Studie bezpečnostní snášenlivosti a účinnosti přípravku Cabaletta k léčbě pacientů s okulofaryngeální svalovou dystrofií (OPMD) (HOPEMD)
15. září 2017 aktualizováno: Bioblast Pharma Ltd.
Multicentrická studie s eskalací dávek k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravenózní Cabaletta® u pacientů s OPMD
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost intravenózní Cabaletta® u pacientů s okulofaryngeální svalovou dystrofií (OPMD).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
25
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Tahseen Mozaffar
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Samci a samice
- 18 - 80 let (včetně).
- Klinicky a geneticky diagnostikovaná jako OPMD
- Středně těžká dysfagie (abnormální pitný test při screeningu a první den dávkování, před podáním léku)
- Pacienti, kteří poskytnou písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
- Index tělesné hmotnosti (BMI)
Kritéria vyloučení:
- Diabetes mellitus typu 1 nebo 2
- Další závažná onemocnění, např.: selhání ledvin (clearance kreatininu
- Nekontrolované srdeční onemocnění, CHF,
- Jiná nervosvalová onemocnění
- Jiné poruchy spojené s esofageální dysfagií: např. těžký gastroezofageální reflux (GERD), zúžení jícnu v důsledku mechanického nebo chemického traumatu, infekce (např. jícnová moniliáza), dysfagie vyvolaná léky (např. bisfosfonáty), jícnové kroužky a sítě, spastické poruchy motility jícnu.
- Anamnéza malignity (kromě neinvazivní malignity kůže)
- Historie ozařování krku
- Těhotné nebo aktuálně kojící ženy
- Obezita (BMI≥ 30) a související morbidita
- Předchozí faryngeální myotomie
- Úbytek hmotnosti o více než 10 % za posledních 12 měsíců.
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku v injekci
- Pacient podstupující antikoagulační léčbu (např. warfarin)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Cabaletta 30 gr.
týdně IV Cabaletta 30gr.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní laboratorní hodnocení
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty v bezpečnostních laboratořích včetně hematologie, koagulace, chemie, renálních funkcí a jaterních testů ve 24. týdnu.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výsledky testu pití
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna doby pití ledové vody od výchozí hodnoty v sekundách ve 24. týdnu.
Časy delší než 8 sekund do dokončení testu pití jsou považovány za abnormální.
|
24 týdnů
|
|
Skóre videofluoroskopie (VFS).
Časové okno: 24 týdnů
|
Výsledky skóre penetrační aspirace hodnocené pomocí VFS srovnávající výchozí hodnotu před léčbou s 24. týdnem.
Toto je 8 bodová stupnice.
Čím vyšší číslo, tím větší je riziko aspirace.
Uváděný výsledek je rozdíl od základního skóre.
|
24 týdnů
|
|
SWAL-QOL, Swallowing Quality of Life Questionnaire
Časové okno: 28 týdnů
|
Shrnutí výsledků celkového skóre kvality života u poruch polykání v průběhu času, změna od výchozí hodnoty ve 12. a 24. týdnu Toto je 100bodová stupnice.
Čím vyšší číslo, tím lepší kvalita života.
|
28 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bernard Brais, MD, McGill University
- Vrchní vyšetřovatel: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. prosince 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. prosince 2013
První zveřejněno (Odhad)
19. prosince 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. října 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. září 2017
Naposledy ověřeno
1. září 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BBCO-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .