A Cabaletta biztonságos tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálata az oculopharyngealis izomdisztrófiában (OPMD) szenvedő betegek kezelésére (HOPEMD)
2017. szeptember 15. frissítette: Bioblast Pharma Ltd.
Többközpontú, dóziseszkalációs vizsgálat az intravénás Cabaletta® biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére OPMD-s betegeknél
Ennek a tanulmánynak a célja az intravénás Cabaletta® biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése oculopharyngealis izomdisztrófiában (OPMD) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
25
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Tahseen Mozaffar
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hímek és nőstények
- 18-80 éves korig (beleértve).
- Klinikailag és genetikailag OPMD-ként diagnosztizálták
- Mérsékelt dysphagia (rendellenes ivási teszt a szűréskor és az első adagolási napon, a gyógyszer beadása előtt)
- Azok a betegek, akik írásos beleegyezésüket adják a vizsgálatban való részvételhez
- Testtömeg-index (BMI)
Kizárási kritériumok:
- 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus
- Egyéb súlyos betegségek, pl.: veseelégtelenség (kreatinin-clearance
- Nem kontrollált szívbetegség, CHF,
- Egyéb neuromuszkuláris betegségek
- Egyéb nyelőcső-dysphagiával összefüggő rendellenességek: pl. súlyos gastrooesophagealis reflux (GERD), nyelőcsőszűkület mechanikai vagy kémiai trauma következtében, fertőzés (pl. nyelőcső moniliasis), gyógyszer okozta dysphagia (pl. biszfoszfonátok), nyelőcsőgyűrűk és szövedékek, a nyelőcső spasztikus motilitási zavarai.
- Rosszindulatú daganatok a kórelőzményében (kivéve a nem invazív bőrrák)
- A nyak besugárzásának története
- Terhes vagy jelenleg szoptató nők
- Elhízás (BMI≥ 30) és a kapcsolódó morbiditás
- Korábbi garat myotomia
- Több mint 10%-os fogyás az elmúlt 12 hónapban.
- Ismert túlérzékenység az injekció bármely összetevőjével szemben
- Antikoaguláns kezelésben részesülő beteg (pl. warfarin)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Cabaletta 30 gr.
heti IV Cabaletta 30gr.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonsági laboratóriumi értékelések
Időkeret: 24 hét
|
Változás a kiindulási értékhez képest a biztonsági laboratóriumokban, beleértve a hematológiai, koagulációs, kémiai, vesefunkciós és májfunkciós teszteket a 24. héten.
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ivási teszt pontszáma
Időkeret: 24 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a jeges víz ivási idejének másodpercben, a 24. héten.
A 8 másodpercnél hosszabb idő az ivási teszt elvégzéséhez abnormálisnak minősül.
|
24 hét
|
|
Videofluoroszkópia (VFS) pontszáma
Időkeret: 24 hét
|
A penetrációs aspirációs pontszám VFS-sel értékelve, összehasonlítva a kezelés előtti kiindulási értékkel a 24. héttel.
Ez egy 8 pontos skála.
Minél nagyobb ez a szám, annál nagyobb az aspiráció kockázata.
A jelentett eredmény az alapértékekhez képesti különbség.
|
24 hét
|
|
SWAL-QOL, Nyelési Életminőség Kérdőív
Időkeret: 28 hét
|
A nyelési zavarok életminőségének összefoglalása az összes tünet pontszám időbeli alakulása, változás a kiindulási értékhez képest a 12. és 24. héten Ez egy 100 pontos skála.
Minél magasabb ez a szám, annál jobb az életminőség.
|
28 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bernard Brais, MD, McGill University
- Kutatásvezető: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. december 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. december 13.
Első közzététel (Becslés)
2013. december 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. október 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 15.
Utolsó ellenőrzés
2017. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BBCO-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .