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Étude d'innocuité et d'efficacité de la doxycycline/UrsoDeoxyCholicAcid sur la progression de la maladie dans l'amylose ATTR (Dox/Urso)

11 mai 2016 mis à jour par: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Une étude pilote multicentrique de phase II sur l'innocuité et l'efficacité de la doxycycline/UrsoDeoxyCholicAcid sur la progression de la maladie dans l'amylose ATTR

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité de la doxycycline + acide ursodésoxycholique (AUDC) sur la progression de la maladie chez des sujets atteints d'amylose à transthyrétine (ATTR) atteints de cardiomyopathie avec ou sans neuropathie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

55

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Suède
      • Piteå, Suède, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Suède, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Suède, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

46 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Cardiomyopathie avec épaisseur septale > 15 mm et/ou S-NT-ProBNP > 300 ng/
  • Âge >50 ans
  • Hommes et femmes après la ménopause. La ménopause est définie comme 6 à 12 mois d'aménorrhée chez une femme de plus de 45 ans.
  • Consentement éclairé écrit à obtenir avant toute procédure d'étude
  • Diagnostic histochimique de l'amylose basé sur la détection par microscopie polarisante de matériau biréfringent vert dans des échantillons de tissus colorés au rouge Congo, et le typage des dépôts amyloïdes en tant que TTR et l'identification du type de fibrille amyloïde.
  • Définition moléculaire de la mutation TTR ou coloration immunohistochimique des fibrilles amyloïdes avec un anticorps anti-TTR
  • Cours de la New York Heart Association (NYHA)
  • Pression artérielle systolique > 100 mmHg (debout)
  • Doit avoir une atteinte symptomatique des organes avec l'amyloïde pour justifier le traitement

Critère d'exclusion:

  • Transplantation hépatique dans les 6 mois précédents ou transplantation hépatique prévue dans moins de 6 mois ;
  • ALT et/ou AST > 2 x limite supérieure normale (UNL) ;
  • Clairance de la créatinine < 30 ml/min (formule Cockcroft-Gault)
  • Toute autre valeur de laboratoire, maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait exposer le sujet à un risque inacceptable pour sa participation à l'étude ;
  • Antécédents d'hypersensibilité à l'un des ingrédients des thérapies à l'étude ;
  • Utilisation de tout médicament, dispositif (ou produit biologique) expérimental dans les 4 semaines précédant l'entrée à l'étude ou pendant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Doxycycline et AUDC
Doxycycline (200 mg/jour par intermittence) et AUDC (750 mg/jour en continu)
Médicament: Doxycycline
200 mg/jour (100 mg deux fois par jour, par voie orale) pendant 4 semaines avec une pause de 2 semaines en association avec l'UDCA
Autres noms:
  • Doxyferme
Médicament: Acide ursodésoxycholique
750 mg/jour (500 mg + 250 mg par voie orale) en continu
Autres noms:
  • Ursofalk

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'efficacité sur le proBNP N-terminal sérique (NT-proBNP)
Délai: A 12 mois de traitement

Le critère d'évaluation principal de l'étude est le taux de réponse au traitement doxycycline + AUDC au mois 12. Un répondeur est un sujet ATTR avec :

- une réduction ou une augmentation de la concentration sérique de NT-proBNP inférieure à 30 % du niveau avant le traitement sera considérée comme compatible avec l'efficacité du traitement
A 12 mois de traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réduction de l'indice de masse corporelle modifié (mBMI)
Délai: 12 mois
réduction de l'IMC m de moins de 10 %
12 mois
Augmentation de l'épaisseur du septum
Délai: 12 mois
Augmentation de l'épaisseur du septum ≤ 2 mm
12 mois
Échelle neurologique de Kumamoto
Délai: 6, 12 et 18 mois
Pour évaluer le changement par rapport au départ dans l'échelle neurologique de Kumamoto
6, 12 et 18 mois
Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: Pendant 12 mois de traitement et pendant 6 mois de suivi

Pour évaluer la tolérance et la sécurité du traitement, le nombre de patients présentant des effets indésirables sera enregistré.

Des contacts téléphoniques mensuels seront effectués pour le suivi de la sécurité du traitement.

Le profil d'innocuité de la doxycycline + AUDC sera évalué par l'enregistrement, la notification et l'analyse des conditions médicales de base, les résultats des examens physiques, y compris les signes vitaux et les tests de laboratoire. Ceux-ci seront comparés aux résultats d'analyse observés au cours de l'étude.
Pendant 12 mois de traitement et pendant 6 mois de suivi
Analyse de sang pour les événements indésirables potentiels liés au médicament
Délai: 18 mois

Pour évaluer la tolérabilité et l'innocuité du traitement, des analyses de sang [p. , 12 et 18 mois.

Le profil d'innocuité de la doxycycline + AUDC sera évalué par l'enregistrement, la notification et l'analyse des conditions médicales de base, les résultats des examens physiques, y compris les signes vitaux et les tests de laboratoire. Ceux-ci seront comparés aux résultats d'analyse observés au cours de l'étude.
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Umeå University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ole B Suhr, MD PhD Prof, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 avril 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2013

Première publication (Estimation)

20 décembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

12 mai 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2016

Dernière vérification

1 mai 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EudraCT No:2011-005236-25

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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