Étude d'innocuité, de tolérance et d'efficacité de Cabaletta pour traiter les patients atteints de dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD) (HOPEMD)
15 septembre 2017 mis à jour par: Bioblast Pharma Ltd.
Étude multicentrique à dose croissante, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Cabaletta® par voie intraveineuse chez les patients atteints de DMOP
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Cabaletta® intraveineux chez les patients atteints de dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
25
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute, McGill University
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Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- UCLA
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Tahseen Mozaffar
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 76 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Mâles et femelles
- 18 - 80 ans (inclus) d'âge
- Cliniquement et génétiquement diagnostiqué comme OPMD
- Dysphagie modérée (test de consommation d'alcool anormal lors du dépistage et le premier jour d'administration, avant l'administration du médicament)
- Patients qui fournissent un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude
- Indice de masse corporelle (IMC)
Critère d'exclusion:
- Diabète sucré de type 1 ou 2
- Autres maladies majeures, par exemple : insuffisance rénale (clairance de la créatinine
- Cardiopathie non maîtrisée, ICC,
- Autres maladies neuromusculaires
- Autres troubles associés à la dysphagie œsophagienne : par ex. reflux gastro-oesophagien sévère (RGO), sténose oesophagienne due à un traumatisme mécanique ou chimique, infection (par ex. candidose œsophagienne), dysphagie médicamenteuse (par ex. bisphosphonates), anneaux et voiles œsophagiens, troubles de la motilité spastique de l'œsophage.
- Antécédents de malignité (sauf malignité cutanée non invasive)
- Antécédents d'irradiation du cou
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Obésité (IMC≥ 30) et morbidité associée
- Myotomie pharyngée antérieure
- Perte de poids de plus de 10 % au cours des 12 derniers mois.
- Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients de l'injection
- Patient recevant un traitement anticoagulant (par ex. warfarine)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cabalette 30gr.
IV hebdomadaire de Cabaletta 30gr.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluations de laboratoire de sécurité
Délai: 24 semaines
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Changement par rapport au départ dans les laboratoires de sécurité, y compris les tests d'hématologie, de coagulation, de chimie, de fonction rénale et de fonction hépatique à la semaine 24 .
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Résultat du test d'alcool
Délai: 24 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du temps de consommation d'eau glacée, en secondes, à la semaine 24.
Les temps supérieurs à 8 secondes pour terminer le test de consommation d'alcool sont considérés comme anormaux.
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24 semaines
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Score de vidéofluoroscopie (VFS)
Délai: 24 semaines
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Résultats du score d'aspiration de pénétration évalués par VFS comparant la ligne de base, avant le traitement, à la semaine 24.
Il s'agit d'une échelle de 8 points.
Plus le nombre est élevé, plus le risque d'aspiration est grand.
Le résultat rapporté est la différence par rapport aux scores de base.
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24 semaines
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SWAL-QOL, Questionnaire sur la qualité de vie de la déglutition
Délai: 28 semaines
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Résumé des résultats du score total des symptômes de qualité de vie dans les troubles de la déglutition au fil du temps, changement par rapport au départ aux semaines 12 et 24 Il s'agit d'une échelle de 100 points.
Plus le nombre est élevé, meilleure est la qualité de vie.
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28 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Bernard Brais, MD, McGill University
- Chercheur principal: Yoseph Caraco, M.D, Hadassah Medical Organization
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 décembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 décembre 2013
Première publication (Estimation)
19 décembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 octobre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 septembre 2017
Dernière vérification
1 septembre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BBCO-001
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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