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Estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia de Cabaletta para tratar pacientes com distrofia muscular oculofaríngea (OPMD) (HOPEMD)

15 de setembro de 2017 atualizado por: Bioblast Pharma Ltd.

Multi-Center, Dose-Escalon Study, para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de Cabaletta® intravenoso em pacientes com OPMD

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Cabaletta® intravenoso em pacientes com distrofia muscular oculofaríngea (OPMD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Tahseen Mozaffar
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 78 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • machos e fêmeas
  • 18 - 80 anos (inclusive) de idade
  • Clinicamente e geneticamente diagnosticado como OPMD
  • Disfagia moderada (teste de beber anormal na triagem e no primeiro dia de administração, antes da administração do medicamento)
  • Pacientes que fornecerem consentimento informado por escrito para participar do estudo
  • Índice de Massa Corporal (IMC)

Critério de exclusão:

  • Diabetes melito tipo 1 ou 2
  • Outras doenças importantes, por exemplo: insuficiência renal (depuração de creatinina
  • Doença cardíaca não controlada, ICC,
  • Outras doenças neuromusculares
  • Outros distúrbios associados com disfagia esofágica: por ex. refluxo gastroesofágico grave (DRGE), estenose esofágica devido a trauma mecânico ou químico, infecção (p. monilíase esofágica), disfagia induzida por medicamentos (p. bisfosfonatos), anéis e membranas esofágicas, distúrbios da motilidade espástica do esôfago.
  • História de malignidade (exceto malignidade cutânea não invasiva)
  • História de irradiação do pescoço
  • Mulheres grávidas ou atualmente lactantes
  • Obesidade (IMC ≥ 30) e morbidade associada
  • Miotomia faríngea prévia
  • Perda de peso superior a 10% nos últimos 12 meses.
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer componente da injeção
  • Doente a receber tratamento anticoagulante (por ex. varfarina)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cabaleta 30gr.
IV semanal de Cabaletta 30gr.
Medicamento: Cabaleta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliações de laboratório de segurança
Prazo: 24 semanas
Mudança da linha de base em laboratórios de segurança, incluindo hematologia, coagulação, química, função renal e testes de função hepática na semana 24.
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação do teste de bebida
Prazo: 24 semanas
Mudança da linha de base no tempo de beber água gelada, em segundos, na semana 24. Tempos superiores a 8 segundos para completar o teste de beber são considerados anormais.
24 semanas
Pontuação de videofluoroscopia (VFS)
Prazo: 24 semanas
Resultados do escore de aspiração de penetração avaliados por VFS comparando a linha de base, antes do tratamento, até a semana 24. Esta é uma escala de 8 pontos. Quanto maior o número, maior o risco de aspiração. O resultado relatado é a diferença das pontuações da linha de base.
24 semanas
SWAL-QOL, Questionário de Qualidade de Vida em Deglutição
Prazo: 28 semanas
Resumo dos resultados do escore total de sintomas de qualidade de vida em distúrbios da deglutição ao longo do tempo, mudança da linha de base nas semanas 12 e 24 Esta é uma escala de 100 pontos. Quanto maior o número, melhor a qualidade de vida.
28 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bioblast Pharma Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Investigador principal: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de dezembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

19 de dezembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de outubro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2017

Última verificação

1 de setembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BBCO-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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