Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedstolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af Cabaletta til behandling af oculopharyngeal muskeldystrofi (OPMD) patienter (HOPEMD)

15. september 2017 opdateret af: Bioblast Pharma Ltd.

Multicenter, dosis-eskaleringsundersøgelse, for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af intravenøs Cabaletta® hos OPMD-patienter

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Intravenøs Cabaletta® hos Oculopharyngeal Muskeldystrofi (OPMD) patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Tahseen Mozaffar
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 78 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og hunner
  • 18 - 80 år (inklusive).
  • Klinisk og genetisk diagnosticeret som OPMD
  • Moderat dysfagi (unormal drikketest ved screening og på den første doseringsdag før lægemiddeladministration)
  • Patienter, der giver skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Body Mass Index (BMI)

Ekskluderingskriterier:

  • Diabetes mellitus type 1 eller 2
  • Andre større sygdomme, f.eks.: nyresvigt (kreatininclearance
  • Ukontrolleret hjertesygdom, CHF,
  • Andre neuromuskulære sygdomme
  • Andre lidelser forbundet med esophageal dysfagi: f.eks. svær gastroøsofageal refluks (GERD), esophageal striktur på grund af mekanisk eller kemisk traume, infektion (f. esophageal moniliasis), lægemiddel-induceret dysfagi (f.eks. bisfosfonater), esophagusringe og -baner, spastiske motilitetsforstyrrelser i spiserøret.
  • Anamnese med malignitet (undtagen ikke-invasiv hudmalignitet)
  • Historie om halsbestråling
  • Gravide eller i øjeblikket ammende kvinder
  • Fedme (BMI≥ 30) og associeret morbiditet
  • Tidligere pharyngeal myotomi
  • Vægttab på mere end 10 % inden for de sidste 12 måneder.
  • Kendt overfølsomhed over for indholdsstoffer i injektionen
  • Patient, der får antikoagulantbehandling (f. warfarin)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cabaletta 30 gr.
ugentlig IV af Cabaletta 30gr.
Medicin: Cabaletta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedslaboratorievurderinger
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i sikkerhedslaboratorier inklusive hæmatologi, koagulation, kemi, nyrefunktion og leverfunktionstest i uge 24.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Drikkeprøveresultat
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i isvandsdrikketid, i sekunder, i uge 24. Tider på mere end 8 sekunder til at fuldføre drikketesten betragtes som unormale.
24 uger
Score for videofluoroskopi (VFS).
Tidsramme: 24 uger
Penetrationsaspirationsscoreresultater vurderet ved VFS ved at sammenligne baseline før behandling med uge 24. Dette er en 8-punkts skala. Jo højere tal, jo større er risikoen for aspiration. Det rapporterede resultat er forskellen fra baseline-scorerne.
24 uger
SWAL-QOL, Spørgeskema om livskvalitet ved at synke
Tidsramme: 28 uger
Sammenfatning af livskvalitet ved synkeforstyrrelser samlede symptomscoreresultater over tid, ændring fra baseline i uge 12 og 24. Dette er en 100-punkts skala. Jo højere tal jo bedre livskvalitet.
28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Ledende efterforsker: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2013

Først opslået (Skøn)

19. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2017

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BBCO-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Oculopharyngeal muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Cabaletta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner