多西环素/熊脱氧胆酸对 ATTR 淀粉样变性疾病进展的安全性和有效性研究 (Dox/Urso)
2016年5月11日 更新者：Ole B Suhr, Professor, MD, PhD、Umeå University
多西环素/熊脱氧胆酸对 ATTR 淀粉样变性疾病进展的安全性和有效性的 II 期多中心试点研究
本研究的主要目的是评估多西环素 + 熊去氧胆酸 (UDCA) 对伴有或不伴有神经病变的心肌病转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 受试者疾病进展的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
55
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Piteå、瑞典、SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
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Skellefteå、瑞典、SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
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Umeå、瑞典、SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
46年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 室间隔厚度 > 15 mm 和/或 S-NT-ProBNP > 300 ng/ 的心肌病
- 年龄 >50 岁
- 绝经后的男性和女性。 绝经定义为 45 岁以上女性闭经 6 至 12 个月。
- 在任何研究程序之前获得书面知情同意书
- 淀粉样变性的组织化学诊断基于刚果红染色组织标本中绿色双折射材料的偏振显微镜检测，以及淀粉样蛋白沉积物的分型作为 TTR 和淀粉样蛋白原纤维类型的鉴定。
- 用抗 TTR 抗体对淀粉样原纤维进行 TTR 突变或免疫组织化学染色的分子定义
- 纽约心脏协会 (NYHA) 等级
- 收缩压 >100 mmHg（站立）
- 必须有淀粉样蛋白的症状性器官受累才能证明治疗合理
排除标准：
- 过去6个月内进行过肝移植或预计在不到6个月内进行肝移植；
- ALT 和/或 AST > 2 x 正常上限 (UNL)；
- 肌酐清除率 < 30 毫升/分钟（Cockcroft -Gault 公式）
- 研究者认为可能会使受试者处于不可接受的参与研究风险中的任何其他实验室值、疾病或状况；
- 对研究疗法的任何成分过敏史；
- 在研究进入前 4 周内或研究期间使用任何研究药物、设备（或生物制品）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：强力霉素和 UDCA
多西环素（200 毫克/天，间歇性）和 UDCA（750 毫克/天，连续）
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200 毫克/天（100 毫克，每天两次，口服）持续 4 周，与 UDCA 联合使用暂停 2 周
其他名称：
连续 750 毫克/天（500 毫克 +250 毫克口服）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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对血清N末端脑钠肽原（NT-proBNP）的疗效
大体时间：治疗 12 个月时
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该研究的主要终点是第 12 个月时对多西环素 + UDCA 治疗的反应率。 响应者是具有以下特征的 ATTR 主题： - 血清 NT-proBNP 浓度降低或升高低于治疗前水平的 30% 将被视为与治疗效果一致 |
治疗 12 个月时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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修正体重指数 (mBMI) 降低
大体时间：12个月
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mBMI 降低不到 10%
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12个月
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隔膜厚度增加
大体时间：12个月
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隔垫厚度增加 ≤ 2 mm
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12个月
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神经熊本量表
大体时间：6、12 和 18 个月
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评估神经学熊本量表相对于基线的变化
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6、12 和 18 个月
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发生不良事件的患者人数
大体时间：在 12 个月的治疗期间和 6 个月的随访期间
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为了评估治疗的耐受性和安全性，将记录出现不良反应的患者人数。 将每月进行一次电话联系，以监测治疗的安全性。 多西环素 + UDCA 的安全性概况将通过记录、报告和分析基线医疗状况、体格检查结果（包括生命体征和实验室测试）进行评估。 这些将与研究期间观察到的分析结果进行比较。 |
在 12 个月的治疗期间和 6 个月的随访期间
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潜在药物相关不良事件的血液检查
大体时间：18个月
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为评估治疗的耐受性和安全性，将在 1、3、6、9 抽取血液检查 [例如全血细胞计数、肌酐和天冬氨酸转氨酶 (AST)、碱性磷酸酶 (ALT)] 以检测潜在的药物相关不良事件, 12 和 18 个月。 多西环素 + UDCA 的安全性概况将通过记录、报告和分析基线医疗状况、体格检查结果（包括生命体征和实验室测试）进行评估。 这些将与研究期间观察到的分析结果进行比较。 |
18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ole B Suhr, MD PhD Prof、Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年2月1日
初级完成 (实际的)
2014年12月1日
研究完成 (实际的)
2014年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年4月19日
首先提交符合 QC 标准的
2013年12月13日
首次发布 (估计)
2013年12月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年5月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年5月11日
最后验证
2016年5月1日
更多信息
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