ATTR アミロイドーシスの疾患進行に対するドキシサイクリン/ウルソデオキシコール酸の安全性と有効性の研究 (Dox/Urso)
2016年5月11日 更新者：Ole B Suhr, Professor, MD, PhD、Umeå University
ATTR アミロイドーシスの疾患進行に対するドキシサイクリン/UrsoDeoxyCholicAcid の安全性と有効性に関する第 II 相多施設パイロット研究
この研究の主な目的は、神経障害を伴うまたは伴わない心筋症のトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）被験者の疾患進行に対するドキシサイクリン + ウルソデオキシコール酸（UDCA）の有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
55
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Piteå、スウェーデン、SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
-
Skellefteå、スウェーデン、SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
-
Umeå、スウェーデン、SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
48年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -中隔の厚さが15 mmを超える心筋症および/またはS-NT-ProBNPが300 ngを超える/
- 年齢 > 50 歳
- 閉経後の男性と女性。 閉経は、45 歳以上の女性における 6 か月から 12 か月の無月経と定義されます。
- -研究手順の前に書面によるインフォームドコンセントを取得する
- アミロイドーシスの組織化学的診断は、コンゴ赤染色組織標本における緑色複屈折物質の偏光顕微鏡による検出、およびアミロイド沈着物の TTR としてのタイピングおよびアミロイド線維タイプの同定に基づいています。
- TTR変異の分子的定義または抗TTR抗体によるアミロイド線維の免疫組織化学染色
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス
- 収縮期血圧 >100 mmHg (立位)
- -治療を正当化するために、アミロイドによる症候性の臓器関与が必要です
除外基準:
- -過去6か月の肝移植または6か月以内に予想される肝移植;
- ALT および/または AST > 2 x 正常範囲上限 (UNL);
- クレアチニンクリアランス < 30 ml/分 (Cockcroft -Gault Formula)
- 研究者の意見では、被験者を研究への参加の許容できないリスクにさらす可能性があるその他の検査値、病気または状態;
- -研究療法の成分のいずれかに対する過敏症の病歴;
- -研究登録前の4週間以内または研究中の治験薬、デバイス（または生物学的製剤）の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ドキシサイクリンとUDCA
ドキシサイクリン (断続的に 200 mg/日) および UDCA (継続的に 750 mg/日)
|
200 mg/日 (100 mg 1 日 2 回、経口) を 4 週間、2 週間の休止を挟んで UDCA と併用
他の名前：
750mg/日（経口500mg＋250mg）継続
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血清N末端proBNP（NT-proBNP）に対する効果
時間枠：12ヶ月治療時
|
この研究の主要評価項目は、ドキシサイクリン + UDCA 治療に対する 12 か月目の奏効率です。 レスポンダは、次の ATTR サブジェクトです。 -治療前レベルの30％未満の血清NT-proBNP濃度の減少または増加は、治療効果と一致すると見なされます |
12ヶ月治療時
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
修正ボディマス指数 (mBMI) の減少
時間枠：12ヶ月
|
10%未満のmBMI減少
|
12ヶ月
|
|
セプタム厚の増加
時間枠：12ヶ月
|
セプタム厚の増加 ≤ 2 mm
|
12ヶ月
|
|
ニューロ熊本スケール
時間枠：6、12、18ヶ月
|
神経学的熊本スケールのベースラインからの変化を評価する
|
6、12、18ヶ月
|
|
有害事象患者数
時間枠：12か月の治療中および6か月のフォローアップ中
|
治療の忍容性と安全性を評価するために、副作用のある患者の数が記録されます。 治療の安全性を監視するために、毎月の電話連絡が行われます。 ドキシサイクリン + UDCA の安全性プロファイルは、ベースラインの病状、バイタルサインを含む身体検査所見、臨床検査の記録、報告、分析を通じて評価されます。 これらは、調査中に観察された分析結果と比較されます。 |
12か月の治療中および6か月のフォローアップ中
|
|
潜在的な薬物関連の有害事象のための血液検査
時間枠：18ヶ月
|
治療の忍容性と安全性を評価するために、潜在的な薬物関連の有害事象の血液検査[例：全血球計算、クレアチニンおよびアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）、アルカリホスファターゼ（ALT）]を1、3、6、9で行います。 、12 および 18 か月。 ドキシサイクリン + UDCA の安全性プロファイルは、ベースラインの病状、バイタルサインを含む身体検査所見、臨床検査の記録、報告、分析を通じて評価されます。 これらは、調査中に観察された分析結果と比較されます。 |
18ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Ole B Suhr, MD PhD Prof、Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年2月1日
一次修了 (実際)
2014年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
2012年4月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月13日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年5月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年5月11日
最終確認日
2016年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。