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Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Cabaletta zur Behandlung von Patienten mit okulopharyngealer Muskeldystrophie (OPMD). (HOPEMD)

15. September 2017 aktualisiert von: Bioblast Pharma Ltd.

Multizentrische Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intravenösem Cabaletta® bei OPMD-Patienten

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intravenösem Cabaletta® bei Patienten mit okulo-pharyngealer Muskeldystrophie (OPMD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute, McGill University
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Tahseen Mozaffar

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen
  • 18 - 80 Jahre (einschließlich) alt
  • Klinisch und genetisch als OPMD diagnostiziert
  • Mäßige Dysphagie (anormaler Trinktest beim Screening und am ersten Dosierungstag vor der Arzneimittelverabreichung)
  • Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie abgeben
  • Body-Mass-Index (BMI)

Ausschlusskriterien:

  • Diabetes mellitus Typ 1 oder 2
  • Andere schwere Erkrankungen, z. B.: Nierenversagen (Kreatinin-Clearance
  • Unkontrollierte Herzkrankheit, CHF,
  • Andere neuromuskuläre Erkrankungen
  • Andere Erkrankungen im Zusammenhang mit ösophagealer Dysphagie: z. schwerer gastroösophagealer Reflux (GERD), Ösophagusstriktur aufgrund eines mechanischen oder chemischen Traumas, Infektion (z. Ösophagusmoniliasis), medikamenteninduzierte Dysphagie (z. Bisphosphonate), Ösophagusringe und -netze, spastische Motilitätsstörungen der Speiseröhre.
  • Malignität in der Anamnese (außer nicht-invasive Hautmalignome)
  • Geschichte der Halsbestrahlung
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Adipositas (BMI ≥ 30) und damit verbundene Morbidität
  • Vorherige pharyngeale Myotomie
  • Gewichtsverlust von mehr als 10 % in den letzten 12 Monaten.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Injektion
  • Patienten, die eine gerinnungshemmende Behandlung erhalten (z. Warfarin)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cabaletta 30gr.
wöchentlich IV von Cabaletta 30gr.
Arzneimittel: Cabaletta

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auswertungen des Sicherheitslabors
Zeitfenster: 24 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Sicherheitslabors, einschließlich Hämatologie, Gerinnung, Chemie, Nierenfunktion und Leberfunktionstests in Woche 24.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Trinktestergebnis
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der Trinkzeit für Eiswasser in Sekunden gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24. Zeiten von mehr als 8 Sekunden bis zum Abschluss des Trinktests gelten als anormal.
24 Wochen
Videofluoroskopie (VFS)-Score
Zeitfenster: 24 Wochen
Penetrationsaspirations-Score-Ergebnisse, bewertet durch VFS, Vergleich der Baseline vor der Behandlung mit Woche 24. Dies ist eine 8-Punkte-Skala. Je höher die Zahl, desto größer das Aspirationsrisiko. Das berichtete Ergebnis ist die Differenz zu den Ausgangswerten.
24 Wochen
SWAL-QOL, Fragebogen zur Lebensqualität beim Schlucken
Zeitfenster: 28 Wochen
Zusammenfassung der Lebensqualität bei Schluckstörungen Gesamtsymptom-Score-Ergebnisse im Laufe der Zeit, Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 und 24 Dies ist eine 100-Punkte-Skala. Je höher die Zahl, desto besser die Lebensqualität.
28 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Bernard Brais, MD, McGill University
  • Hauptermittler: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2017

Zuletzt verifiziert

1. September 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BBCO-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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