Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) 환자 치료를 위한 Cabaletta의 안전성 내약성 및 효능 연구 (HOPEMD)
2017년 9월 15일 업데이트: Bioblast Pharma Ltd.
OPMD 환자에서 정맥 카발레타®의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 다기관 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) 환자에서 정맥 Cabaletta®의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성과 여성
- 18세 - 80세(포함)
- 임상 및 유전적으로 OPMD로 진단됨
- 중등도 삼킴곤란(스크리닝 시 및 첫 투여일, 약물 투여 전 음주 검사 이상)
- 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공한 환자
- 체질량지수(BMI)
제외 기준:
- 당뇨병 1형 또는 2형
- 기타 주요 질병, 예: 신부전(크레아티닌 청소율)
- 조절되지 않는 심장병, CHF,
- 기타 신경근 질환
- 식도 삼킴곤란과 관련된 기타 장애: 예. 심한 위식도 역류(GERD), 기계적 또는 화학적 외상으로 인한 식도 협착, 감염(예: 식도 모닐리아증), 약물 유발 삼킴곤란(예: 비스포스포네이트), 식도 고리 및 웹, 식도의 경련성 운동 장애.
- 악성 종양의 병력(비침습성 피부 악성 종양 제외)
- 목 조사의 역사
- 임산부 또는 현재 수유 중인 여성
- 비만(BMI≥ 30) 및 관련 이환율
- 이전 인두 근절개술
- 지난 12개월 동안 체중이 10% 이상 감소했습니다.
- 주사의 모든 성분에 대해 알려진 과민증
- 항응고제 치료를 받는 환자(예: 와파린)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 카발레타 30g.
Cabaletta 30gr의 주간 IV.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전 실험실 평가
기간: 24주
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24주차에 혈액학, 응고, 화학, 신장 기능 및 간 기능 검사를 포함한 안전 실험실의 기준선에서 변경.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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음주 테스트 점수
기간: 24주
|
24주차에 얼음물을 마시는 시간(초)의 기준선에서 변화.
음주 테스트를 완료하는 데 8초 이상 걸리는 시간은 비정상으로 간주됩니다.
|
24주
|
|
VFS(Videofluoroscopy) 점수
기간: 24주
|
치료 전 기준선과 24주차를 비교하는 VFS에 의해 평가된 침투 흡인 점수 결과.
8점 척도입니다.
숫자가 높을수록 흡인 위험이 커집니다.
보고된 결과는 기준선 점수와의 차이입니다.
|
24주
|
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SWAL-QOL, 삼키는 삶의 질 설문지
기간: 28주
|
삼킴 장애의 삶의 질 요약 시간 경과에 따른 총 증상 점수 결과, 기준선에서 12주 및 24주 변화 이것은 100점 척도입니다.
숫자가 높을수록 삶의 질이 높아집니다.
|
28주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Bernard Brais, MD, McGill University
- 수석 연구원: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 13일
처음 게시됨 (추정)
2013년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 9월 15일
마지막으로 확인됨
2017년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- BBCO-001
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