Исследование безопасности, переносимости и эффективности Cabaletta для лечения пациентов с окулофарингеальной мышечной дистрофией (OPMD) (HOPEMD)
15 сентября 2017 г. обновлено: Bioblast Pharma Ltd.
Многоцентровое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности внутривенного введения Cabaletta® у пациентов с OPMD
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности внутривенного введения Cabaletta® у пациентов с окулофарингеальной мышечной дистрофией (OPMD).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Tahseen Mozaffar
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 76 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Самцы и самки
- от 18 до 80 лет (включительно)
- Клинически и генетически диагностирован как OPMD
- Умеренная дисфагия (аномальный питьевой тест при скрининге и в первый день дозирования перед введением препарата)
- Пациенты, предоставившие письменное информированное согласие на участие в исследовании
- Индекс массы тела (ИМТ)
Критерий исключения:
- Сахарный диабет 1 или 2 типа
- Другие серьезные заболевания, например: почечная недостаточность (клиренс креатинина
- Неконтролируемая болезнь сердца, ХСН,
- Другие нервно-мышечные заболевания
- Другие расстройства, связанные с пищеводной дисфагией: напр. тяжелый гастроэзофагеальный рефлюкс (ГЭРБ), стриктура пищевода вследствие механической или химической травмы, инфекции (например, кандидоз пищевода), лекарственная дисфагия (например, бисфосфонаты), пищеводные кольца и перепонки, спастические нарушения моторики пищевода.
- История злокачественных новообразований (кроме неинвазивных злокачественных новообразований кожи)
- История облучения шеи
- Беременные или в настоящее время кормящие женщины
- Ожирение (ИМТ ≥ 30) и связанная с ним заболеваемость
- Предшествующая глоточная миотомия
- Потеря веса более чем на 10% за последние 12 месяцев.
- Известная гиперчувствительность к любым ингредиентам в инъекциях
- Пациент, получающий лечение антикоагулянтами (например, варфарин)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кабалетта 30гр.
еженедельно IV Cabaletta 30гр.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценки лаборатории безопасности
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем в лабораториях безопасности, включая гематологию, коагуляцию, биохимию, функцию почек и функцию печени на 24-й неделе.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка алкогольного теста
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение продолжительности питья ледяной воды по сравнению с исходным уровнем в секундах на 24-й неделе.
Время, превышающее 8 секунд для завершения питьевого теста, считается ненормальным.
|
24 недели
|
|
Видеофлюороскопия (VFS) Оценка
Временное ограничение: 24 недели
|
Результаты оценки пенетрации при аспирации, оцененные с помощью VFS, сравнивают исходный уровень до лечения с 24-й неделей.
Это 8-бальная шкала.
Чем выше число, тем выше риск аспирации.
Полученный результат представляет собой разницу с исходными баллами.
|
24 недели
|
|
SWAL-QOL, Опросник качества жизни при глотании
Временное ограничение: 28 недель
|
Резюме показателей качества жизни при нарушениях глотания. Общая оценка симптомов с течением времени, изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й и 24-й неделях. Это 100-балльная шкала.
Чем выше число, тем лучше качество жизни.
|
28 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Bernard Brais, MD, McGill University
- Главный следователь: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 декабря 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 декабря 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 декабря 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 октября 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 сентября 2017 г.
Последняя проверка
1 сентября 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BBCO-001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .