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Estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de Cabaletta para tratar pacientes con distrofia muscular oculofaríngea (OPMD) (HOPEMD)

15 de septiembre de 2017 actualizado por: Bioblast Pharma Ltd.

Estudio multicéntrico de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Cabaletta® intravenoso en pacientes con OPMD

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de Cabaletta® intravenoso en pacientes con distrofia muscular oculofaríngea (OPMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Tahseen Mozaffar
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 76 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculinos y femeninos
  • 18 - 80 años (inclusive) de edad
  • Diagnosticado clínica y genéticamente como OPMD
  • Disfagia moderada (prueba de bebida anormal en la selección y en el primer día de dosificación, antes de la administración del fármaco)
  • Pacientes que den su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio
  • Índice de masa corporal (IMC)

Criterio de exclusión:

  • Diabetes mellitus tipo 1 o 2
  • Otras enfermedades importantes, por ejemplo: insuficiencia renal (aclaramiento de creatinina
  • Enfermedad cardiaca no controlada, CHF,
  • Otras enfermedades neuromusculares
  • Otros trastornos asociados con la disfagia esofágica: p. reflujo gastroesofágico grave (ERGE), estenosis esofágica debida a traumatismo mecánico o químico, infección (p. moniliasis esofágica), disfagia inducida por fármacos (p. bisfosfonatos), anillos y membranas esofágicas, trastornos de la motilidad espástica del esófago.
  • Antecedentes de malignidad (excepto malignidad cutánea no invasiva)
  • Historia de la irradiación del cuello
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Obesidad (IMC≥ 30) y morbilidad asociada
  • Miotomía faríngea previa
  • Pérdida de peso de más del 10% en los últimos 12 meses.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes de la inyección
  • Paciente que recibe tratamiento anticoagulante (p. warfarina)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cabaletta 30gr.
IV semanal de Cabaletta 30gr.
Droga: Cabaletta

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluaciones de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio desde el inicio en los laboratorios de seguridad, incluidos hematología, coagulación, química, función renal y pruebas de función hepática en la semana 24.
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje de prueba de bebida
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio desde el inicio en el tiempo de consumo de agua helada, en segundos, en la semana 24. Los tiempos superiores a 8 segundos para completar la prueba de bebida se consideran anormales.
24 semanas
Puntuación de videofluoroscopia (VFS)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Resultados de la puntuación de aspiración de penetración evaluados por VFS comparando el valor inicial, antes del tratamiento, con la semana 24. Esta es una escala de 8 puntos. Cuanto mayor sea el número, mayor será el riesgo de aspiración. El resultado informado es la diferencia de las puntuaciones de referencia.
24 semanas
SWAL-QOL, Cuestionario de calidad de vida para la deglución
Periodo de tiempo: 28 semanas
Resumen de los resultados de la puntuación total de los síntomas de la calidad de vida en los trastornos de la deglución a lo largo del tiempo, cambio desde el inicio en las semanas 12 y 24 Esta es una escala de 100 puntos. Cuanto mayor sea el número, mejor será la calidad de vida.
28 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bioblast Pharma Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Investigador principal: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de octubre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2017

Última verificación

1 de septiembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BBCO-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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