Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Doxycyclin/UrsoDeoxyCholic Acid på sygdomsprogression i ATTR-amyloidose (Dox/Urso)

11. maj 2016 opdateret af: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

En fase II multicenterpilotundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Doxycyclin/UrsoDeoxyCholicAcid på sygdomsprogression i ATTR-amyloidose

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​doxycyclin + ursodeoxycholsyre (UDCA) på sygdomsprogression hos transthyretin amyloidose (ATTR)-personer med kardiomyopati med eller uden neuropati.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Sverige
      • Piteå, Sverige, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Sverige, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Sverige, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

46 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kardiomyopati med septaltykkelse > 15 mm og/eller S-NT-ProBNP > 300 ng/
  • Alder >50 år
  • Mænd og kvinder efter overgangsalderen. Menopause er defineret som 6 til 12 måneders amenoré hos en kvinde over 45 år.
  • Skriftligt informeret samtykke skal indhentes før enhver undersøgelsesprocedure
  • Histokemisk diagnose af amyloidose baseret på påvisning ved polariserende mikroskopi af grønt dobbeltbrydende materiale i Congo rødfarvede vævsprøver og typning af amyloidaflejringer som TTR og identifikation af amyloidfibriltype.
  • Molekylær definition af TTR-mutationen eller immunhistokemisk farvning af amyloidfibriller med anti-TTR-antistof
  • New York Heart Association (NYHA) klasse
  • Systolisk blodtryk >100 mmHg (stående)
  • Skal have symptomatisk organpåvirkning med amyloid for at retfærdiggøre terapi

Ekskluderingskriterier:

  • Levertransplantation inden for de foregående 6 måneder eller levertransplantation forventet inden for 6 måneder;
  • ALT og/eller AST > 2 x øvre normalgrænse (UNL);
  • Kreatininclearance < 30 ml/min (Cockcroft -Gault Formula)
  • Enhver anden laboratorieværdi, sygdom eller tilstand, som efter investigatorens mening kan udsætte forsøgspersonen for en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen;
  • Anamnese med overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelsesterapierne;
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel, udstyr (eller biologisk) inden for 4 uger før studiestart eller under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Doxycyclin og UDCA
Doxycyclin (200 mg/dag med mellemrum) og UDCA (750 mg/dag kontinuerligt)
Medicin: Doxycyclin
200 mg/dag (100 mg to gange dagligt, oralt) i 4 uger med en pause på 2 uger i kombination med UDCA
Andre navne:
  • Doxyferm
Medicin: Ursodeoxycholsyre
750 mg/dag (500 mg +250 mg oralt) kontinuerligt
Andre navne:
  • Ursofalk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten på serum N-terminal proBNP (NT-proBNP)
Tidsramme: Ved 12 måneders behandling

Studiets primære endepunkt er responsraten på doxycyclin + UDCA-behandling ved 12. måned. En responder er et ATTR-emne med:

- en reduktion af eller en stigning i serum-NT-proBNP-koncentrationen på mindre end 30 % af niveauet før behandling vil blive betragtet som i overensstemmelse med behandlingens effektivitet
Ved 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Modificeret Body Mass Index (mBMI) reduktion
Tidsramme: 12 måneder
mBMI-reduktion på mindre end 10 %
12 måneder
Forøgelse af septumtykkelse
Tidsramme: 12 måneder
Forøgelse af septumtykkelse ≤ 2 mm
12 måneder
Neurologisk Kumamoto-skala
Tidsramme: 6, 12 og 18 måneder
At vurdere ændringen fra baseline i den neurologiske Kumamoto-skala
6, 12 og 18 måneder
Antal patienter med bivirkninger
Tidsramme: I løbet af 12 måneders behandling og i løbet af 6 måneders opfølgning

For at vurdere behandlingens tolerabilitet og sikkerhed vil antallet af patienter med bivirkninger blive registreret.

Der vil blive foretaget månedlige telefonkontakter for overvågning af behandlingssikkerheden.

Sikkerhedsprofilen for doxycyclin + UDCA vil blive vurderet gennem registrering, rapportering og analyse af baseline medicinske tilstande, fysiske undersøgelsesresultater inklusive vitale tegn og laboratorietests. Disse vil blive sammenlignet med analyseresultater observeret under undersøgelsen.
I løbet af 12 måneders behandling og i løbet af 6 måneders opfølgning
Blodprøver for potentielle lægemiddelrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 18 måneder

For at vurdere behandlingens tolerabilitet og sikkerhed vil blodprøve [f.eks. fuldstændig blodtælling, kreatinin- og aspartattransaminase (AST), alkalisk phosphatase (ALT)] for potentielle lægemiddelrelaterede bivirkninger tegnes ved 1, 3, 6, 9 , 12 og 18 måneder.

Sikkerhedsprofilen for doxycyclin + UDCA vil blive vurderet gennem registrering, rapportering og analyse af baseline medicinske tilstande, fysiske undersøgelsesresultater inklusive vitale tegn og laboratorietests. Disse vil blive sammenlignet med analyseresultater observeret under undersøgelsen.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Umeå University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2013

Først opslået (Skøn)

20. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. maj 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2016

Sidst verificeret

1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EudraCT No:2011-005236-25

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose

Kliniske forsøg med Doxycyclin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner