammanfattning av livskvalitet vid sväljningsstörningar totala symtompoängresultat över tid, förändring från baslinjen vid vecka 12 och 24 Detta är en 100-poängsskala.
Ju högre siffra desto bättre livskvalitet.
|
28 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Bernard Brais, MD, McGill University
- Huvudutredare: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2013
Första postat (Uppskatta)
19 december 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 oktober 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 september 2017
Senast verifierad
1 september 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BBCO-001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .