Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Cabaletta voor de behandeling van oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD)-patiënten (HOPEMD)
15 september 2017 bijgewerkt door: Bioblast Pharma Ltd.
Multi-center, dosis-escalatiestudie, om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intraveneuze Cabaletta® bij OPMD-patiënten te beoordelen
Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intraveneuze Cabaletta® bij patiënten met oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Tahseen Mozaffar
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 78 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen
- 18 - 80 jaar (inclusief) leeftijd
- Klinisch en genetisch gediagnosticeerd als OPMD
- Matige dysfagie (abnormale drinktest bij screening en op de eerste doseringsdag, vóór toediening van het geneesmiddel)
- Patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen aan het onderzoek
- Lichaamsmassa-index (BMI)
Uitsluitingscriteria:
- Diabetes mellitus type 1 of 2
- Andere belangrijke ziekten, bijvoorbeeld: nierfalen (creatinineklaring
- Ongecontroleerde hartziekte, CHF,
- Andere neuromusculaire aandoeningen
- Andere aandoeningen geassocieerd met slokdarmdysfagie: b.v. ernstige gastro-oesofageale reflux (GERD), slokdarmvernauwing als gevolg van mechanisch of chemisch trauma, infectie (bijv. oesofageale moniliasis), door geneesmiddelen veroorzaakte dysfagie (bijv. bisfosfonaten), slokdarmringen en -vliezen, spastische motiliteitsstoornissen van de slokdarm.
- Geschiedenis van maligniteit (behalve niet-invasieve huidmaligniteit)
- Geschiedenis van nekbestraling
- Zwangere of momenteel zogende vrouwen
- Obesitas (BMI≥ 30) en bijbehorende morbiditeit
- Voorafgaande faryngeale myotomie
- Gewichtsverlies van meer dan 10% in de laatste 12 maanden.
- Bekende overgevoeligheid voor een van de ingrediënten in de injectie
- Patiënt die anticoagulantia krijgt (bijv. warfarine)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cabaletta 30gr.
wekelijks IV van Cabaletta 30gr.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidslaboratoriumevaluaties
Tijdsspanne: 24 weken
|
Verandering ten opzichte van baseline in veiligheidslaboratoria, waaronder hematologie-, coagulatie-, chemie-, nierfunctie- en leverfunctietesten in week 24.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Testscore drinken
Tijdsspanne: 24 weken
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de drinktijd van ijswater, in seconden, in week 24.
Tijden langer dan 8 seconden om de drinktest te voltooien, worden als abnormaal beschouwd.
|
24 weken
|
|
Videofluoroscopie (VFS) Score
Tijdsspanne: 24 weken
|
Resultaten van de penetratie-aspiratiescore beoordeeld door VFS, waarbij de uitgangswaarde, voorafgaand aan de behandeling, werd vergeleken met week 24.
Dit is een 8-puntsschaal.
Hoe hoger het getal, hoe groter het risico op aspiratie.
Het gerapporteerde resultaat is het verschil met de basisscores.
|
24 weken
|
|
SWAL-QOL, vragenlijst over de levenskwaliteit van slikken
Tijdsspanne: 28 weken
|
Samenvatting van de kwaliteit van leven bij slikstoornissen Resultaten van de totale symptoomscore in de loop van de tijd, verandering ten opzichte van baseline in week 12 en 24 Dit is een schaal van 100 punten.
Hoe hoger het getal, hoe beter de kwaliteit van leven.
|
28 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Bernard Brais, MD, McGill University
- Hoofdonderzoeker: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 december 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 december 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
19 december 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 oktober 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 september 2017
Laatst geverifieerd
1 september 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BBCO-001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Cabaletta
-
Bioblast Pharma Ltd.VoltooidZiekte van Machado-Joseph / spinocerebellaire ataxie 3Israël