Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie tolerancji bezpieczeństwa i skuteczności leku Cabaletta w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniowo-gardłową (OPMD) (HOPEMD)

15 września 2017 zaktualizowane przez: Bioblast Pharma Ltd.

Wieloośrodkowe badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dożylnego leku Cabaletta® u pacjentów z OPMD

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dożylnego leku Cabaletta® u pacjentów z dystrofią mięśniowo-oczno-gardłową (OPMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Tahseen Mozaffar

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety
  • 18 - 80 lat (włącznie).
  • Klinicznie i genetycznie zdiagnozowany jako OPMD
  • Umiarkowana dysfagia (nieprawidłowy wynik testu picia podczas badania przesiewowego i pierwszego dnia dawkowania, przed podaniem leku)
  • Pacjenci, którzy wyrażą pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu
  • Wskaźnik masy ciała (BMI)

Kryteria wyłączenia:

  • Cukrzyca typu 1 lub 2
  • Inne poważne choroby, np.: niewydolność nerek (klirens kreatyniny
  • Niekontrolowana choroba serca , CHF,
  • Inne choroby nerwowo-mięśniowe
  • Inne zaburzenia związane z dysfagią przełyku: m.in. ciężki refluks żołądkowo-przełykowy (GERD), zwężenie przełyku spowodowane urazem mechanicznym lub chemicznym, infekcją (np. kandydoza przełyku), polekowa dysfagia (np. bisfosfoniany), pierścienie i sieci przełykowe, spastyczne zaburzenia motoryki przełyku.
  • Historia nowotworu złośliwego (z wyjątkiem nieinwazyjnego nowotworu skóry)
  • Historia napromieniania szyi
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Otyłość (BMI≥ 30) i związana z nią chorobowość
  • Wcześniejsza miotomia gardła
  • Utrata masy ciała o ponad 10% w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników wstrzyknięcia
  • Pacjent otrzymujący leczenie przeciwzakrzepowe (np. warfaryna)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cabaletta 30gr.
tygodniowy IV Cabaletta 30gr.
Lek: Cabaletta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceny laboratorium bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w badaniach laboratoryjnych dotyczących bezpieczeństwa, w tym hematologii, krzepnięcia, chemii, czynności nerek i testów czynności wątroby w 24. tygodniu.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik testu picia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana czasu picia lodowatej wody w stosunku do wartości wyjściowych, w sekundach, w 24. tygodniu. Czasy dłuższe niż 8 sekund do ukończenia testu picia są uważane za nieprawidłowe.
24 tygodnie
Wynik wideofluoroskopii (VFS).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Wyniki punktacji aspiracji penetracji oceniane za pomocą VFS porównujące wartość wyjściową przed leczeniem z tygodniem 24. To jest 8 punktowa skala. Im wyższa liczba, tym większe ryzyko aspiracji. Podany wynik jest różnicą w stosunku do wyników wyjściowych.
24 tygodnie
SWAL-QOL, Kwestionariusz Jakości Życia w Połykaniu
Ramy czasowe: 28 tygodni
Podsumowanie wyników oceny jakości życia w zaburzeniach połykania w czasie, zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12. i 24. tygodniu. Jest to 100-punktowa skala. Im wyższa liczba, tym lepsza jakość życia.
28 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Główny śledczy: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2017

Ostatnia weryfikacja

1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BBCO-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cabaletta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj