Estudio de seguridad y eficacia de doxiciclina/ácido ursodesoxicólico en la progresión de la enfermedad en la amiloidosis ATTR (Dox/Urso)
Un estudio piloto multicéntrico de fase II sobre la seguridad y eficacia de la doxiciclina/ácido ursodesoxicólico en la progresión de la enfermedad en la amiloidosis ATTR
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Piteå, Suecia, SE-941 28
- Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
-
Skellefteå, Suecia, SE-931 86
- Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
-
Umeå, Suecia, SE-90185
- Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Miocardiopatía con grosor septal > 15 mm y/o S-NT-ProBNP > 300 ng/
- Edad >50 años
- Hombres y mujeres después de la menopausia. La menopausia se define como 6 a 12 meses de amenorrea en una mujer mayor de 45 años.
- Consentimiento informado por escrito que debe obtenerse antes de cualquier procedimiento de estudio
- Diagnóstico histoquímico de amiloidosis basado en la detección por microscopía polarizante de material birrefringente verde en muestras de tejido teñidas con rojo Congo, y tipificación de depósitos de amiloide como TTR e identificación del tipo de fibrilla de amiloide.
- Definición molecular de la mutación TTR o tinción inmunohistoquímica de fibrillas de amiloide con anticuerpo anti TTR
- Clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA)
- Presión arterial sistólica >100 mmHg (de pie)
- Debe tener compromiso orgánico sintomático con amiloide para justificar la terapia
Criterio de exclusión:
- Trasplante hepático en los 6 meses anteriores o trasplante hepático previsto en menos de 6 meses;
- ALT y/o AST > 2 x límite superior normal (UNL);
- Depuración de creatinina < 30 ml/min (fórmula de Cockcroft-Gault)
- Cualquier otro valor de laboratorio, enfermedad o condición que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en un riesgo inaceptable para participar en el estudio;
- Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes de las terapias del estudio;
- Uso de cualquier fármaco, dispositivo (o producto biológico) en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al ingreso al estudio o durante el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Doxiciclina y UDCA
Doxiciclina (200 mg/día intermitente) y UDCA (750 mg/día continuo)
|
200 mg/día (100 mg dos veces al día, por vía oral) durante 4 semanas con una pausa de 2 semanas en combinación con UDCA
Otros nombres:
750 mg/día (500 mg +250 mg por vía oral) de forma continua
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
La eficacia en suero N terminal proBNP (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: A los 12 meses de tratamiento
|
El criterio principal de valoración del estudio es la tasa de respuesta al tratamiento con doxiciclina + UDCA en el mes 12. Un respondedor es un sujeto ATTR con: - una reducción de, o un aumento en la concentración sérica de NT-proBNP de menos del 30% del nivel previo al tratamiento se considerará consistente con la eficacia del tratamiento |
A los 12 meses de tratamiento
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Reducción del Índice de Masa Corporal Modificado (mBMI)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Reducción de mBMI de menos del 10%
|
12 meses
|
|
Aumento del grosor del tabique
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Aumento del grosor del tabique ≤ 2 mm
|
12 meses
|
|
Escala Neurológica de Kumamoto
Periodo de tiempo: 6, 12 y 18 meses
|
Para evaluar el cambio desde el inicio en la escala neurológica de Kumamoto
|
6, 12 y 18 meses
|
|
Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Durante 12 meses de tratamiento y durante 6 meses de seguimiento
|
Para evaluar la tolerabilidad y seguridad del tratamiento, se registrará el número de pacientes con reacciones adversas. Se realizarán contactos telefónicos mensuales para el seguimiento de la seguridad del tratamiento. El perfil de seguridad de doxiciclina + UDCA se evaluará a través del registro, informe y análisis de las condiciones médicas iniciales, los hallazgos del examen físico, incluidos los signos vitales y las pruebas de laboratorio. Estos se compararán con los resultados del análisis observados durante el estudio. |
Durante 12 meses de tratamiento y durante 6 meses de seguimiento
|
|
Análisis de sangre para posibles eventos adversos relacionados con los medicamentos
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Para evaluar la tolerabilidad y la seguridad del tratamiento, se realizarán análisis de sangre [por ejemplo, hemograma completo, creatinina y aspartato transaminasa (AST), fosfatasa alcalina (ALT)] para detectar posibles eventos adversos relacionados con el medicamento en 1, 3, 6, 9 , 12 y 18 meses. El perfil de seguridad de doxiciclina + UDCA se evaluará a través del registro, informe y análisis de las condiciones médicas iniciales, los hallazgos del examen físico, incluidos los signos vitales y las pruebas de laboratorio. Estos se compararán con los resultados del análisis observados durante el estudio. |
18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades metabólicas
- Atributos de la enfermedad
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad progresiva
- Amilosis
- Miocardiopatías
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiprotozoarios
- Agentes antiparasitarios
- Antipalúdicos
- Colagogos y coleréticos
- Doxiciclina
- Ácido ursodesoxicólico
Otros números de identificación del estudio
- EudraCT No:2011-005236-25
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .